AQSh FDA C tipidagi natriuretik peptid analogi Voxzogo (vosoritide) --- 1/2 ni tasdiqlaydi

BioMarin Pharmaceuticals yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) 5 yoshli va pediatrik bemorlarni davolash uchun kuniga bir marta C tipidagi natriuretik peptid (CNP) analoglarini in'ektsiya qilish uchun Voxzogo (vosoritide) ni tasdiqlashni tezlashtirganini e'lon qildi. yuqoridagi axondroplaziya (axondroplaziya) bilan va o'sish plitasi ochiq, chiziqli o'sish kuchayadi. Axondroplaziya - bu odamlarda eng ko'p uchraydigan nomutanosib qisqalik.

Voxzogo-ni ma'qullagan holda, FDA, shuningdek, BioMaringa kompaniyani noyob kasalliklar uchun yangi dori-darmonlarni ishlab chiqishga qo'shgan ulkan hissasi uchun mukofotlash uchun noyob bolalar kasalliklarini tekshirish vaucherini (PRV) berdi. Ushbu PRV ustuvor ko'rib chiqishga javob bermaydigan har qanday yangi dori-darmonlarni ustuvor ko'rib chiqish uchun almashtirilishi mumkin va sotilishi yoki o'tkazilishi mumkin.

Yillik o'sish sur'atini (AGV) yaxshilash asosida ko'rsatkich tezlashtirilgan tasdiqlash jarayoni doirasida tasdiqlandi. Ushbu ko'rsatkichni tasdiqlash davom etishi tasdiqlovchi tadqiqotlarda klinik foydalarning tekshirilishi va tavsifiga bog'liq bo'ladi. Marketingdan keyingi ushbu talabni qondirish uchun BioMarin mavjud tabiiy tarix bilan solishtirish uchun davom etayotgan ochiq yorliqni kengaytirish tadqiqotidan foydalanmoqchi.

Evropa Ittifoqida Voxzogo 2021 yil avgust oyida 2 yoshdan yopiq o'sish plitalarigacha bo'lgan bolalarda axondroplaziyani davolash uchun tasdiqlangan. Qo'shma Shtatlar va Evropa Ittifoqida Voxzogoga axondroplaziyani davolash uchun etim dori belgisi (ODD) berildi. O'sish plitasining yopilishi balog'at yoshidan keyin, oxirgi kattalar balandligiga erishilganda sodir bo'ladi.

Voxzogo - bu axondroplaziyali bolalarni davolash uchun tasdiqlangan birinchi dori. U kasallikning asosiy sababini davolay oladi. Bu katta tibbiy yutuqni ifodalaydi va bemorlarga mazmunli ta'sir ko'rsatish potentsialiga ega' yashaydi. Voxzogoning faol farmatsevtik moddasi vosoritid bo'lib, u modifikatsiyalangan C tipidagi natriuretik peptid (CNP) bo'lib, fibroblast o'sish omili retseptorlari 3 (FGFR3) signalini pastga tartibga solish orqali endoxondral suyak shakllanishiga yordam beradi va xaftaga rivojlanishini bevosita maqsad qilib qo'yadi.

Ushbu tasdiqlash global randomizatsiyalangan, ikki marta ko'r, platsebo-nazorat ostidagi 3-bosqich tadqiqoti va ushbu 3-bosqich tadqiqotining ochiq yorlig'i kengaytmasi natijalariga asoslangan. Tadqiqotda 5 yoshdan 14,9 yoshgacha bo'lgan axondroplaziyasi bo'lgan 121 nafar bola ishtirok etdi. Platsebo guruhi va Voxzogo guruhi uchun boshlang'ich o'rtacha AGV mos ravishda yiliga 4,06 sm va 4,26 sm / yilni tashkil etdi. Davolanishning 52-haftasida platsebo guruhidagi AGV ning boshlang'ich darajadan o'zgarishi -0,17 sm/yilni tashkil etdi va Voxzogo guruhida AGVning boshlang'ich darajasidan o'zgarishi 1,40 sm/yilni tashkil etdi, bu esa Voxzogo guruhini oldingi holatga nisbatan 1,40 sm/yilga etdi. AGV nuqtai nazaridan platsebo guruhi. Maktabda sezilarli yaxshilanish yiliga 1,57 sm. Ikki marta ko'r-ko'rona platsebo-nazorat qilinadigan 3-bosqich tadqiqotining 52 haftasidan so'ng, dastlab tasodifiy ravishda Voxzogoga tayinlangan 58 bemor ochiq yorliqli kengayish davriga kirdi. Randomizatsiyadan keyin 2 yil davomida kuzatilgan bemorlarda AGV ning yaxshilanishi o'zgarishsiz qoldi.