Evropa Ittifoqi Epidioleksning uchinchi ko'rsatkichini tasdiqladi: tuberoz skleroz (TSC) bilan bog'liq epilepsiya davolash!

Britaniyaning GW Pharma farmatsevtika kompaniyasi o'simliklardan olinadigan kannabinoid terapevtik mahsulotlarini tadqiq qilish va rivojlantirish bo'yicha global etakchi hisoblanadi va nasha tarkibidagi yangi terapevtik dori-darmonlarni kashf etish, rivojlantirish va tijoratlashtirishga sodiqdir. Yaqinda kompaniya Evropa Komissiyasi (EC) id 2 yoshdagi bemorlar uchun yordamchi terapiya sifatida Epidiolex (kannabidiol, CBD) og'zaki suyuqlik formulalarini II darajali o'zgartirish dasturini ma'qullaganligini e'lon qildi. Davolash tuberoz skleroz bilan birlashtirilgan. Sindrom (TSC) bilan bog'liq tutilishlar. Ta'kidlash joizki, bu Epidyolex&# 39 ning Evropadagi uchinchi ko'rsatkichidir. Ilgari, preparat Len 2 yoshdagi bemorlarda Lennoks-Gastaut sindromi (LGS) va Dravet sindromi (DS) bilan bog'liq tutilishlarni davolashda yordam berish uchun foydalanish uchun tasdiqlangan.

Qo'shma Shtatlarda preparat (AQSh bozor nomi: Epidiolex), shuningdek, uchta ko'rsatkich bo'yicha tasdiqlangan: 1 yoshgacha bo'lgan bemorlar uchun LGS, DS va TSC bilan bog'liq tutqanoqlarni davolashda yordamchi vosita sifatida. Amerika Qo'shma Shtatlarida va Evropa Ittifoqida Epidyolex / Epidiolexga DS, LGS va TSC bilan bog'liq tutqanoqlarni davolash uchun etim dori belgilandi. Har bir kasallik kamdan-kam uchraydigan, jiddiy va bolalik davrida boshlangan epilepsiyaning dori-refrakter turi hisoblanadi.

Joriy yilning fevral oyida Jazz Pharma GW Pharma-ni 7,2 milliard dollarga sotib olganligini e'lon qildi va bitim ikki tomonning direktorlar kengashlari tomonidan bir ovozdan ma'qullandi. Sotib olish 2021 yilning ikkinchi choragida yakunlanishi kutilmoqda va birlashgan kompaniya nevrologiya sohasida etakchiga aylanadi.

Epidiolex / Epidiolex - bu epilepsiya davolash uchun AQSh va Evropa tomonidan ma'qullangan birinchi o'simlik kannabinoid dori. Preparat yuqori toza KBD ekstraktining og'zaki, suyuq preparatidir. CBD - bu kenevir o'simliklaridan olinadigan psixologik bo'lmagan tarkibiy qism va asab tizimiga turli xil farmakologik ta'sir ko'rsatadi. Ko'p sonli tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, CBD aniq epileptik va konvulsiyaga qarshi ta'sirga ega va mavjud bo'lgan epileptik dorilarga qaraganda kamroq yon ta'sirga ega.

TSC - bu bolalik davrida yuzaga keladigan noyob va jiddiy genetik kasallik. Epilepsiya - bu TSCning eng keng tarqalgan nevrologik xususiyati. TSC bemorlarning 85 foizigacha epilepsiya keltirib chiqarishi mumkin va bemorlarning 60 foizigacha standart antiepileptik dori-darmonlarga javob bermaydi va dori-darmonlarga chidamli xurujlardir. TSC bilan bog'liq soqchilikni davolashda yangi davolash usullariga ehtiyoj katta. III bosqich klinik ishlarining ma'lumotlari shuni ko'rsatdiki, platsebo bilan taqqoslaganda, Epidiolex TSC bilan bog'liq refrakter xurujlarni (shu jumladan fokal va umumlashtirilgan) sezilarli darajada kamaytirdi va bemorning umumiy ahvolini yaxshiladi. Epidiolex / Epidiolex TSC kasal populyatsiyasi uchun muhim davolash imkoniyatini beradi.

