Fall tomonidan rad etilgan Mallinckrodt buyragi etishmovchiligiga qarshi dori

Yaqinda FDA kamdan-kam uchraydigan buyrak etishmovchiligini davolash uchun Mallinckrodt&# 39 terlipressinni qo'llashni rad etdi. Garchi preparat ilgari 3-bosqichda asosiy maqsadiga erishgan bo'lsa va maslahat qo'mitasi tomonidan qo'llab-quvvatlangan bo'lsa.

Terlipressin V1 retseptorlari uchun selektiv bo'lgan vazopressin analogidir. Dastlab u "Orphan Therapeutics" tomonidan ishlab chiqilgan va uni AQSh bozoriga kiritishga harakat qilgan. Preparat FDA tomonidan o'n yildan ko'proq vaqt oldin ko'rib chiqila boshlandi, ammo dastlabki 3-bosqich klinik tadkikoti birlamchi so'nggi nuqtaga to'g'ri kelmadi. Natija aniq, FDA "Etim" ni rad etdi. Keyinchalik, Ikaria Shimoliy Amerikada terlipressin bozorining huquqlarini Etimdan oldi. 2015 yilga kelib Mallinckrodt Ikaria-ni 2,3 milliard dollarga sotib oldi va Terlipressin&# 39 ning Shimoliy Amerikadagi bozor huquqlari nihoyat Mallinckrodt&# 39 qo'llariga o'tdi.

O'tgan yilgacha preparat 1-turdagi gepatorenal sindrom (HRS-1) bo'lgan 300 bemorda 3-bosqich klinik sinovlarini muvaffaqiyatli o'tkazdi. Natijalar shuni ko'rsatdiki, terlipressin bilan og'rigan bemorlarning 29 foizida HRSning o'zgarishi kuzatilgan (sarum kreatin darajasi 2,25 mg / dL dan yoki 1,5 mg / dL ga 14-kun yoki tushirish paytida tushgan), platsebo bilan kasallanganlar esa bu ulush atigi 16%, va o'rganish asosiy yakuniy nuqtaga yetdi.

Biroq, iyul oyida maslahat qo'mitasi yig'ilishidan oldin FDA brifing hujjatini chiqarganda, kutilmagan muammolar paydo bo'ldi. Xabar qilinishicha, FDA qo'mitadan terlipressinning sarum kreatin darajasiga ta'siri klinik davolanish natijalariga ta'sir qiladimi yoki yo'qligini ko'rib chiqishni so'ragan.

Oxir-oqibat, qo'mita terlipressin&# 39 dasturini qo'llab-quvvatlab, 8 ga qarshi 7ga ovoz berdi, ammo aftidan FDA&# 39 ning barcha tashvishlarini engillashtirmadi. To'liq javob xatida Mallinkkrodt FDA 3-bosqich klinik tadkikotlarida ishlatiladigan surrogat so'nggi nuqtalarining mazmunli klinik foydalarga aylanib ketishiga (bu sepsis, shu jumladan xatarlarni qoplashi mumkin) shubha bilan qarashini aytdi. FDA qo'shimcha ma'lumot kerak deb hisoblaydi. HRS-1 bemorlarida terlipressinning foydasi xavfdan yuqori ekanligi qo'llab-quvvatlanadi.

Mallinkkrodtning bosh ilmiy xodimi Stiven Romano, FDA&# 39 qaroriga rozi bo'la olmasligini va preparatni AQSh bozoriga olib kelish uchun barcha mumkin bo'lgan usullarni qidirishini aytdi. Ilgari, boshqa kompaniyalar ushbu maqsadga erishishga harakat qilishgan.

Bir qator muammolar tufayli Mallinckrodt&# 39 aktsiyalari narxi bu yil 65 foizdan ko'proqqa arzonlashdi, shu jumladan" moliyaviy kreditorlar va sud da'volari," bu kompaniyaning Q&-dan voz kechishiga sabab bo'ldi; oxirgi chorakdagi&№ 39 konferents-chaqirig'idagi sessiya. Ma'lum qilinishicha, terlipressin&# 39 yillik sotuvi 300 million AQSh dollarini tashkil etishi kutilmoqda, bu esa Mallinckrodt&# 39 kompaniyasining hozirgi biznesdagi qiyinchiliklarini engillashtiradi.