Evropa Ittifoqi 6-11 yoshdagi bolalar uchun Symkevi va Kalydeco qo'shma dasturini ma'qulladi!

Vertex Pharmaceuticals kist fibrozisini (CF) davolashda global etakchi hisoblanadi. Yaqinda kompaniya Evropa Komissiyasi (EC) Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) va Kalydeco-ning kengayishini ma'qullaganligini e'lon qildi.(ivacaftor)6-11 yoshdagi kist fibrozisi (CF) bilan kasallangan bolalarni davolash uchun kombinatsiyalangan terapiya yorliqlari, xususan CFTR genida: (1) F508del mutatsiyasining 2 nusxasi bo'lgan bemorlar; (2) F508del mutatsiyasining 1 nusxasi va qoldiq CFTR faolligi A mutatsiyasiga olib kelishi mumkin bo'lgan 14 ta mutatsiyaning 1 nusxasi (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). Evropada Symkevi va Kalydeco kombinatsiyalangan terapiyasi ilgari yuqorida aytib o'tilgan mutatsiyalarni o'tkazadigan ≥12 yoshdagi CF bemorlarini davolash uchun tasdiqlangan.

Ushbu so'nggi tasdiqlash bilan Symkevi va Kalydeco kombinatsiyalangan terapiyasi F508delda homozigotli mutatsiyalarga ega bo'lgan KF bemorlarini davolashning yangi variantini taqdim etadi. F508del mutatsiyasining bitta nusxasi va 14 qoldiq funktsional mutatsiyadan biri bo'lgan bemorlar uchun kombinatsiyalangan terapiya ushbu yosh guruhidagi (6-11 yosh) KF bemorlarining ichki sabablarini davolash uchun yagona dori vositasini beradi.

Qo'shma Shtatlarda tezacaftor / ivacaftor vaivacaftor(Symdeko savdo markasi ostida sotiladi) 2018 yil fevral oyida ≥12 yoshdagi KF bemorlari uchun ma'qullandi va 2019 yil iyun oyida 6 yoshdan 11 yoshgacha bo'lgan bolalar kasalligi uchun tegishli aholi sonini kengaytirish uchun tasdiqlandi.

Reste Kevalramani, tibbiyot fanlari doktori, Vertex prezidenti va bosh direktori shunday dedi:" Ushbu tasdiqlash orqali Evropada eng keng tarqalgan F508del mutatsiyasini olib boradigan 6-11 yoshli bolalar yangi davolash rejasiga ega bo'ladi va ma'lum qoldiq funktsional mutatsiyalarga ega bo'ladi. Birinchi marta bolalar o'zlarining CF sabablarini bartaraf etish uchun davolash rejasiga ega bo'ladilar. Bugungi ma'qullash bizni barcha CF bemorlarini dori-darmon bilan ta'minlashning asosiy maqsadiga yaqinlashtiradi."

Symkevi va Kalydeco kombinatsiyalangan terapiyasi Germaniyadagi talabga javob beradigan bemorlar uchun darhol taqdim etiladi va yaqinda Buyuk Britaniya, Daniya va Irlandiya Respublikasini o'z ichiga olgan Vertex bilan uzoq muddatli kompensatsiya shartnomasini imzolagan mamlakatlardagi bemorlar uchun taqdim etiladi. Boshqa barcha mamlakatlarda, Vertex munosib bemorlarning davolanishini ta'minlash uchun Evropa nazorati organlari bilan yaqin hamkorlik qiladi.

CF - bu CFTR geni mutatsiyasidan kelib chiqqan holda, CFTR oqsilining funktsiyasi nuqsonlari yoki yo'q qilinishiga olib keladigan noyob genetik kasallik. Kasallik Shimoliy Amerika, Evropa va Avstraliyada taxminan 75000 kishiga ta'sir qiladi. Hozirgi vaqtda 2000 ga yaqin CFTR gen mutatsiyalari topilgan bo'lib, ulardan F508del mutatsiyasi KFning eng keng tarqalgan sababi bo'lib, bemorlarning umumiy sonining 45 foizini tashkil qiladi. CFTR oqsili odatda hujayra membranasida ionlar tashilishini tartibga soladi va gen mutatsiyalari oqsil mahsulotining yo'q qilinishiga yoki yo'qolishiga olib kelishi mumkin. Hujayra membranasida ionlar tashilishi to'xtatilganda, ayrim organlarning shilliq qavatining yopishqoqligi qalinlashadi. Ushbu kasallikning asosiy xususiyatlaridan biri bu nafas olish yo'llarida qalin shilliqqurtlarning to'planishi bo'lib, bu nafas olish qiyinlashishiga va takroriy infektsiyalarga olib kelishi mumkin, natijada o'limga olib kelishi mumkin. Yoshi taxminan 20 yoshda.

Ba'zi mutatsiyalar CFTR oqsilini hujayrada normal ravishda qayta ishlanishiga yoki katlanmasligiga olib kelishi mumkin va odatda hujayra yuzasiga etib bormaydi. Symdeko&# 39 ning farmatsevtik tarkibiy qismlari tezakaftor va ivakaftor bo'lib, ulardan tezakaftor hujayra yuzasiga etib borishi uchun mutant CFTR oqsilini tashish va qayta ishlashdagi nuqsonlarni bartaraf etishga qaratilgan; ivakaftor CFTR oqsil kanalining hujayra membranasida ochiq qolishi vaqtini ko'paytirishi va uning funktsiyasini yanada oshirishi mumkin.

Hozirgi kunga kelib, Vertex 4 ta CF preparatini ro'yxatiga kiritdi: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor va ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor va ivacaftor), birinchi 3 dori Dunyo bo'ylab 40 mingga yaqin bemorni davolay oladi, bu ularning taxminan 50% ni tashkil qiladi. CF kasallari. Yangi tasdiqlangan Trikafta / Kaftrio terapiyasi butun dunyo bo'ylab CF bemorlarining 90 foizigacha davolanish doirasini kengaytirishi mumkin.

Joriy yilning iyun oyida farmatsevtika bozorini tadqiq qiluvchi EvaluatePhamra agentligi Trikafta / Kaftrio 2026 yilda dunyodagi eng ko'p sotiladigan TOP10 dori-darmonlaridan biri bo'lishini bashorat qilgan hisobotini e'lon qildi. 2019-2026 yillar davomida yillik o'sish sur'ati. 54,3%.