VISEN farmatsevtika TransCon C tipidagi Natriuretik peptid fazasi II Xitoy klinik sinov dasturini tasdiqladi

7-yanvar kuni VISEN Pharmaceuticals kompaniyasi akkondroplaziya (ACH) kasallarini davolash uchun TransCon CNP (TransCon C-tipli natriuretik peptid) ni in'ektsiya uchun Milliy tibbiy mahsulotlar ma'muriyatiga (NMPA) yuborganligini e'lon qildi. II bosqichda yangi dori-darmonlarni klinik sinovdan o'tkazish to'g'risidagi ariza tasdiqlandi va ACcomplisH China klinik tadbiri yaqinda Xitoyda boshlanadi va ACcomplisH bilan global sinxronizatsiyaga erishiladi (TransCon C tipidagi natriuretik peptid fazasi II global klinik sinov Ascendis Pharma tomonidan amalga oshirilmoqda) .

TransCon CNP uzluksiz faol fibroplast o'sish faktori retseptorlari 3 (FGFR3) signalizatsiya yo'lini inhibe qilish uchun faol CNP ni ta'minlaydi. U haftada bir marta qo'llaniladi va asta-sekin chiqariladi. U ACH bilan og'rigan bolalarni suyak o'sishi muvozanatini tiklashga yordam beradi, shu bilan birga ACH asoratlarini yaxshilaydi va oldini oladi. TransCon CNP AQShning oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi va Evropa komissiyasidan etim giyohvand moddalar nomini oldi.

Akondroplaziya bilan og'rigan bemorlar ko'p muammolarga duch kelishadi va ularni hal qilish kerak

Kondroplaziya eng keng tarqalgan assimetrik qisqa bo'ydir. Bunga fibroblast o'sish faktori retseptorlari 3 (FGFR3) genida autosomal dominant faollashtiruvchi mutatsiya sabab bo'ladi, bu esa FGFR3 va CNP signalizatsiya yo'llarining ta'siriga olib keladi. Balansning buzilishi autosomal dominant genetik kasallikdir. Bemorlarning 80 foizga yaqini oddiy ota-onalarga ega bo'lib, kasallik yangi tug'ilgan chaqaloqdagi patogen gen mutatsiyasidan kelib chiqadi1. Hozirgi kunda ma'lum bo'lgan ma'lumotlarga ko'ra, tirik tug'ilishdagi ACH kasalligi 1: 250002 ni tashkil qiladi, bu dunyo bo'ylab taxminan 250 000 kishini qamrab oladi3. Bemorlarda odatda qisqa oyoq-qo'llar, katta boshlar va yuzning xarakterli xususiyatlari, peshonasi va yuzning o'rtasi orqaga tortilishi bilan ajralib turadi. Kichkintoyda gipotoniya odatiy namoyon bo'lib, kattalar tomonidan balandligi atigi 1,3 metrni tashkil etadi4. Bundan tashqari, ACH turli xil jiddiy asoratlarni keltirib chiqarishi mumkin, shu jumladan teshik ochilishi, uyqu apnesi va quloqning surunkali infektsiyalari, bu o'lim va hayotning yomon sifatini oshiradi.

Ko'pgina ACH bemorlari uchun diagnostika aniq klinik va tasviriy natijalar orqali aniqlanishi mumkin. Diagnostikasi aniqlanmagan yoki atipik ko'rinishga ega bo'lgan ayrim bemorlar uchun tashxis FGFR3 heterozigotli gen mutatsiyasini aniqlash bilan tasdiqlanishi mumkin1. Davolash nuqtai nazaridan hozirgi kunda ACH2 ni davolash uchun jahon bozorida tasdiqlangan juda samarali dorilar mavjud emas. Asosiy davolash usullarining etishmasligi sababli, turli xil komorbidiyalarni oldini olish va nazorat qilish uchun bemorlar yuqori tibbiy xarajatlarni o'z zimmalariga olishlari mumkin, bu esa jismoniy shaxslarga, oilalarga va ijtimoiy ta'minot tizimiga og'ir yuk keltiradi. Bemorlarning o'zi yashash qiyinligi, o'qish va ish bilan bog'liq qiyinchiliklar, kam daromad va boshqa omillar, ularning jamiyat bilan birlashishi qiyin, bu esa yashash og'irligini yanada oshiradi, bu esa o'z navbatida oilaviy mehnat etishmasligiga olib keladi va ijtimoiy ta'minot xarajatlarining o'sishi. Shu sababli, bemorlar, oilalar va jamiyatga yukni kamaytirish uchun kasallikni keltirib chiqaradigan yangi dori-darmonlarni izlash va ishlab chiqarishni tezlashtirish zarur.