Yangi ko'rsatkichni tasdiqlash tasodifiy, er-xotin ko'r, platsebo-nazorat ostida bo'lgan III bosqich klinik tadqiqotlar natijalariga asoslanadi. Tadqiqotda davolanishga chidamli (refrakter) deb tashxis qo'yilgan 224 bemor (1-65 yosh) ishtirok etdi. Ushbu bemorlarga tasodifiy ravishda Epidiolex 25mg / kg / kun (n=75), Epidiolex 50mg / kg / day (n=73), platsebo (n=76), 16 hafta davomida davolash (4 haftalik titrlash davri, 12 -haftalik parvarishlash davri). Birlamchi so'nggi nuqta davolash paytida Epidiolex va platsebo o'rtasida TSC bilan bog'liq fokal va umumlashtirilgan tutilishlar chastotasining boshlang'ich foizdan o'zgarishi edi. Ikkilamchi so'nggi so'nggi nuqtalarga quyidagilar kiradi: soqchilikda ≥50% kamaygan bemorlarning nisbati, soqchilikning umumiy chastotasi (shu jumladan fokal sezgi va tutilishlarni) kamaygan bemorlarning nisbati -50% va umumiy o'zgarishlarning taassurotlari. sub'ekt / tarbiyachining umumiy holati (S / CGIC).

Natijalar shuni ko'rsatdiki, tadqiqot asosiy yakuniy nuqtaga etgan. Platsebo guruhi bilan taqqoslaganda, Epidiolex davolash guruhidagi TSC bilan bog'liq tutilishlarning chastotasi sezilarli darajada kamaydi: Epidiolex 25mg / kg / day davolash guruhi va 50mg / kg / day davolash guruhi boshlang'ich darajasidan mos ravishda 49% past edi. 48%, platsebo guruhi 27% ga kamaydi (p=0.0009, p=0.00118).

Barcha asosiy ikkilamchi so'nggi nuqtalarning natijalari asosiy so'nggi nuqtaga ta'sirini qo'llab-quvvatlaydi. Xususan: (2) Platsebo guruhi bilan taqqoslaganda, Epidiolex davolash guruhidagi bemorlarning yuqori qismida tutilish 50% yoki undan ko'p kamaygan (kuniga 25 mg / kg guruhda 36% va 50 mg / da 36%). kg / kun guruh) 40%, platsebo guruhida 22%, p=0,0692 va p=0,0245). (2) Platsebo guruhi bilan taqqoslaganda, ikki dozali Epidioleks davolash guruhidagi bemorlarning 48% platsebo guruhidagi 27% bilan solishtirganda (fokal sezgi va tutilishlarni o'z ichiga olgan holda) umumiy soqchilik chastotasi (p=0.0013) kamaygan. va p=0.0018). (3) Bemorlarning / parvarish qiluvchilarning (S / CGIC) so'rovnomasi haqidagi umumiy taassurot natijalariga ko'ra, Epidiolex 25 mg / kg / kun guruhi va Epidiolex 50 mg / kg / kun guruhining umumiy yaxshilanish haqida hisobotlari nisbati 69%, 62%, va qulaylik, mos ravishda Doz guruhi 39% ni tashkil etdi (p=0.0074 va p=0.0580). (4) Qo'shimcha tahlillar shuni ko'rsatdiki, platsebo bemorlari bilan taqqoslaganda, Epidioleks bilan davolangan bemorlarda aralash fokal soqchilikning kamayishi kuzatildi (kuniga 25 mg / kg davolash guruhidagi bemorlarning nisbati, 50 mg / kg / kun davolash guruhidagi bemorlar) mos ravishda 52%, 50%, platsebo guruhining ulushi 32%, p=0,0076 va p=0,0116).

Ushbu tadqiqotda kuzatilgan xavfsizlik profili oldingi tadqiqotlar natijalariga mos keladi va yangi xavfsizlik xavfi topilmagan. Noqulay hodisalar (AE) chastotasi 25 mg / kg / kun guruhida 93%, 50 mg / kg / kun guruhida 100% va platsebo guruhida 95% ni tashkil etdi. Ikkala dozada ham qabul qilinadigan xavfsizlik bor, kuniga 25 mg / kg / kun nojo'ya hodisalar kuniga 50 mg / kg dan kam. Eng ko'p uchraydigan nojo'ya reaktsiyalar diareya, ishtahaning pasayishi va sustlikdir.