Novartisning birinchi komplement faktor B inhibitori Iptacopan Buyuk Britaniyada innovatsion pasport sifatida sertifikatlangan!

Yaqinda Novartis Britaniya dori vositalari va sog'liqni saqlash mahsulotlarini tartibga solish agentligi (MHRA), Sog'liqni saqlash va klinik optimallashtirish milliy instituti (NICE) va Shotlandiya tibbiyot assotsiatsiyasi (SMC) C3 glomerulini davolash uchun og'iz terapiyasi iptacopan (LNP023) bilan taqdirlanganligini e'lon qildi."Innovatsion pasport" kasallik uchun malaka (C3G).

C3G birlamchi glomerulonefritning juda kam uchraydigan va og'ir shakli bo'lib, komplement regulyatsiyasining buzilishi bilan tavsiflanadi. Dunyo bo'ylab kasallikning yillik tarqalishi millionga 1-2 qismni tashkil qiladi. AQShda 10 000 ga yaqin, Yevropada 10 500 ga yaqin, Yaponiyada 3 200 ga yaqin va Xitoyda 32 000 ga yaqin holat mavjud. C3G odatda o'smirlar va yoshlarda tashxis qilinadi. Kasallikning prognozi juda yomon. Bemorlarning taxminan 50% 10 yil ichida so'nggi bosqichli buyrak kasalligi (ESRD) rivojlanadi va bemorlarning 50-70% buyrak transplantatsiyasidan keyin qaytalanadi.

Iptacopan - Novartis Biotibbiyot tadqiqotlari instituti tomonidan kashf etilgan kashshof og'iz omili B inhibitori. Faktor B komplement tizimining muqobil yo'lidagi asosiy serin proteazidir. Iptacopan C3G dializining rivojlanishini kechiktiradigan birinchi maqsadli terapiya bo'lish potentsialiga ega.

Innovatsion pasport - bu Innovatsiyalar uchun ruxsatnoma va kirish huquqi (ILAP). ILAP - Brexitdan keyin ishlab chiqarilgan dorilarni tasdiqlashni tezlashtirishning yangi usuli. U 2021-yil yanvar oyida ishga tushirilgan. U innovatsion dori-darmonlarni tasdiqlash va sotishni tezlashtirish va bemorlarni rag'batlantirishga qaratilgan' dori vositalariga kirish. ILAP MHRA, tibbiy sheriklar, shu jumladan NICE va SMC va tibbiyot ishlab chiquvchilari o'rtasida hamkorlik qilish uchun yagona integratsiyalashgan platformani taqdim etadi. Ushbu kanal ostida dori vositalarini ishlab chiquvchilar MHRA va manfaatdor tomonlardan (jumladan, NICE) ko'proq fikr-mulohaza oladilar. Yagona innovatsion pasport bir xil faol moddaning kelajakdagi ko'rsatkichlarini qamrab olishi mumkin. Shuning uchun dorilar ILAPning keyingi bosqichlarida bir nechta kasalliklarni ham o'z ichiga olishi mumkin.

iptacopan kimyoviy tuzilishi

iptacopan birinchi darajali, og'zaki, kuchli, selektiv, kichik molekula va qaytariladigan omil B inhibitori. Faktor B komplement tizimining muqobil yo'lidagi asosiy serin proteazidir.

Hozirgi vaqtda iptacopan sezilarli darajada qondirilmagan tibbiy ehtiyojlarga ega bo'lgan ko'plab komplementlar tomonidan boshqariladigan buyrak kasalliklarini (CDRD) davolash uchun ishlab chiqilmoqda, jumladan C3G, IgA nefropatiya, atipik gemolitik uremik sindrom (aHUS), membranoz nefropatiya (MN) ) va kam uchraydigan paroksismal qon kasalliklari. tungi gemoglobinuriya (PNH).

Nashr etilgan 2-bosqich ma'lumotlari shuni ko'rsatdiki: (1) IgANni iptakopan bilan davolash proteinuriyani kamaytiradi va buyrak funktsiyasini barqarorlashtiradi; (2) C3G ni davolash taxminiy glomerulyar filtratsiya tezligining (eGFR) pasayish tezligini va barqarorlashtirilgan buyrak funktsiyasini pasaytirdi; (3) PNH davolash intravaskulyar va ekstravaskulyar gemolizni sezilarli darajada kamaytiradi, bu ko'pchilik bemorlarga qon quyishsiz tez va uzoq muddatli yaxshilanishga erishish imkonini beradi.

Novartis buyrak transplantatsiyasini davolashda 35 yillik tarixga ega bo'lsa-da, iptacopan buyrak kasalliklarini davolashda CDRD uchun birinchi davolash hisoblanadi. Novartisning maqsadi - CDRD bilan og'rigan bemorlarning dializsiz umrini uzaytirish potentsialiga ega bo'lgan ushbu noyob va progressiv kasalliklarning asosiy omillaridan biriga yo'naltirilgan holda davolash yondashuvini o'zgartirish.

Buyuk Britaniya, Irlandiya va Shimoliy Yevropadagi Novartis Pharmaceuticals kompaniyasining boshqaruvchi direktori Chinmay Bhatt shunday dedi: “Bizning dori-darmonlar ularga eng muhtoj bemorlarga yetkazilishini ta’minlash bizning asosiy ustuvor vazifamizdir. Biz yangi innovatsiya asosida litsenziya ishlab chiqishdan faxrlanamiz. Va innovatsion pasportga ega bo'lgan dori-darmonlarga kirish. Biz ushbu rivojlanish tibbiyotini bemorlarga imkon qadar tezroq etkazish imkoniyatini o'rganish uchun ushbu yangi usul orqali Buyuk Britaniya sog'liqni saqlash tizimidagi manfaatdor tomonlar bilan hamkorlik qilishdan juda xursandmiz."