Tavneos inhibitori Evropa Ittifoqida tasdiqlanishi kerak: ANCA bilan bog'liq vaskulit!

ChemoCentryx yaqinda Evropa Dorilar Agentligi (EMA) Inson foydalanish uchun dori vositalari qo'mitasi (CHMP) rituximab (rituximab) bilan birgalikda og'iz orqali qabul qilinadigan selektiv 5a retseptorlari (C5aR) inhibitori Tavneos (avacopan) ni tasdiqlashni taklif qilgan ijobiy sharhini e'lon qildi. ) yoki siklofosfamid rejimi, og'ir, faol granulomatoz poliangiit (GPA) yoki mikroskopik poliangiit (MPA) bo'lgan katta yoshli bemorlarni davolash uchun. GPA va MPA anti-neytrofil sitoplazmatik otoantikor (ANCA) bilan bog'liq vaskulitning ikkita asosiy turidir (shuningdek, ANCA vaskuliti sifatida ham tanilgan). Endi CHMPning fikrlari Yevropa Komissiyasiga (EK) ko'rib chiqish uchun yuboriladi, u odatda 2 oy ichida yakuniy ko'rib chiqish qarorini qabul qiladi.

Shu yilning sentyabr oyida Tavneos birinchi bo'lib ANCA vaskulitini davolash uchun Yaponiya ruxsatini oldi. Joriy yilning oktyabr oyida Tavneos Qo'shma Shtatlarda tasdiqlangan: yordamchi dori sifatida standart terapiya bilan birgalikda u kattalar bemorlarida og'ir faol ANCA vaskulitini (GPA va MPA) davolash uchun ishlatiladi. Ta'kidlash joizki, Tavneos AQSh FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi og'iz komplement 5a retseptorlari (C5aR) inhibitori va o'n yil ichida ANCA bilan bog'liq vaskulitni davolash uchun tasdiqlangan birinchi dori.

ANCA vaskulitlari kam uchraydigan va jiddiy tizimli otoimmün kasallikdir. Komplement tizimining haddan tashqari faollashishi neytrofillarni yanada faollashtiradi, bu yallig'lanishga olib keladi va natijada kichik qon tomirlarini yo'q qiladi. Kasallik organlarning shikastlanishiga va ishlamay qolishiga olib kelishi mumkin. Buyrak asosiy maqsadli organ bo'lib, agar davolanmasa, ko'pincha o'limga olib keladi.

ChemoCentryx prezidenti va bosh direktori doktor Tomas J. Shall shunday dedi:"CHMP'ning Tavneosni ma'qullash haqidagi taklifi bizning maqsadimiz sari ijobiy qadamdir. Bizning maqsadimiz Tavneosni dunyoning asosiy bozorlarida mavjud qilishdir. Qo'shma Shtatlarda so'nggi ishga tushirilgandan so'ng. Yaponiya bilan tartibga soluvchi ruxsatni olganimizdan so'ng, Evropadagi bemorlar tez orada Tavneos bilan davolanishlari mumkinligiga umid qilamiz."

Avakopanning kimyoviy tuzilishi

ANCA bilan bog'liq vaskulit halokatli kasallik bo'lib, hozirgi davolash ko'pincha jiddiy yoki hatto o'limga olib keladigan yon ta'sirga olib keladi va hayotni saqlaydigan davolanishni kamaytiradi. Tavneosning bozorda ma'qullanishi juda zarur bo'lgan yangi davolash variantini taqdim etadi va bemorlarga yorqin kelajak olib keladi.

Tavneos' me'yoriy tasdiqlash global muhim bosqich 3 ADVOCATE klinik sinovi ma'lumotlariga asoslanadi. Tadqiqot 26-haftada kasallikning remissiyasining asosiy yakuniy nuqtalariga erishdi va 52-haftada barqaror remissiyaga erishdi.

Ma'lumotlar shuni ko'rsatdiki, Birmingem vaskulitlari faolligi reytingi (BVAS) baholashiga ko'ra, prednizon bilan davolash guruhi bilan solishtirganda, avakopan bilan davolash guruhi 26-haftada kasallikning remissiyasida statistik ustunlikka ega va 52-haftada barqaror remissiyaga ega edi. prednizonni davolash guruhi, avakopan davolash guruhining glyukokortikoid toksikligi sezilarli darajada kamaydi, buyrak funktsiyasi sezilarli darajada yaxshilandi va sog'liq bilan bog'liq hayot sifati ko'rsatkichlari ham sezilarli darajada yaxshilandi.

Avacopan (CCX168) ta'sir mexanizmi

Avakopan og'iz orqali qabul qilinadigan kichik molekula va komplement C5a retseptorlari C5aR1 ning selektiv inhibitoridir. Neytrofillar kabi vayron qiluvchi yallig'lanish hujayralari yuzasida joylashgan C5a (C5aR) yallig'lanishga qarshi komplement tizimining retseptorini (C5aR) aniq blokirovka qilish orqali avakopan bu hujayralarning ANCA qoni bo'lgan C5a faollashuv qobiliyatini buzishining oldini oladi. tomir Yallig'lanishning harakatlantiruvchi omillari. Avakopan bilan davolash yallig'lanishli vaskulit jarayonini samarali nazorat qilish, qaytalanishning oldini olish va davolanish bilan bog'liq zarar xavfini kamaytirish uchun mo'ljallangan. Bundan tashqari, avakopan C5a I yo'lining C5L2 retseptorlari orqali normal ishlashiga imkon berish uchun faqat C5aR1 ni tanlab inhibe qiladi.

ChemoCentryx avakopanning kashf etilishi va rivojlanishi uchun mas'uldir va preparatni Qo'shma Shtatlarda tijoratlashtirish huquqiga ega. Vifor Pharma ChemoCentryx bilan erishilgan buyrak salomatligi ittifoqi orqali avakopanni Qo'shma Shtatlardan tashqari bozorlarda tijoratlashtirish uchun eksklyuziv huquqni qo'lga kiritdi.

Hozirgi vaqtda ChemiCentryx C3 glomerulopatiya (C3G) va hidradenit suppurativa (HS) bilan og'rigan bemorlarni davolash uchun avakopan ishlab chiqmoqda. Ilgari AQSh FDA avakopanga ANCA bilan bog'liq vaskulit, C3G va atipik gemolitik uremik sindromni (aHUS) davolash uchun etim dori nomini bergan edi. Evropa Ittifoqida EMA avakopanga C3G va ikki turdagi ANCA vaskulitini (GPA va MPA) davolash uchun etim dori belgisini berdi.