FDA Fintepla-ni tasdiqlaydi

27 iyun kuni FDA, ikki yoshdan katta Dravet sindromi uchun Zogenix' flint amfetamin Fintepla (ilgari ZX008) eritmasini tasdiqladi. Ushbu tasdiq ikki ko'r-ko'rona boshqariladigan ikkita sinov natijalariga asoslangan. Fintepla standart terapiya fonida platsebo bilan solishtirganda oyiga spastiklik sonini 50-60% ga kamaytiradi va epilepsiya kamida 50% ga kamayishi platsebo ta'siriga nisbatan ancha yuqori. Jami 700 dan ortiq odamlarning klinik tadkikotlari Finteplaning ushbu dozasi har qanday kardiotoksiklikni keltirib chiqarganligini aniqlamagan bo'lsa-da, bugungi kunda Fen-Fenning ishi tufayli ushbu tasdiqlashda yurak qopqog'i kasalligi (VHD) va o'pka gipertenziyasi (PAH) ning ikkita qorasi bor. Qutidagi mahsulot REMS tizimi orqali sotilishi kerakligi haqida ogohlantiradi. Fintepla ilgari FDA ustuvorligini tasdiqladi va etimlarga qarshi dori sifati. Bugungi kunda ZGNX birinchi navbatda Fintepla-ni 24 foizga oshirishga rozilik berdi, ammo keyin investorlarning qora quti ogohlantirishidan xavotirlari ZGNX-ning 13% dan pastga tushib ketishiga olib keldi.

Dori manbalarini tahlil qilish

Dravet' bu kamdan-kam uchraydigan og'ir epilepsiya bo'lib, 1 dan 20 000 dan 20 000 gacha. Ushbu kasallikning aksariyati SCN1A deb nomlangan genning inaktivatsiya mutatsiyasidan kelib chiqadi (ion kanalini kodlash), ammo ushbu maqsad uchun kasallikni o'zgartira oladigan dorilar yo'q va sotilgan dorilar asosan simptomlarni nazorat qiladi. GW Pharma bir yil oldin kannabisdiolni (CBD) tayyorlashni boshlagan. Sagening tug'ruqdan keyingi depressiya dorisi, Zulresso neyosteroid gormoni ham ushbu kasallikda sinovdan o'tgan va Fintepla 5HT retseptorlari agonistidir. Shubhasiz, bu dorilar SCN1A bilan bog'liq emas.

Fintepla Fen-Fen, amfetamin tarkibiy qismlaridan biri bo'lib, ushbu dori semiz bemorlarga va Wyeth-ning asl ishlab chiqaruvchisiga katta yo'qotishlarni keltirib chiqardi. Giyohvand vositasi Mediatorga o'xshash boshqa sud jarayoni hamon davom etmoqda. O'tgan yili frantsuz Servier dori-darmon kompaniyasi ushbu dorini haddan tashqari targ'ib qilganlikda ayblangan edi. Dori-darmonlarni bozordan olib chiqib ketishga oid ko'plab misollar mavjud va ularning eng mashhuri reaktsiya to'xtashidir. 10,000 dan ortiq muhrlangan chaqaloq fojialariga sabab bo'lgan dori keyinchalik miyeloma uchun samarali dori bo'ldi. Uning oddiy lotin Revlimid hozirda kichik molekulali dorilarning shohidir. Boshqa bir analog, Pomalyst, o'tgan oy Kaposi' sarkomasi uchun tasdiqlangan. . Bir vaqtlar Merck&# 39 ning iqtisodiyoti va obro'siga zarar etkazgan COX2 inhibitori, yaqinda daryolar va ko'llarga qaytib kelishi kutilmoqda va gemofiliya bilan og'rigan bemorlarda qo'shma tiqilib qolish tufayli kelib chiqqan gemofil artropati uchun ishlatilishi mo'ljallangan.

