Evropa Ittifoqi Aspavelini: Paroksismal tungi gemoglobinuriyani (PNH) davolashni tasdiqladi

Apellis Pharmaceuticals va Shvetsiya Orphan Biovitrum AB (Sobi) yaqinda Evropa Komissiyasi (EC) C5 inhibitörlerini kamida 3 oy davomida qabul qilgandan so'ng, kamqonlikdan kelib chiqqan paroksismal uyquni davolash uchun Aspaveli (pegcetacoplan) ni tasdiqlaganligini e'lon qildi. Jinsiy gemoglobinuriya (PNH) bo'lgan kattalar bemorlari. 2021-yil may oyida preparat AQShda Empaveli savdo nomi ostida birinchi bo‘lib tasdiqlangan. U ilgari davolanmagan kattalar PNH bemorlari uchun ishlatilishi mumkin va C5 inhibitörlerinden (Soliris va Ultomiris) davolashni almashtirgan PNH kattalar bemorlarida ham qo'llanilishi mumkin. Marketing uchun pegcetacoplanning tasdiqlanishi PNH parvarishlash standartini yaxshilashi va PNH davolashni qayta belgilashi kutilmoqda.

Shuni ta'kidlash kerakki, pegcetacoplan tartibga soluvchi ruxsat olish uchun birinchi va yagona C3 maqsadli terapiya hisoblanadi. So'nggi o'n yil ichida PNH ni davolashning yagona usuli C5 inhibitörleri edi, ammo ko'plab bemorlar hali ham doimiy gipogemoglobinopatiyani boshdan kechirmoqda, bu ko'pincha zaif charchoq va tez-tez qon quyishga olib keladi. Klinik tadkikotlarda pegcetacoplan PNH ning keng qamrovli nazoratini ta'minlashi, gemoglobin darajasini oshirish va qon quyish ehtiyojini kamaytirish orqali PNH bilan kasallangan bemorlarning hayotini yaxshilashi mumkin.

pegcetacoplan 3-bosqich PEGASUS tadqiqoti (NCT03500549) natijalariga ko'ra Qo'shma Shtatlar va Evropa Ittifoqida tartibga soluvchi tasdiqlarni oldi (qarang: PEGASUS 3-bosqich Top-Line natijalari konferentsiya chaqiruvi taqdimoti). Tadqiqot asosiy yakuniy nuqtaga yetdi, bu pegcetacoplanning PNH standarti bo'lgan Solirisga qaraganda yaxshiroq ekanligini ko'rsatdi: u 16-haftada gemoglobin darajasining boshlang'ich darajasidan o'zgarishi bo'yicha Solirisdan yaxshiroq va sozlangan gemoglobin darajasi 3,84 ga oshdi. o'rtacha g / dL (s<0.0001) .

Bundan tashqari, pegcetacoplan Soliris bilan solishtirganda qon quyishning so'nggi nuqtalaridan qochishda kamchilikka erishdi. Pegcetacoplan bilan davolash guruhidagi bemorlarning 85 foizida 16 hafta ichida qon quyish bo'lmagan, Soliris bilan davolash guruhida esa 15 foiz. Shu bilan birga, Soliris davolash guruhidagi bemorlar bilan solishtirganda, pegcetacoplan davolash guruhidagi bemorlarda asosiy gemoliz belgilarining normallashuv darajasi yuqori va FACIT-charchoq ko'rsatkichi klinik jihatdan sezilarli yaxshilanishga ega. Ushbu tadqiqotda pegcetacoplan Soliris kabi xavfsizdir.

pegcetacoplan ta'sir mexanizmi

pegcetacoplan Solirisga qaraganda yuqori gemoglobin darajasini ko'rsatadigan birinchi terapiya bo'lib, pegcetacoplan bilan davolangan bemorlarning 85 foizigacha qon quymaydi. Hozirda Soliris bilan davolanayotgan PNH bemorlarining aksariyati doimiy anemiyadan aziyat chekmoqda. PEGASUS tadqiqotining natijalari shuni ko'rsatadiki, pegcetacoplan PNH bilan og'rigan bemorlar uchun yangi parvarish standarti bo'lish imkoniyatiga ega.

Pegcetacoplan - bu ko'plab jiddiy kasalliklarning paydo bo'lishi va rivojlanishining sababi bo'lgan komplementning haddan tashqari faollashuvini tartibga solish uchun mo'ljallangan maqsadli C3 inhibitori. Pegcetacoplan sintetik siklik peptid bo'lib, polietilen glikol polimeriga bog'lanadi va ayniqsa C3 va C3b bilan bog'lanadi. Hozirgi vaqtda pegcetacoplan turli kasalliklarni, jumladan PNH, geografik atrofiya (GA) va C3 glomerulopatiyani davolash uchun ishlab chiqilmoqda. Qo'shma Shtatlarda FDA PNH va GA ni davolash uchun pegcetacoplan tezkor malakasini berdi.

Hozirgi vaqtda GA ni davolash uchun dori-darmonlar mavjud emas. Apellis 2022 yilda yoshga bog'liq makula nasli (AMD) ikkilamchi GAni davolash uchun pegcetakoplanni intravitreal in'ektsiya uchun yangi dori vositasini taqdim etishni rejalashtirmoqda.