Efgartigimod hayot sifatini va sifatini sezilarli darajada yaxshiladi, Zai Lab Xitoyga tanishtirildi!

Zai Lab sherigi argenx yaqinda tizimli miyasteniya gravis (gMG) ni davolashda efgartigimodni baholaydigan ADAPT 3 bosqichining asosiy sinov natijalari The Lancet Neurology nashrida e'lon qilinganligini e'lon qildi. Maqola sarlavhasi: Umumiy myasteniya gravisli (ADAPT) bemorlarda efgartigimodning xavfsizligi, samaradorligi va toqatliligi: ko'p markazli, randomizatsiyalangan, platsebo nazorati ostida, 3-bosqich sinovlari.

Myasteniya gravis (MG) - bu nerv -mushak kasalligi bo'lib, u patogen IgG vositasida amalga oshiriladi va hayot sifatiga jiddiy ta'sir qiladi. Kasallikning belgilari va hozirgi davolanishning yon ta'siri bemorlarning hayotiga jiddiy zarar etkazishi mumkin. ADAPT sinovlari natijalari shuni ko'rsatadiki, efgartigimod bilan davolash gMG bilan og'rigan bemorlarning hayot kuchi va sifatini sezilarli darajada yaxshilaydi. Hozirgi vaqtda efgartigimod&№ 39 gGGni davolash AQSh FDA tomonidan ko'rib chiqilmoqda va Dori -darmonlarni iste'mol qilish bo'yicha retsept bo'yicha qonunning (PDUFA) maqsadli sanasi 2021 yil 17 -dekabrdir. Agar tasdiqlansa, efgartigimod birinchi bo'ladi. tartibga solish ruxsatini olish uchun faqat FcRn antagonisti.

Jeyms F Xovard Jr, ADAPT sinovining etakchi tergovchisi va Chapel Xill tibbiyot maktabining Shimoliy Karolina universiteti nevrologiya professori shunday dedi: bemorlarning mustaqilligi va yutishga ta'sir qilishi mumkin, gapirish, yurish va hatto nafas olish qobiliyati. Bundan tashqari, har bir bemor MGni boshqa jarayonda boshdan kechiradi, bu esa kasalliklarni boshqarishni oldindan aytib bo'lmaydi. ADAPT sinovida biz efgartigimod olgan bemorlarning ko'pchiligi efgartigimod bilan davolanganligini kuzatdik. Birinchi 2 haftada klinik jihatdan sezilarli yaxshilanishlar bo'ladi. Bu natijalar MG hamjamiyati uchun katta ahamiyatga ega. Umid qilamanki, efgartigimod ushbu surunkali otoimmun kasalligi bo'lgan bemorlarni individual tarzda davolash uchun birinchi turdagi maqsadli terapiyani taqdim etadi.&tirnoq;

ADAPT sinovi asosiy yakuniy nuqtaga yetdi. Ma'lumotlar shuni ko'rsatdiki, atsetilxolin retseptorlari antikorlari musbat (AChR Ab +) gMG bo'lgan bemorlarda, kundalik hayotning myasteniya gravis faolligiga (MG-ADL) ko'ra, platsebo guruhiga qaraganda, efgartigimod davolash guruhida ko'proq A bor. Bemorlarning katta qismi javob beruvchilar edi (67.7% va 29.7%; p< 0.0001).="" respondentlar="" mg-adl="" reytingida="" ketma-ket="" 4="" hafta="" yoki="" undan="" ko'proq="" vaqt="" davomida="" kamida="" 2="" ball="" yaxshilangan="" deb="" ta'riflangan.="" bundan="" tashqari,="" efgartigimod="" davolash="" guruhidagi="" bemorlarning="" 40="" foizi="" minimal="" simptomli="" ifodaga="" erishgan="" (mg-adl="" ko'rsatkichi="" 0="" [asemptomatik]="" yoki="" 1),="" bu="" maqsadga="" erishgan="" platsebo="" guruhidagi="" bemorlarning="" ulushi="" atigi="" 11,1%="" ni="" tashkil="" qilgan.="" achr-ab="" +="" respondentlari="" orasida,="" bemorlarning="" 84,1="" foizida="" davolanishning="" dastlabki="" 2="" haftasida="" mg-adl="" ballari="" klinik="" jihatdan="" yaxshilandi.="" ushbu="" tadqiqotda="" efgartigimodning="" xavfsizligi="" platsebo="" bilan="">

