Concord Kylin Crysvita Evropa Ittifoqi tomonidan o'spirin va kattalardagi bemorlarni davolash uchun tasdiqlangan!

Yaqinda Kyova Kirin Evropa Komissiyasi (EC) X-ga bog'liq gipofosfatemiya (XLH) bilan kasallangan o'spirin va kattalardagi bemorlarni davolash uchun Crysvita (burosumab) ni ma'qullaganligini e'lon qildi. Ilgari, Crysvita 1 yosh va undan katta bo'lgan, suyak kasalliklarining tasviriy dalillari bo'lgan va o'sayotgan suyaklari bo'lgan XLH bolalar va o'spirinlarni davolash uchun shartli ravishda tasdiqlangan.

Crysvita - bu XLH ning ichki patofiziologiyasiga murojaat qiladigan yagona davolash usuli. XLH kamdan-kam uchraydigan genetik kasallik bo'lib, umr bo'yi suyaklar, mushaklar va bo'g'imlarga ta'sir qiladi. So'nggi tasdiqlash Crysvita-ning amaldagi populyatsiyasini kengaytiradi: suyak kasalligi (suyak o'sishi holatidan qat'i nazar) va Evropaning XLH o'spirin bemorlari endi Crysvita-ni davolashga haqli.

Ushbu tasdiq ikki bosqich III tadqiqotlar ma'lumotlariga asoslanadi: III bosqich UX023-CL303 - XLH bo'lgan kattalardagi bemorlarda Crysvita xavfsizligi va samaradorligini tekshiradigan randomizatsiyalangan, ikki marta ko'r, platsebo nazorati ostida o'tkazilgan sinov; III bosqich UX023 - CL304 tadbiqoti - bu XLH bo'lgan kattalardagi osteomalaziya (skeletning yumshatilishi) davolashga Krysvitaning ta'sirini o'rganadigan ochiq yorliqli, bir qo'lli sinov. Ikki tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, Crysvita sarum fosfat miqdorini normal darajada oshiradi va saqlaydi, osteomalaziya bilan bog'liq psevdofraktikalar va sinishlarni davolashda yordam beradi va osteomalaziyani yaxshilaydi. Boshqa so'nggi nuqtalar shuni ko'rsatdiki, bemorlar og'riq va qattiqlikni kamaytirgan, vaqt o'tishi bilan jismoniy funktsiyalar va harakatchanlik yaxshilangan. Crysvita xavfsizligi boshqa Crysvita tadqiqotlarida kuzatilgan ma'lumotlarga mos keladi. Noqulay hodisalarga in'ektsiya joyidagi reaktsiyalar, giperfosfatemiya va yuqori sezuvchanlik reaktsiyalari kiradi. Davolash bilan bog'liq jiddiy nojo'ya hodisalar bo'lmagan.

Frantsiyadagi Cochin kasalxonasidan doktor Karine Briot shunday dedi:" Hozirgacha XLH bilan kasallangan kattalardagi bemorlarning davolanish imkoniyatlari juda cheklangan. Bugungi kunda&# 39 ning ma'qullashi katta yutuq bo'lib, demak, XLH bilan kasallangan kattalardagi bemorlarda birinchi marta XLH sabablarini davolashadi."

"Kyowa Kirin International" kompaniyasi prezidenti Abdul Mullik shunday dedi: "EC tomonidan tasdiqlanishi XLH boshqaruvi uchun muhim bosqichdir. XLH bolalar va kattalar hayotiga katta ta'sir ko'rsatadigan, progressiv, umr bo'yi davom etadigan kasallikdir. Ushbu ma'qullash orqali XLH o'spirinlari va kattalari XLH ning ichki patofiziologiyasiga qaratilgan yagona davolash usuli bo'lgan Crysvita davolashidan foydalanishlari mumkin. Endi biz ko'proq malakali bemorlarning davolanishini ta'minlashga e'tibor qaratamiz."

Rasm manbai: slideshare.net

X bilan bog'langan gipofosfatemiya (XLH) kam uchraydigan genetik kasallik bo'lib, suyaklar, mushaklar va bo'g'imlarda anormalliklarni keltirib chiqaradi. XLH hayot uchun xavfli emas, lekin uning yuki umr bo'yi va asta-sekin bo'lib, bu odamning hayot sifatini pasaytirishi mumkin. XLH alomatlari va belgilari erta bolalikdan boshlanadi va pastki oyoq-qo'llarining deformatsiyasini, bo'yning pastligi va og'riqni keltirib chiqaradi. Bu yurish va tana funktsiyalarida qiyinchiliklarga olib keladi va hayot sifatiga ta'sir qiladi. Skelet deformatsiyalari va hali hal qilinmagan gipofosfatemiya bu kasallik kattalarda rivojlanishini davom ettiradi, bu og'riq va qattiqqo'llik, shuningdek, mushaklarning skeletlari topildi nuqsonlariga olib keladi, bu esa bemor tug'ilgandan keyin ikkinchi yoki uchinchi o'ndan birida bo'lishi mumkin. Yil ta'sirlandi.

Crysvita&# 39 ning faol moddasi burosumab bo'lib, u rekombinant bo'lib, to'liq insoniylashtirilgan IgG1 monoklonal antikoridir, fibroblast o'sish faktori 23 (FGF-23) bilan bog'lanishni va faolligini inhibe qilishni maqsad qiladi. FGF23 buyrak fosfat chiqarilishini va faol D vitamini ishlab chiqarishni tartibga solish orqali sarum fosfat darajasini pasaytiradigan gormondir. XLHda FGF23 darajasi va faolligi juda yuqori, natijada fosfat chiqindilari va gipofosfatemiya paydo bo'ladi.

Crysvita FGF-23ning biologik faolligini inhibe qilish uchun FGF-23 ni maqsad qilib qo'yishi mumkin. Bemor&# 39 tanasida haddan tashqari FGF-23ni blokirovka qilish orqali Crysvita buyraklar tomonidan fosfatning reabsorbsiyasini kuchaytiradi va D vitamini ishlab chiqarishni ko'paytiradi va shu bilan ichakdagi fosfat va kaltsiyning emishini kuchaytiradi. Crysvita FGF-23 bilan bog'liq bo'lgan hipofosfatemiya kasalliklarini davolash uchun ishlab chiqilgan, masalan, XLH, o'smaning kelib chiqadigan osteomalaziyasi (TIO) / epidermal nevus sindromi (ENS).

Crysvita to'g'ridan-to'g'ri FGF23ga qaratilgan birinchi rekombinant to'liq inson monoklonal IgG1 antikoridir. Preparat Kyowa Kirin tomonidan kashf etilgan va Ultragenyx bilan hamkorlikda ishlab chiqilgan.

Qo'shma Shtatlarda Crysvita X6 oylik XLH bo'lgan bolalar va kattalarni davolash uchun tasdiqlangan. Joriy yilning iyun oyida Crysvita AQSh FDA tomonidan yana 2 yoshgacha bo'lgan bolalar va kattalardagi bemorlar uchun gipofosfatemiya va osteomalaziyani keltirib chiqaradigan o'smaning kelib chiqadigan osteomalaziyasini (TIO) davolash uchun yangi ko'rsatma sifatida tasdiqlandi. Shuni aytib o'tish joizki, Crysvita XLHni davolash uchun tasdiqlangan birinchi dori, shuningdek, o'simtalarini topib bo'lmaydigan yoki tubdan olib tashlab bo'lmaydigan TIO bemorlarini davolash uchun tasdiqlangan birinchi dori.