Roche va NeuExcell Nerv regeneratsiyasi gen terapiyasi platformasidan foydalangan holda yangi davolash usullarini ishlab chiqish uchun strategik hamkorlikka erishdilar!

Roche'ning gen terapiya kompaniyasi Spark Therapeutics va NeuExcell Therapeutics Xantington's kasalligi (HD) bemorlari uchun xavfsiz va samarali davolashni ishlab chiqish uchun gen terapiyasi bo'yicha hamkorlikka erishdilar.

HD - 4-xromosomadagi nuqsonli gen tufayli kelib chiqqan davolab bo'lmaydigan genetik miya kasalligi. Kasallik miyaning turli qismlariga ta'sir qilgani uchun u harakat, xatti-harakatlar va idrokga ta'sir qiladi. Bemorlarga yurish, o'ylash, fikr yuritish, yutish va gapirish tobora qiyinlashadi. Oxir-oqibat, to'liq vaqtli parvarish kerak bo'ladi. HD bilan bog'liq asoratlar odatda o'limga olib keladi.

Shartnoma shartlariga ko'ra, Spark Therapeutics NeuExcell'ning xususiy nerv regeneratsiyasi gen terapiyasi platformasi va imkoniyatlarini sotib oladi. NeuExcell'ning tadqiqot guruhi loyihani ilgari surish uchun Spark Therapeutics bilan yaqindan hamkorlik qiladi. Opsion litsenziyasiga ko'ra, NeuExcell avans to'lovlari, litsenziya to'lovlari, R&D va sotish bo'yicha to'lovlar, taxminan 190 million AQSH dollarigacha bo'lgan to'lovlar hamda mahsulot royaltilarini olish huquqiga ega. Spark Therapeutics kompaniyasi NeuExcell'ning HD loyihasiga eksklyuziv global huquqlarini litsenziyalashni tanlash huquqiga ega.

Hozirgi umumiy fikr shundan iboratki, sutemizuvchilardagi kattalar neyronlari o'rnini bosa olmaydi, shuning uchun miya kasalliklarini davolash ko'pincha kasallikning rivojlanishini sekinlashtirishga qaratilgan. NeuExcell asab to'qimasini qayta tiklash usulini boshlagan bo'lishi mumkin.'ning asab regeneratsiyasi gen terapiyasi platformasi transkripsiya faktoriga asoslangan transdifferentsiatsiya texnologiyasi asosida qurilgan. Platforma neyronlarni o'rab turgan endogen glial hujayralarni (masalan, astrositlar) funktsional yangi neyronlarga qayta dasturlashga harakat qiladi, ular odatda neyronlar shikastlangan yoki o'lgandan keyin javob beradi.

Neyronlar o'zlarini bo'linib, qayta tiklay olmasalar ham, glial hujayralar shikastlangan joyda yangi neyronlar hosil qilishning qayta tiklanadigan manbai bo'lib, ularning miqyosi mazmunli terapevtik effektlarni yaratish uchun etarlicha katta. NeuExcell neyrodegeneratsiya joyida funktsional yangi neyronlarni qayta tiklash uchun adeno bilan bog'liq virus (AAV) asosida nerv regeneratsiyasi gen terapiyasini ishlab chiqmoqda.

Spark Therapy&ning markaziy asab tizimi uchun rivojlangan xususiy AAV tashuvchi platformasi HD R&D loyihalari uchun katta afzallik beradi. Kompaniya 20 yildan ortiq vaqt davomida gen terapiyasi bo'yicha tadqiqotlarda etakchi o'rinni egallab kelmoqda va ushbu sohada keng bilim va imkoniyatlarga ega bo'lib, ular HD loyihalarini rivojlantirishga yordam beradi.

Spark Therapy'ning gen terapiyasini ishlab chiqish bo'yicha mavjud tajribasini NeuExcell' ning neyron regeneratsiya gen terapiyasi tadqiqot qobiliyatlari bilan birlashtirib, bu hamkorlik Xantington&# ga gen terapiyasining potentsialini targ'ib qilishga qaratilgan. 39; kasallik jamiyati.