Menarini Elzonrisni Evropa Ittifoqida tasdiqlash arafasida: Blastik plazmasitoid dendritik hujayra o'smalarini davolash (BPDCN)!

Menarini Group - bu Italiyaning farmatsevtika va diagnostika bo'yicha xususiy kompaniyasi. Yaqinda kompaniya Evropaning Dori-darmon agentligi (EMA) Inson foydalanish uchun dorivor mahsulotlar bo'yicha qo'mitasi (CHMP) Elzonris (tagraxofusp) ni birinchi navbatda blastikani davolash uchun qo'shimcha terapiya sifatida tasdiqlashni taklif qilgan ijobiy sharh berganligini e'lon qildi. sitoid dendritik hujayra o'smasi (BPDCN) bo'lgan kattalar bemorlari. BPDCN - bu juda yomon prognozga ega bo'lgan gematologik malignite. CHMPning ijobiy tekshiruvi ilgari davolanmagan (dastlabki davolash) va ilgari davolangan (davolangan) BPDCN bemorlarida o'tkazilgan eng katta istiqbolli klinik tekshiruvga asoslanadi.

Endi CHMP-ning fikrlari ko'rib chiqish uchun Evropa Komissiyasiga (EC) yuboriladi, odatda 2 oy ichida yakuniy ko'rib chiqish qarorini qabul qiladi. Agar tasdiqlansa, Elzonris Evropada BPDCNni davolash uchun birinchi va yagona dori bo'ladi va u Evropada birinchi tasdiqlangan CD123 maqsadli terapiyasiga aylanadi.

Menarini Group bosh direktori Elchin Barker Ergun shunday dedi: "CHMP ning bugungi ijobiy fikri Evropadagi BPDCN bemorlari uchun muhim voqea. Bu bizning refrakter saraton kasalligi bilan kasallangan bemorlarning hayotini yaxshilashga qat'iy intilishimizni namoyish etadi. BPDCN noyob va tajovuzkor kasallik bo'lib, hozirgi kunda Evropa Ittifoqida tasdiqlangan davolanishga ega emas. Shu sababli, Elzonrisni BPDCN kasallariga taqdim etish imkoniyatidan mamnunmiz."

Elzonris - bu birinchi bo'lib AQShda Stemline Therapeutics tomonidan tijoratlashtirilgan CD123 uchun mo'ljallangan terapiya. Hozirda kompaniya Menarini Group tarkibiga kiradi. Sotib olish shartlariga ko'ra, Stemline aktsiyadorlari savdoga yaroqsiz yoki qimmatli huquqni (CVR) oldilar. Evropa Komissiyasining ma'qullashidan so'ng, Evropa Ittifoqi-5ning har qanday mamlakatlarida birinchi Elzonris savdosi tugagandan so'ng, har bir aktsiyador har bir aksiya uchun naqd 1,00 AQSh dollari oladi.

Elzonris AQSh FDA tomonidan 2018 yil dekabr oyida BPDCN bolalari va 2 yoshdan katta yoshdagi, shu jumladan davolanmagan (naif) va davolangan (davolangan) BPDNC bemorlarini davolash uchun tasdiqlangan. Eslatib o'tamiz, ushbu tasdiq Elzonrisni BPDCN davolash uchun tasdiqlangan birinchi dori va tasdiqlangan birinchi CD123 dori-darmoniga aylantirdi.

BPDCN - bu prognozi yomon bo'lgan agressiv va kam uchraydigan gematologik xavfli o'sma. Bu qondirilmagan tibbiy ehtiyojlar bilan davolash sohasi. BPDCN ning xarakteristikalari ba'zi kasalliklarga o'xshash bo'lishi mumkin yoki ba'zi bir kasalliklar, masalan, o'tkir miyeloid leykemiya (AML), Hodgkin bo'lmagan lenfoma (NHL), o'tkir lenfositik leykemiya (ALL) va miyelodisplastik sindrom kabi noto'g'ri tashxis qo'yilgan bo'lishi mumkin. leykemiya (CML) va boshqa teri ko'rinishidagi xavfli o'smalar. BPDCN odatda suyak iligi va / yoki terida uchraydi, shuningdek limfa tugunlari va ichki organlarni qamrab olishi mumkin. BPDCN diagnostikasi CD123, CD4 va CD56 ning immunodiagnostik triadasiga asoslanadi. CD123 (IL-3R) - bu BPDCNni aniqlash uchun muhim belgi va saratonni davolash bo'yicha turli xil tadqiqotlarda tez paydo bo'ladigan maqsad.

Elzonris CD123-ga yo'naltirilgan sitotoksin bo'lib, CD123 nishoniga maxsus mo'ljallangan. Preparat inson IL-3 va qisqartirilgan difteriya toksinini (DT) rekombinatsiyali birlashishi. IL-3 domeni sitotoksik DT fragmentlarini o'zgartirishi mumkin. CD123 ni ifodalovchi o'sma hujayralari uchun qo'llanma. Shish hujayralari tomonidan ichki holatga keltirilgandan so'ng, Elzonris oqsil sintezini qaytarib bo'lmaydigan darajada inhibe qilishi va maqsadli hujayra apoptozini keltirib chiqarishi mumkin.

Ayni paytda Elzonris boshqa CD123-pozitiv ko'rsatkichlarini davolash uchun boshqa klinik tadkikotlarda, shu jumladan: surunkali miyelomonositik leykemiya (CMML), miyelofibroz (MF) va boshqa rejalashtirilgan ko'rsatmalar bo'yicha baholanmoqda.