Evropa Ittifoqi tomonidan ma'qullangan Sanofi Aubagio (Teriflunomid): MS pediatrik bemorlarni birinchi darajali davolash uchun birinchi og'iz terapiyasi!

Sanofi yaqinda Evropa Komissiyasi (EK) 10-17 yoshli relapsing-remissial skleroz (RRMS) bilan kasallangan bolalarni birinchi darajali davolash uchun Aubagio (teriflunomid) ni kengaytirishni ma'qullaganini e'lon qildi. Ta'kidlash joizki, Aubagio-bu Evropa Ittifoqi tomonidan skleroz (MS) bolalar va o'smirlarni birinchi darajali davolash uchun tasdiqlangan birinchi og'iz MS terapiyasi. Ushbu pediatrik ko'rsatmaning tasdiqlanishi Aubagioga Evropa Ittifoqida bozorni qo'shimcha yil himoya qilish imkonini beradi.

Aubagio 2012 yil sentyabr va 2013 yil avgustda AQShda va Evropa Ittifoqida RRMS bilan kasallangan kattalarni davolash uchun marketing uchun tasdiqlangan. Preparat MS-ning sanoat sohasida etakchi vositasi bo'lib, u dunyoning 80 dan ortiq mamlakatlari va mintaqalarida sotilgan. Xitoyda Aubagio 2018 yil iyul oyida marketing uchun tasdiqlangan va Xitoyda MSni davolash uchun tasdiqlangan birinchi og'iz kasalliklarini modifikatsiya qilish terapiyasi (DMT) preparati hisoblanadi.

Hisob -kitoblarga ko'ra, MS butun dunyo bo'ylab taxminan 2,8 million kishiga ta'sir qiladi, ulardan kamida 30 mingini bolalar va o'smirlar tashkil qiladi. Bolalar MS - kam uchraydigan kasallik. Pediatrik bemorlarning 98% relapsni kechirish kursini boshdan kechiradi. Kattalardagi MS bilan taqqoslaganda, pediatrik bemorlar odatda takrorlanish tezligini va katta zararlanish yukini ko'rsatadi. Erta boshlanganligi sababli, qaytarilmas nogironlik va ikkilamchi progressiya odatda kattalarga qaraganda erta yoshda ro'y beradi. MS belgilari bolalar va o'smirlarning har bir sohasiga ta'sir qiladi' hayot, jismoniy salomatlikdan ijtimoiy rivojlanish va o'zini o'zi qadrlashgacha.

Erof Uolstrom, Sanofi Genzyme nevrologiyani rivojlantirish bo'limi boshlig'i: "Pediatriya MS hali ham tibbiy ehtiyojlari qondirilmagan muhim soha. Evropa Komissiyasi pediatrik bemorlar uchun Aubagio -ni ma'qulladi, ya'ni Evropadagi MS bolalar va o'smirlar davolashning yangi variantiga ega va bundan ham muhimi, bu variant bu jiddiy kasallikni davolashda sezilarli yaxshilanishni ta'minlay oladi.&tirnoq;

Pediatrik bemorlarda Aubagioning samaradorligi va xavfsizligi:

3-bosqich TERIKIDS tadqiqotlari (NCT02201108)-bu ko'p markazli, randomizatsiyalangan, ikki ko'rli, platsebo nazorati ostida, parallel guruhli sinov bo'lib, unga 22 ta mamlakatdan 166 ta relapsing-remitting multipl sclerosis (RRMS) pediatrik bemorlari kiritilgan. Tadqiqotda skrining davri (4 haftagacha), so'ngra ikki marta ko'r-ko'rona davolanish davri (randomizatsiyadan so'ng 96 haftagacha davolanish) kiritildi. 96 haftalik ochiq yorliq kengaytirilishi davom etmoqda. Birlamchi yakuniy nuqta-bu birinchi tasdiqlangan klinik takrorlanish vaqti va oldindan sezuvchanlik tahliliga takrorlanish ekvivalenti sifatida yuqori magnitli rezonansli tomografiya (MRG) faolligining vaqti kiradi. Bundan tashqari, ikki marta ko'rlik davrini tugatgan yoki MRG faolligi yuqori bo'lgan bemorlar ochiq yorliqlarni kengaytirish davrini davom ettirishlari mumkin.

