Tyvaso DPI (Treprostinil, quruq kukunli inhaler) AQSh FDA tomonidan rad etildi!

Yaqinda United Therapeutics AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) Tyvaso DPI (ingalyatsion) uchun yangi dori-darmonlarni qo'llash (NDA) uchun to'liq javob xati (CRL) berganligini e'lon qildi.treprostinil) quruq kukunli inhalerlar. , Tyvaso DPI ni tasdiqlashdan bosh tortdi: bemorlarni yaxshilash uchun o'pka arterial gipertenziyasini (PAH) va interstitsial o'pka kasalligi bilan bog'liq o'pka gipertenziyasini (PH-ILD) davolash uchun ishlatiladi' mashq qilish qobiliyati.

Ta'kidlash joizki, United Therapeutics ilgari Tyvaso DPI NDA ni taqdim etganida, FDA'ni ko'rib chiqish siklini tezlashtirish uchun Priority Review Voucher (PRV) ham taqdim etgan.

CRLda FDA Tyvaso DPI tasdiqlashiga to'sqinlik qiladigan faqat bitta nuqsonni ko'tardi. Kamchilik tahlil va sinovdan o'tkazadigan uchinchi tomon ob'ektida jamoatchilik tekshiruvi muammosi bilan bog'liq.treprostinilAPI'lar. Bundan tashqari, AQSh FDA MannKind's zavodida ishlab chiqarilgan, sinovdan o'tkazilgan va qadoqlangan Tyvaso DPI (jumladan, tegishli uskunalar) bilan bog'liq hech qanday nuqson yoki muammolar haqida gapirmagan. Agentlik tomonidan berilgan barcha boshqa murojaatlar hal qilindi.

FDA tomonidan qayta ko'rib chiqilgan Tyvaso DPI yorlig'i loyihasi Tyvaso® bilan bir xil ko'rsatkichlarni o'z ichiga oladi (treprostinil) mashqlar qobiliyatini yaxshilash uchun PAH va PH-ILD uchun inhalatsiya eritmasi va hech qanday kontrendikatsiya yoki qora quti ogohlantirishlarini o'z ichiga olmaydi.

Doktor Martin Rotblatt, Kombinatsiyalangan terapevtiklar raisi va bosh direktori, dedi:"Biz FDA'ning yorliq haqidagi fikr-mulohazalaridan juda mamnunmiz, bu oxir-oqibatda Tyvaso DPI ni minglab odamlarga yetkazish imkonini beradi. muhtoj bemorlar. To'liq javob xati kiritilganiga ishonamiz. Taklif etilgan yagona nuqson tezda hal qilinadi va Tyvaso DPI 2022 yilning yozida (agar oldinroq bo'lmasa) tasdiqlanadi. Preparat PAH va PH-ILD bilan kasallangan bemorlarni davolashda yutuq bo'ladi."

Treprostinilning kimyoviy tuzilishi

Tyvaso DPI - bu Tyvaso ning keyingi avlod quruq kukunli formulasi (treprostinil, nafas olish uchun eritma), bu an'anaviy atomizatsiyalangan Tyvaso terapiyasidan ko'ra qulayroq qo'llash usulini ta'minlashi kutilmoqda.

Tyvaso inhalation eritmasi birinchi marta 2009 yil iyul oyida FDA tomonidan o'pka gipertenziyasi (PAH, VOZ 1 guruhi) bilan og'rigan bemorlarni davolash va jismoniy mashqlar qobiliyatini yaxshilash uchun tasdiqlangan. Joriy yilning aprel oyida FDA Tyvaso&ning jismoniy mashqlar samaradorligini oshirish uchun interstitsial o'pka kasalligi bilan bog'liq o'pka gipertenziyasi (PH-ILD; JSST 3 guruhi) bilan og'rigan bemorlarni davolash uchun ikkinchi ko'rsatmasini tasdiqladi.

Ta'kidlash joizki, Tyvaso Qo'shma Shtatlarda PH-ILD uchun tasdiqlangan birinchi va yagona davolash usuli bo'lib, PH-ILD sohasida muhim bosqichni belgilab beradi. PH-ILD hayot uchun xavfli jiddiy kasallikdir. Asosiy INCREASE tadqiqotida Tyvaso davolash bemorning'ning jismoniy mashqlar qobiliyatini sezilarli darajada yaxshilagan.

Treprostinil sintetik prostatsiklin mimikasi bo'lib, u asosan o'pka va tizimli arterial yotoqlarni to'g'ridan-to'g'ri kengaytirib, trombotsitlar agregatsiyasini inhibe qiladi.

Kombinatsiyalangan terapevtiklar turli xil dozalash shakllarini ishlab chiqarditreprostinil, shu jumladan: Tyvaso (ingalyatsion eritma), Orenitram (barqaror chiqariladigan planshetlar) va Remodulin (in'ektsiya). Hozirda United Therapeutics, shuningdek, Tyvaso DPI quruq kukunini ishlab chiqmoqda, bu Tyvaso'ning yangi avlod quruq kukun formulasi.

Tyvaso DPI&№39;ning Yangi Dori Ilovasi (NDA) BREEZE tadqiqoti ma'lumotlarini o'z ichiga oladi. Joriy yilning yanvar oyida e'lon qilingan natijalar tadqiqot asosiy yakuniy nuqtaga yetganini ko'rsatdi. Ma'lumotlar Tyvasodan o'tgan PAH bemorlarining xavfsizligi va bardoshliligini isbotladi (treprostinil) Tyvaso DPI ning inhalatsiyalangan eritmasi. Bundan tashqari, sog'lom ko'ngillilarda o'tkazilgan farmakokinetik (FK) tadqiqotlari Tyvaso DPI va Tyvaso inhalatsiya eritmalari o'rtasidagi Treprostinilning ta'sir qilish ekvivalentlari solishtirish mumkinligini ko'rsatdi.

Agar tasdiqlangan bo'lsa, Tyvaso DPI inhaler Treprostinilni davolashda sezilarli yutuqlarga erishishi kutilmoqda, bu mavjud Tyvaso ingalyatsion eritmasi bilan solishtirganda qulay foydalanish afzalligini ta'minlaydi.