Bristol-Myers Squibb inhibitori Mavacamten AQSh ko'rib chiqish 3 oyga uzaytirildi!

Bristol-Myers Squibb (BMS) yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) mavacamten's New Drug Application (NDA) ko'rib chiqish muddatini 3 oyga uzaytirganini e'lon qildi. Yangi"Retsept bo'yicha dori vositalaridan foydalanuvchi to'lovi to'g'risidagi qonun" (PDUFA) maqsadli sanasi 2022 yil 28 aprel. Preparat simptomatik obstruktiv gipertrofik kardiyomiyopatiyani (oHCM) davolashda qo'llaniladigan yangi, og'iz, miokard miyozin allosterik modulyatori bo'lib, surunkali yurak kasalligi bo'lib, tez-tez uchraydi.

2020 yil iyul oyida AQSh FDA mavacamtenga oHCM uchun ilg'or dori nomini berdi. Agar tasdiqlansa, mavakamten oHCMni davolash uchun birinchi miyozin inhibitori bo'ladi. Hozirgi vaqtda simptomatik oHCMni davolash uchun mavacamtenning marketing ruxsatnomasi (MAA) Evropa dori vositalari agentligi (EMA) tomonidan ko'rib chiqilmoqda.

BMS e'loniga ko'ra, FDA 2021-yil 18-noyabrda kompaniyani tavsiya etilgan xavfni baholash strategiyasi (REMS) bilan bog'liq yangilangan ma'lumotlarni ko'rib chiqish uchun etarli vaqt berish uchun PDUFA sanasini uzaytirish to'g'risida xabardor qildi. REMS dasturi mavacamtenning dastlabki ilovasiga kiritilgan. FDA qo'shimcha ma'lumot yoki tadqiqot talab qilmadi.

Samit Xirawat, MD, Ijrochi vitse-prezidenti va Bristol-Myers Squibb bosh tibbiy direktori dedi:"Biz mavacamtenga ishonamiz. EXPLORER-HCMning asosiy sinovida ushbu kashshof yurak miyozin inhibitori simptomatik oHCM bemorlarini davolash uchun ishlatilgan. , Funktsional holat va hayot sifati klinik jihatdan sezilarli yaxshilanishlarni ko'rsatdi. Biz ushbu muhim dorini bemorlarga yetkazish uchun FDA bilan yaqindan hamkorlik qilishni davom ettiramiz."

mavacamten - birinchi darajali, og'iz orqali qabul qilinadigan, miyozin allosterik inhibitori bo'lib, ichki sabablar sifatida yurakning haddan tashqari qisqarishi va diastolik to'ldirishning buzilishi bilan bog'liq kasalliklarni davolash uchun ishlatiladi. Mavakamten ortiqcha miyozin-aktin o'zaro ko'priklarining shakllanishiga to'sqinlik qilib, miyokard qisqarishini kamaytiradi. Haddan tashqari miyozin-aktin o'zaro faoliyat ko'prigining shakllanishi miyokardning haddan tashqari qisqarishiga, chap qorincha gipertrofiyasiga va muvofiqlikni pasayishiga olib kelishi mumkin. Klinik va preklinik tadqiqotlarda mavakamten yurak devoridagi stressni kamaytiradigan, miyokardning haddan tashqari qisqarishini kamaytiradigan va diastolik muvofiqlikni oshiradigan biomarkerlarni ko'rsatishda davom etmoqda.

Mavacamten dastlab simptomatik obstruktiv gipertrofik kardiyomiyopatiyani (oHCM) davolash uchun ishlab chiqilgan. Ta'sir qilish mexanizmi va terapevtik faollik dalillariga asoslanib, mavakamten simptomatik obstruktiv bo'lmagan gipertrofik kardiyomiyopatiya (HCM) va saqlanib qolgan ejeksiyon fraktsiyasi (HFpEF) bilan yurak etishmovchiligini davolash uchun ham klinik jihatdan o'rganilmoqda.

mavacamten kimyoviy tuzilishi

Mavacamten NDA va MAA ikkalasi ham asosiy bosqich 3 EXPLORER-HCM sinovi natijalariga asoslangan. Sinov simptomatik oHCM bemorlarida o'tkazildi va mavakamtenni platsebo bilan solishtirdi. Sinov natijalari shuni ko'rsatadiki, mavakamten kuchli terapevtik ta'sir ko'rsatdi, simptomlar, funktsional holat va hayot sifati klinik jihatdan sezilarli darajada yaxshilanadi, shuningdek, chap qorincha chiqish yo'llarining obstruktsiyasini bartaraf etish qobiliyati. EXPLORER-HCM tadqiqotida barcha asosiy va ikkilamchi yakuniy nuqtalar statistik ahamiyatga ega bo'ldi.

mavacamten (MYK-461) MyoKardia tomonidan ishlab chiqilgan. 2020-yil 5-oktabrda Bristol-Myers Squibb MyoKardia-ni 13,1 milliard dollar naqd pul va 60% mukofotga sotib olishini e'lon qildi. 2020-yil 17-noyabrda Bristol-Myers Squibb MyoKardia-ni sotib olish muvaffaqiyatli yakunlanganini e'lon qildi. Ushbu xarid Bristol-Myers Squibb'ning 2019-yilda Celgene kompaniyasini 74 milliard AQSh dollariga sotib olganidan keyin ikkinchi eng yirik bitimidir.

Ta'kidlash joizki, 2020-yil 11-avgustda Perceptive Advisors investitsiya kompaniyasi tomonidan inkubatsiya qilingan LianBio rasmiy ravishda tashkil etilgan. Shu kuni u ikkita muhim hamkorlikni e'lon qildi. Ulardan biri Xitoyga BridgeBio Pharma'ning mahsulot quvur liniyasini joriy qilish edi, ikkinchisi esa, loyiha myoKardia'ning mavecamtenini Xitoyga joriy etish edi.

Bristol-Myers Squibb mavacamten uchun katta umid bor. MyoKardia-ni sotib olgach, kompaniya mavacamten HCMni davolash uchun kashshof dori bo'lishini e'lon qildi. Sanoat, shuningdek, mavacamten biznes istiqbollari haqida juda optimistik. 2020-yil dekabr oyida Evaluate Vantage farmatsevtika bozorini oʻrganish tashkiloti"2021-yilda tijorat salohiyatiga ega boʻlgan eng yaxshi 10 ta yangi dori" Ushbu ro'yxatda mavacamten uchinchi o'rinni egalladi. Evaate Vantage mavacamten'ning 2026 yilda global savdosi 2 milliard AQSh dollariga yetishi mumkinligini bashorat qilmoqda.