Tadqiqotda 109 bemor tasodifiy Aubagio guruhiga, 57 bemor esa platsebo guruhiga tasodifan tayinlangan. Ikki marta ko'r-ko'rona davolanish davrida klinik takrorlanish yoki yuqori MRG faolligi bo'lgan bemorlar ochiq yorliqli Aubagio bilan davolanadi. Asosiy ko'rgazma samaradorligi natijalari va xavfsizligi va bardoshliligi to'g'risidagi ma'lumotlar ikki marta ko'r-ko'rona o'rganish davrida (randomizatsiyadan 96 hafta o'tgach) 2020 yilgi EAN onlayn-konferentsiyasida e'lon qilindi. Natijalar shuni ko'rsatadiki:

- - Birlamchi yakuniy nuqta nuqtai nazaridan, Aubagio guruhi platsebo guruhiga qaraganda klinik takrorlanish xavfini 34% ga kamaytirdi, lekin u sezilarli farqga erishmadi. Platsebo guruhi bilan taqqoslaganda, Aubagio guruhida birinchi tasdiqlangan klinik takrorlanish vaqti kechiktirildi (o'rtacha vaqt: 75.3 hafta va 39.1 haftaga; HR=0.66; 95%CI: 0.39-1.1; p=0.29). MRTning yuqori harakatchanligi tufayli, ikki marta ko'r-ko'rona davolashdan ochiq yorliqli davolanishga o'tish kutilganidan ko'ra tez-tez sodir bo'ladi. Aubagio guruhi bilan taqqoslaganda, platsebo guruhi yuqori va oldingi almashtirish chastotasiga ega edi (mos ravishda 26% va 14%). Bu asosiy yakuniy nuqtaning samaradorligini pasaytiradi.

Aubagio platsebo bilan taqqoslaganda, kasallikning birinchi faolligi (klinik takrorlanishini birinchi marta tasdiqlash yoki MRG faolligi yuqori bo'lgan ochiq yorliqli davolanishga o'tish vaqti) ning yakuniy yakuniy nuqtasini oldindan aniqlangan holda tahlil qiladi. MRG faolligi 43% va kechikishi tufayli birinchi tasdiqlangan klinik takrorlanish xavfi yoki ochiq yorliqli terapiyaga o'tish xavfi (o'rtacha vaqt: 37,1 haftaga nisbatan 72,1 hafta; HR=0,57; 95% CI: 0,37-0,87; P=0,04).

—– Asosiy ikkinchi darajali nuqta nuqtai nazaridan, platsebo bilan solishtirganda, Aubagio MRTda gadoliniy bilan yaxshilangan (Gd + T1) shikastlanishlar sonini 75% ga kamaytirdi (p< 0.0001)="" va="" yangi="" yoki="" kengaygan="" t2="" lezyonlari="" sonini="" 55="" %ga="" sezilarli="" darajada="" kamaytirdi="" (p="">

Ushbu tadqiqotda Aubagio bolalar populyatsiyasida yaxshi muhosaba qilingan va uning xavfsizligi nazorat ostida edi. Aubagio guruhi va platsebo guruhidagi nojo'ya hodisalar (AE) va jiddiy salbiy hodisalarning (SAE) umumiy chastotasi o'xshash edi (mos ravishda 88,1% va 82,5%, 11,0% va 10,5%) va tadqiqotda o'limlar qayd etilmagan. . Aubagio guruhidagi AElarning chastotasi platsebo guruhiga qaraganda yuqori (farq ≥5%), shu jumladan nazofaringit, yuqori nafas yo'llarining infektsiyasi, alopesiya, paresteziya, qorin og'rig'i va qondagi kreatin fosfokinazasining ko'payishi (≥3 baravar) normaning yuqori chegarasi). Ikki marta ko'r bo'lgan davrda Aubagio bilan davolangan bemorlarning 1,8% (2/109) pankreatit bilan og'rigan, platsebo guruhida esa bunday bo'lmagan. Tadqiqotning ochiq-oydin davrida Aubagio bilan davolangan bemorlarda pankreatitning yana ikkita holati va og'ir pankreatitning og'ir holatlari (psevdopapilloma bilan) qayd etilgan.