Dravet' bu kamdan-kam uchraydigan og'ir epilepsiya bo'lib, 1 dan 20 000 dan 20 000 gacha. Ushbu kasallikning aksariyati SCN1A deb nomlangan genning inaktivatsiya mutatsiyasidan kelib chiqadi (ion kanalini kodlash), ammo ushbu maqsad uchun kasallikni o'zgartira oladigan dorilar yo'q va sotilgan dorilar asosan simptomlarni nazorat qiladi. GW Pharma bir yil oldin kannabisdiolni (CBD) tayyorlashni boshlagan. Sagening tug'ruqdan keyingi depressiya dorisi, Zulresso neyosteroid gormoni ham ushbu kasallikda sinovdan o'tgan va Fintepla 5HT retseptorlari agonistidir. Shubhasiz, bu dorilar SCN1A bilan bog'liq emas. Fintepla Fen-Fen, amfetamin tarkibiy qismlaridan biri bo'lib, ushbu dori semiz bemorlarga va Wyeth-ning asl ishlab chiqaruvchisiga katta yo'qotishlarni keltirib chiqardi. Giyohvand vositasi Mediatorga o'xshash boshqa sud jarayoni hamon davom etmoqda. O'tgan yili frantsuz Servier dori-darmon kompaniyasi ushbu dorini haddan tashqari targ'ib qilganlikda ayblangan edi. Dori-darmonlarni bozordan olib chiqib ketishga oid ko'plab misollar mavjud va ularning eng mashhuri reaktsiya to'xtashidir. 10,000 dan ortiq muhrlangan chaqaloq fojialariga sabab bo'lgan dori keyinchalik miyeloma uchun samarali dori bo'ldi. Uning oddiy lotin Revlimid hozirda kichik molekulali dorilarning shohidir. Boshqa bir analog, Pomalyst, o'tgan oy Kaposi' sarkomasi uchun tasdiqlangan. . Bir vaqtlar Merck&# 39 ning iqtisodiyoti va obro'siga zarar etkazgan COX2 inhibitori, yaqinda daryolar va ko'llarga qaytib kelishi kutilmoqda va gemofiliya bilan og'rigan bemorlarda qo'shma tiqilib qolish tufayli kelib chiqqan gemofil artropati uchun ishlatilishi mo'ljallangan. Kecha, birinchi dori-darmonlarni noto'g'ri ishlatish yoki etarli darajada optimallashtirmaslik butun mexanizmga salbiy ta'sir ko'rsatishi aytilgan. Fintepla ro'yxati xavfsiz 5HT retseptorlari agonistlarini ushbu jiddiy kasallikni davolashga ko'proq e'tibor berishiga olib kelishi mumkin. Amfetamin, xavfsizroq Belviq analogi, vazn yo'qotadigan dori sifatida sotiladi, ammo u yomon sotilganligi sababli birinchi marta Eisayga sotildi. Bu yil, o'sma xavfi tufayli bozordan chiqib ketish so'raldi. Belviq retrospektiv tahlil orqali o'sma xavfining past darajasini ko'rsatgan bo'lsa-da, bu Fintepla-dan yaxshiroqdir. Agar doz ham kamaytirilsa, u epilepsiya uchun samarali bo'lishi mumkin. Xavfsizlik ustun bo'lishi kerak.

Hodisadan oldin flampetaminning markadan tashqari ishlatilishi va zebrafishdagi xarakteristikani baholash keyinchalik uning to'g'ri nomida muhim rol o'ynagan, ammo muhim sabab shundaki, Dravet' kasalligi vazn yo'qotishdan jiddiyroqdir va ma'lum bir tomonga toqat qilishi mumkin. effektlari. Har qanday dori-darmonni qo'llash kerakmi yoki yo'qmi, bu ko'proq xavfli va foydalidir. ICU&# 39 shoshilinch tibbiy yordami va o'ndan ortiq turdagi dori-darmonlarni qabul qilish xavfsizlik talablariga mutlaqo farq qiladi. Dravet kasallarining boshlanishi erta (taxminan bir yoshda), tez-tez va og'riqli bo'lib, jiddiy o'limga olib kelishi mumkin. Bundan tashqari, bemorlarning katta qismi epilepsiya boshlanganidan keyin intellektual rivojlanishini sezilarli darajada sekinlashtirdi, bu juda katta yuk. O'tgan yili Johnson& Jonson' K kukunini tayyorlash Spravato kuchli depressiya uchun qabul qilindi. Bemorlarga katta zarar etkazgan ushbu dorilar qayta tiklanishi mumkin. Bu metformin kabi sehrli dori yoki fenfluramin kabi tikan bo'lishidan qat'i nazar, mahsulotdan eng yaxshi foydalanishni topish uchun ko'p vaqt va tirishqoqlik talab etiladi. Agar tadqiqot etarli bo'lsa, giyohvand moddalar va giyohvand moddalar o'rtasidagi chegara siz tasavvur qilgan darajada katta bo'lmasligi mumkin.