ADAPT sinovi tugagandan so'ng, bemorlarning 90% ADAPT plus sinoviga kirishdi, efartigmodning uzoq muddatli xavfsizligi va bardoshliligini baholash uchun 3 yil davom etgan ochiq yorliqli tadqiqot. ADAPT va ADAPT plus -da, kamida 118 bemor 12 oy yoki undan ko'proq vaqt davomida efgartigmod bilan davolangan.

ta'sir qilish mexanizmi

Efgartigimod - ishlab chiqarilayotgan antikor fragmenti, patogen immunoglobulin G (IgG) antikorlarini kamaytirish va IgG aylanishini blokirovka qilish uchun mo'ljallangan. Efgartigimod FcRn bilan bog'lanishi mumkin, u butun tanada keng tarqalgan va IgG antikorlarining degradatsiyasini oldini olishda markaziy rol o'ynaydi. FcRnni blokirovka qilish IgG antikorlarining ifoda darajasini pasaytirishi mumkin va patogen IgG antikorlari tomonidan qo'zg'atilgan otoimmun kasalliklarni davolashi mumkin, jumladan: myasteniya gravis (MG), mushaklarning kuchsizligini keltirib chiqaradigan surunkali kasallik; pemfigus vulgaris (PV), surunkali teri kasalligi, terining qattiq pufaklanishi bilan tavsiflanadi; immun trombotsitopeniya (ITP), ekimoz va qon ketish bilan namoyon bo'ladigan surunkali kasallik; surunkali yallig'lanishli demiyelinizan polinevopatiya (CIDP), asab tizimining shikastlanishi harakatning buzilishiga olib keladigan kasallik.

2021 yil 6 yanvarda Zai Lab va argenx ikki tomon eksklyuziv vakolatli hamkorlikka erishganliklarini e'lon qilishdi. Zai Lab Buyuk Xitoy mintaqasida (shu jumladan, Xitoy, Gonkong, Tayvan va Makao) efgartigimodni rivojlantirish va tijoratlashtirishni rivojlantirish uchun javobgardir.

Doktor Ren Xayui, Zai laboratoriyasining otoimmunitet va infektsiyaga qarshi kurashish bo'yicha bosh shifokori, shunday dedi: Hozirgi vaqtda Xitoyda miyasteniya bilan og'rigan 200 mingga yaqin bemor bor. Davolashning mavjud variantlari juda cheklangan va qondirilmagan katta klinik ehtiyojlar mavjud. Efgartigimodning mavjud ma'lumotlariga asoslanib, ushbu mahsulot tasdiqlanganidan keyin tizimli miyasteniya va boshqa jiddiy otoimmun kasalliklarni davolashning hozirgi holatini o'zgartirishi kutilmoqda.

Shartnoma shartlariga ko'ra, Zai Lab Buyuk Xitoyda efgartigimodni ishlab chiqish va tijoratlashtirishning eksklyuziv huquqini oladi. Zai Laboratoriyasi Xitoyda bir nechta ko'rsatkichlar bo'yicha efgartigimodning klinik ro'yxatga olinishi va rivojlanishi bo'yicha global ro'yxatga olish uchun javobgar bo'ladi. Bundan tashqari, Zai Laboratoriyasi global miqyosda efgartigimod uchun ko'proq otoimmün ko'rsatmalarni ishlab chiqishni tezlashtirish uchun Buyuk Xitoyda ko'plab yangi ko'rsatkichlar bo'yicha 2 -bosqichni tasdiqlovchi tadqiqotlarni boshlash uchun javobgar bo'ladi.