TransCon CNP II bosqich klinik tadqiqotlari global miqyosda sinxronlashtirilib, rivojlanish jarayonini tezlashtiradi

Klinikadan oldingi va klinik ma'lumotlarga ko'ra, CNP yo'li o'sishga yordam berishi mumkin. CNPning ko'payishi FGFR3 mutatsiyasining ta'sirini qoplashi va shu bilan suyaklarning o'sishiga yordam beradi. Ammo odamlarda tabiiy CNP ning yarim umri qisqa, atigi 2-3 minut5, bu esa doimiy ravishda tomir ichiga infuzionni talab qiladi, bu esa klinik qo'llanilishini qiyinlashtiradi. Hozirgi vaqtda TransCon CNP dunyodagi yagona uzoq muddatli CNP bo'lib, u patentlangan "Vaqtinchalik konjugatsiya" texnologiyasidan foydalangan holda klinik yoki tijoratlashtirilgan bo'lib, uning yarim umri 120 soatni tashkil qilishi mumkin6. Hayvonlarda o'tkazilgan eksperiment natijalari shuni ko'rsatadiki, TransCon CNP akondroplaziya modelidagi sichqonlarning suyak o'sishini yaxshilaydi va foramen magnum xaftaga erta yopilishini oldini oladi. Ascendis Pharma tomonidan o'tkazilgan I bosqichli global klinik tadqiqot ma'lumotlari klinikadan oldin o'tkazilgan sinovlarda farmakokinetikasi va yurak-qon tomir xavfsizligini isbotladi va yaxshi muhosaba qilindi. Hech qanday jiddiy nojo'ya hodisalar yoki anti-CNP antikorlarining ko'rinishi qayd etilmagan8." Bu safar Xitoyda tasdiqlangan bizning ACcomplisH China tadqiqotimiz global klinik rivojlanish rejasining muhim qismidir. O'zining ratsionalligi va xavfsizligini to'liq namoyish etganimizdan va bir necha bor takrorlaganimizdan so'ng, biz yangi dori-darmonlarni klinik tekshiruvdan o'tkazdik. Bu xaftaga rivojlanishining muhim qismi bo'ladi. To'liq bo'lmagan bemorlarda haftasiga bir marta TransCon CNPni teri ostiga yuborish xavfsizligi va samaradorligini baholash uchun ko'p markazli, randomizatsiyalangan, boshqariladigan, II bosqich klinik sinov." Weisheng Pharmaceutical kompaniyasining bosh tibbiyot xodimi, doktor Yang Jun shunday dedi:" Tadqiqotning asosiy maqsadi davolashning xavfsizligini va uning 12 oylik yillik o'sish sur'atlariga ta'sirini baholashdir. Biz bemorlarning xavfsizligi va sinovlarning sifatini ta'minlash bilan birgalikda global tadqiqotlar va ishlanmalarning rivojlanishini tezlashtiramiz."

VISEN Pharmaceuticals kompaniyasi" bemor uchun birinchi" va Xitoyning klinik ma'lumotlari bilan global R& D jarayonini ilgari suradi

So'nggi yillarda mening mamlakatim kam uchraydigan kasalliklarni davolashga katta ahamiyat berib, kam uchraydigan kasalliklarning oldini olish va davolashni rivojlantirishga ko'maklashish bo'yicha qator chora-tadbirlarni qabul qildi. 2020 yilda e'lon qilingan "Tibbiy gigiena va sog'likni rivojlantirishga oid asosiy qonun" ning V bobining 60-moddasida mamlakat klinik talabga yo'naltirilgan dori-darmonlarni ko'rib chiqish va tasdiqlash tizimini yaratishi va takomillashtirishi hamda shoshilinch zarur dori-darmonlarni klinik amaliyotda va profilaktika va davolashda qo'llab-quvvatlashi aniq belgilab qo'yilgan. noyob kasalliklar va asosiy kasalliklar. Kasalliklarga qarshi dori-darmonlarni va boshqa dori-darmonlarni tadqiq qilish va ishlab chiqarish kasalliklarning oldini olish va davolash ehtiyojlarini qondiradi." Hukumat ko'magi va ko'plab sheriklarning tinimsiz sa'y-harakatlari tufayli ushbu TransCon CNP butun dunyo bilan sinxron ravishda Xitoyda II bosqichda klinik sinovga erishdi. Bu ko'proq xitoylik ACH kasallariga birinchi marta patogenez potentsialini olishga yordam beradi. Samarali davolash. Bundan tashqari, Xitoyning klinik ma'lumotlari ushbu innovatsion preparatning global R& D jarayonini tezlashtirish uchun muhim yordam bo'lib xizmat qiladi va shu bilan butun dunyo bo'ylab ACH kasallariga yordam beradi. " VISEN Pharmaceuticals kompaniyasi bosh direktori Lu Anbang quyidagilarni ta'kidladi: "Vison&# 39 maqsadini qo'llab-quvvatlaydi; birinchi navbatda bemor' Kelajakda biz hamkorlarimiz bilan birgalikda butun&39-sonli jamiyatning Xitoydagi ACH kasallariga e'tiborini oshirish, Xitoyda ACH diagnostikasi va davolash holatini yaxshilashni tezlashtirish va erta amalga oshirishga yordam berish bo'yicha faol ish olib boramiz.' Sog'lom Xitoy 2030'!"