BioMarinning C tipidagi Natriuretik peptid analogi vosoritidi Evropa Ittifoqida ko'rib chiqishga kirishadi!

BioMarin - bu jiddiy va hayot uchun xavfli nodir va o'ta noyob genetik kasalliklarga chalingan bemorlar uchun innovatsion davolash usullarini ishlab chiqish va tijoratlashtirishga bag'ishlangan global biotexnologiya kompaniyasi. Uning mahsulot portfelida 6 ta tijorat mahsuloti va turli xil klinik va klinikadan oldingi nomzodlar mahsulotlari mavjud. Yaqinda kompaniya Evropa Dori-darmon Agentligi (EMA) vosoritide (Voxolitide, BMN111) uchun marketing ruxsatnomasini (MAA) qabul qilganligini e'lon qildi.

Vosoritid - bu odamlarda eng keng tarqalgan nomutanosib qisqa bo'yli bo'lgan bolalik akondroplaziyasini davolash uchun kuniga bir marta AOK qilingan natriyuretik peptid (CNP) analogidir. Evropa Ittifoqida MAA tekshiruvi 13 avgustda boshlandi. Kompaniya hanuzgacha 2020 yilning uchinchi choragida AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasiga (FDA) vosoritid uchun yangi dori-darmon (NDA) arizasini topshirishni rejalashtirmoqda. Evropa Ittifoqida va Amerika Qo'shma Shtatlari, vosoritidega akondroplaziyani davolash uchun "Orphan Drug Belection" (ODD) berildi.

Agar tasdiqlansa, vozoritid akondroplaziyani davolash uchun birinchi dori bo'ladi. Preparat kasallikning asosiy sababini davolashi mumkin va&# 39 bemorlariga ta'sirchan ta'sir ko'rsatishi mumkin bo'lgan katta tibbiy yutuqni anglatadi; yashaydi.

Vozoritid ta'sir mexanizmi

Akondroplaziya odamlarda eng keng tarqalgan nomutanosib qisqa bo'ydir. U endokondral ossifikatsiyaning sekinlashishi bilan tavsiflanadi, bu nomutanosib qisqarish va uzun suyaklar, umurtqa pog'onasi, yuz va bosh suyagi tuzilishining buzilishlariga olib keladi. Ushbu holat fibroblast o'sish faktori retseptorlari 3 genidagi (FGFR3) mutatsiyalar natijasida yuzaga keladi, bu suyak o'sishini salbiy regulyatori.

Ishonchsiz ravishda past bo'yli bo'lishdan tashqari, akondroplaziya bilan og'rigan bemorlarda sog'liq uchun jiddiy asoratlar paydo bo'lishi mumkin, ular orasida teshikning siqilishi, uyqu apnesi, egilgan oyoqlar, yuzning gipoplaziyasi, doimiy pastki belanchak, umurtqa pog'onasi va quloqlarning qaytalanishi kuzatiladi. INFEKTSION bo'limi. Ushbu asoratlarning ba'zilari o'murtqa dekompressiya va egilgan oyoqlarni tekislash kabi invaziv jarrohlik amaliyotiga olib kelishi mumkin. Bundan tashqari, tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, o'lim darajasi har bir yosh guruhi uchun ortib bormoqda.

Vosoritid insonning tabiiy peptidlaridan olingan C tipidagi natriuretik peptid (CNP) analogidir va endoxondral ossifikatsiyaning samarali stimulyatoridir. Tabiiy inson peptidi suyak o'sishini ijobiy regulyatoridir. Vozoritid o'ziga xos retseptorlari bilan bog'lanib, haddan tashqari faol FGFR3 yo'lini inhibe qiladigan hujayra ichidagi signallarni boshlaydi.

Vozoritidning normativ qo'llanilishi 2019 yil dekabr oyida nashr etilgan global randomizatsiyalangan, ikki marta ko'r, platsebo nazorati ostida o'tkazilgan III bosqich tadqiqotlari natijalariga asoslanadi va davom etayotgan II va III bosqichlarning kengayishi bo'yicha uzoq muddatli xavfsizlik va samaradorlik ma'lumotlarini oladi. tadqiqotlar, Tabiiy kasalliklar tarixi bo'yicha keng ma'lumotlar.

III global bosqich tadqiqotida 5-14 yoshdagi va o'sish plitalari hali ham ochiq bo'lgan 121 ta akondroplaziya bilan kasallangan bolalar ro'yxatga olindi va vosoritid va platsebo samaradorligi va xavfsizligini baholashdi. Ushbu bemorlar o'zlarining boshlang'ich o'sish sur'atlarini aniqlash uchun III bosqich ishiga kirishdan oldin kamida 6 oylik dastlabki tadqiqotlarni yakunladilar. III bosqichda o'tkazilgan tadqiqotda bemorlarga tasodifiy ravishda 52 xafta vosoritid (15ug / kg / kun) yoki platsebo qabul qilish tayinlandi. Vozoritid bilan davolangan bolalarda bir yillik davolanish davrida platsebo bilan taqqoslaganda o'sish sur'atlarining boshlang'ich so'nggi o'zgarishi bo'ldi.

Natijalar shuni ko'rsatdiki, tadqiqot birlamchi yakuniy nuqtaga yetdi: bir yillik davolanishdan so'ng, vozoritid bilan davolashning o'sish sur'ati boshlang'ich darajadan o'zgarishi yiliga 1,6 sm (pGG lt; 0,0001) ni tashkil etdi. Ushbu natija o'rganilgan bemorlarning keng populyatsiyasidagi natijalarga mos keladi. Tadqiqotda vosoritid odatda yaxshi muhosaba qilingan va qon bosimining klinik jihatdan pasayishi kuzatilmagan.

2019 yil noyabr oyida e'lon qilingan ochiq yorliqli, dozani aniqlashning II bosqichini o'rganish natijalari shuni ko'rsatdiki, yangi tabiiy tarix akhondroplaziya ma'lumotlari to'plami bilan solishtirganda (n=619), yoshi va jinsi 15 mg bo'lgan bolalar uch guruhda (n=10) kuniga vosoritid bilan davolangan bemorlarning o'rtacha balandligi 54 oy ichida 9,0 sm ga oshgan va ma'lumotlar statistik jihatdan ahamiyatli bo'lgan (p< 0,005).="" so'nggi="" 12="" oy="" ichida="" 2,2="" sm="" o'sish="" bilan,="" ma'lumotlar="" uzluksiz="" vosoritid="" bilan="" davolashning="" balandlikka="" foydali="" ta'sirini="" yana="" bir="" bor="" aks="">