Alnylam va PeptiDream strategik hamkorlikka erishdilar: o'pka to'qimalariga SiRNA terapiyasini o'tkazish uchun peptid-siRNA konjugatlarini ishlab chiqing!

Sanoatning etakchi RNK terapiyasi kompaniyasi Alnylam va peptidga asoslangan dori-darmonlarni kashf etuvchi PeptiDream kompaniyasi yaqinda peptid-siRNA konjugatli dori-darmonlarni kashf qilish va ishlab chiqish uchun litsenziyalash va hamkorlik shartnomasini e'lon qildi, bu esa RNK terapiyasini ekstrahepatik to'qimalarga etkazib berish uchun bir qancha imkoniyatlarni yaratdi. Bu hamkorlik orqali ikki kompaniya maqsadli hujayralarda ifodalangan retseptorlari bilan o'ziga xos ta'sir o'tkazish orqali hujayralar va to'qimalarning bir nechta turlariga kichik aralashuvchi RNK (siRNK) molekulalarini etkazib berish uchun peptidlarni tanlash va optimallashtirishda hamkorlik qiladi.

Ikkala tomon o'rganilishi kerak bo'lgan aniq kasallikni oshkor qilmagan va maqsadi jigardan boshqa to'qimalarni RNK bilan davolashdir. Alnylam 4 ta strategik terapevtik sohaga ega: genetik tibbiyot, kardiometabolik kasalliklar, yuqumli kasalliklar va markaziy asab tizimi/ko'z kasalliklari.

Alyans shartlariga ko'ra, Alnylam PeptiDream&39 -sonli peptid kashfiyot platformasi uchun retseptorlar to'plamini tanlaydi. PeptiDream har bir retseptor uchun peptidlarni tanlaydi, optimallashtiradi va sintez qiladi. Keyin Alnilam peptid-siRNA konjugatlarini hosil qiladi va yakuniy peptid tanlovini qo'llab-quvvatlash uchun in vitro va in vivo tadqiqotlarni o'tkazadi. Bu hamkorlik bir nechta to'qima turlarida kasallik keltirib chiqaradigan mRNK transkriptlarini nishonga olish orqali bir nechta terapevtik imkoniyatlarni yaratish imkoniyatiga ega.

Shartnoma shartlariga ko'ra, PeptiDream tadqiqot hamkorligi davrida Alnylam va tadqiqot va ishlab chiqish fondlaridan oshkor qilinmagan oldindan to'lovni oladi. PeptiDream, shuningdek, rivojlanish, tartibga solish va tijorat bosqichlarida erishilgan yutuqlar asosida, 2,2 milliard dollargacha bo'lgan muhim to'lovlarni olish huquqiga ega. Bundan tashqari, PeptiDream har qanday hamkorlik natijasida Alnylam mahsulotlarini sotish uchun pastdan bir raqamgacha bo'lgan royalti olish huquqiga ega.

Alnilam bosh ilmiy xodimi Kevin Fitsjerald shunday dedi:" Biz jigarga RNK terapiyasini maqsadli etkazib berish muammosini hal qildik va markaziy asab tizimiga, ko'zlarga va o'pkaga etkazib berishda klinikadan oldin sezilarli yutuqlarga erishdik. Endi biz etkazib berish texnologiyasi to'plamini oshiramiz. Ushbu texnologiyalar siRNA ni inson tanasi bo'ylab to'qimalarning kengroq turiga samarali etkazib berish imkoniyatiga ega. Biz PeptiDream bilan hamkorlikdagi tadqiqot kelishuviga erishganimizdan juda xursandmiz, bu bir nechta retseptorlarga mo'ljallangan peptidlarni kashf etish va optimallashtirish. Tananing etakchi tarmog'i. Ushbu hamkorlik orqali biz jigarni samarali etkazib berish uchun kashshof bo'lgan GalNAc-ASGPR juftiga o'xshash, ekstrahepatik to'qimalar tomonidan yuborilgan kuchli ligand-retseptorlari juftlarini aniqlashga umid qilamiz.&tirnoq;

Doktor Patrik C. Reid, PeptiDream prezidenti va vakili direktori, shunday dedi: "Bu kelishuv har xil terapevtik yuklarni kasal hujayralarga/to'qimalarga maqsadli (peptid-dori konjugatlari sifatida) etkazib berish uchun peptidlardan foydalanish strategiyasini yanada kengaytiradi. Umid qilamizki, bu hamkorlik turli kasalliklarda peptid-siRNA innovatsion konjugatlarini yaratishga yordam beradi va ko'plab yangi terapevtik imkoniyatlarni ochadi.&tirnoq;

PeptiDream-Yaponiyada joylashgan, 2006 yilda tashkil etilgan biofarmatsevtika kompaniyasi, xususiy Peptid Discovery Platform System (PDPS) ga ega, u yuqori darajadagi (trillion) peptidlar kutubxonasini samarali ishlab chiqarishga imkon beradigan, yuqori darajadagi kashfiyot platformasi. peptidlar, kichik molekulalar yoki peptid-dori konjugati (PDC) terapiyasi asosida yuqori potentsial va selektiv peptidlarni aniqlash uchun ishlatiladi.

O'ziga tegishli PDPS platformasi bilan PeptiDream ko'plab farmatsevtika kompaniyalari bilan strategik hamkorlik va litsenzion kelishuvlarga erishdi. Shu yilning 27 iyulida Takeda Pharmaceuticals PeptiDream bilan markaziy asab tizimining (CNS) bir nechta maqsadlari uchun peptid-dori konjugatlari (PDC) yaratish uchun ilmiy-tadqiqot hamkorligi va eksklyuziv litsenziya shartnomasi kengaytirilishini e'lon qildi. Bu maqsadlar surunkali nervlarda. Degenerativ kasalliklarda muhim rol o'ynaydi. PeptiDream taxminan 3,5 milliard AQSh dollari miqdoridagi to'lovlarni, shu jumladan avans to'lovlari va klinikadan oldingi, klinik, marketing va sotuvga asoslangan bosqichli to'lovlarni, shuningdek royalti to'lash huquqiga ega. Takeda va PeptiDream dastlab 2020 yil dekabr oyida nerv -mushak kasalliklari uchun PDC yaratish bo'yicha hamkorlikdagi tadqiqot va eksklyuziv litsenziya bitimiga erishdilar.

2017 yil noyabr oyida PeptiDream va Bayer ko'plab kasalliklarni davolash uchun peptidlarga asoslangan terapiyani ishlab chiqish uchun 1.1 milliard dollarlik hamkorlik shartnomasini imzoladilar. 2017 yil aprel oyida PeptiDream va Jonson& Jonsonning Janssen Pharmaceuticals kompaniyasi Janssen tanlagan bir nechta metabolik kasalliklarga va yurak -qon tomir kasalliklariga qarshi makrosiklik peptidlar/cheklangan peptidlarni aniqlash uchun PDPS platformasi texnologiyasidan foydalanish bo'yicha 1.15 milliard dollarlik hamkorlik kelishuviga erishdi. Xit peptidlari terapevtik peptidlar yoki kichik molekulali mahsulotlar sifatida optimallashtirilgan.