Dunyodagi ikkinchi RNAi dori Givlaari Evropa Ittifoqi tomonidan tasdiqlangan

Yaqinda Alnylam Pharmaceuticals Evropa Komissiyasi 12 va undan katta yoshdagi o'spirinlar va kattalardagi o'tkir jigar porfiri (AHP) ni davolash uchun Givlaari (givosiran) ni tasdiqlaganligini ma'lum qildi. Amerika Qo'shma Shtatlarida Givlaari {AHP bilan og'rigan kattalar bemorlarini davolash uchun 2019 noyabr oyida tasdiqlangan. Preparat tana vazniga (2. 5 mg / kg), tibbiy mutaxassis tomonidan boshqariladigan, oyiga bir marta teri ostiga in'ektsiya yo'li bilan kiritiladi.

AHP juda kam uchraydigan irsiy kasallik bo'lib, zaiflik bilan tavsiflanadi va hayot uchun xavfli bo'lishi mumkin. Ba'zi bemorlar uchun kasallikning surunkali namoyon bo'lishi uning kundalik faoliyati va hayot sifatiga salbiy ta'sir qiladi. AHP 4 pastki turlarga bo'linadi: o'tkir oraliq porfiriya (AIP), irsiy najasli porfiriya (HCP), aralash porfiriya (VP) va ALAD etishmovchiligi porfiriyasi (ADP). AHPning har bir turi jigarda gem hosil qilish uchun zarur bo'lgan ba'zi fermentlarning etishmasligiga olib keladigan genetik nuqson tufayli kelib chiqadi, natijada tanada porfirin toksik darajaga to'planib qoladi.

Givlaari - bu AHPning oldini olish, surunkali og'riqni kamaytirish va hayot sifatini yaxshilash uchun tasdiqlangan birinchi va yagona dori. Evropa Ittifoqida Givlaari tezlashtirilgan baholash jarayoni orqali tasdiqlangan va ilgari PRIME malakasiga ega bo'lgan. Amerika Qo'shma Shtatlarida Givlaari ustuvor qayta ko'rib chiqish jarayonida ma'qullangan va ilgari narkotiklarga oid kashfiyotga ega bo'lgan. Bundan tashqari, Givlaari Evropa Ittifoqida ham, Qo'shma Shtatlarda ham etimlarga giyohvandlik maqomi berilgan.

Ushbu tasdiqlash dunyodagi 18 tadqiqot markazlarida 94 kasallarni ro'yxatga olgan, tarixdagi eng yirik AHP aralashuvi tadqiqoti bo'lgan III ENVISION tadqiqotining ijobiy ma'lumotlariga asoslangan. , platsebo xavfsizligiga nisbatan Givlaari samaradorligi va samaradorligini baholaydi. Tadqiqotda bemorlar tasodifiy ravishda 1: 1 nisbatda tayinlandi va Givlaari yoki platsebo bilan davolandi. Birlamchi yakuniy nuqta, 6 oylik davolanish davomida AIP bilan og'rigan bemorlarda aralash porfiriya boshlanishining yillik pasayishi edi. Ikki karrali davolanish davri tugaganidan so'ng, barcha (99%) bemorlar ENVISION yorlig'ini kengaytirish davriga kirishdi va Givlaari davolanishini olishdi. Tadqiqotda aralash porfiriya epizodlari kasalxonaga yotqizishni, shoshilinch tibbiy davolanishni va uyda vena ichiga gem terapiyasini talab qiladigan porfiriya epizodlari sifatida aniqlandi.

Natijalar shuni ko'rsatadiki, tadqiqot boshlang'ich yakuniy nuqtaga va bir nechta ikkinchi darajali tugash nuqtalariga erishdi:

(1) platsebo bilan solishtirganda, Givlaari davolash AIP bemorlarida aralash porfiriya boshlanishining yillik tarqalishini 74% ga kamaytirdi; 6 oylik davolanish davrida, {{3}} Givlaari guruhidagi bemorlarning ko'pchiligida murakkab porfiriya boshlanmadi, plasebo Doz guruhi faqat 1 6 edi. {{5} }%.

(2) platsebo bilan taqqoslaganda, Givlaari AIP bemorlari bildirgan eng og'ir kunlik og'riqni sezilarli darajada yaxshilagan (p< 0.="">

(3) platsebo bilan taqqoslaganda Givlaari gemdan foydalanishni kamaytiradi va siydik-aminolevulin kislotasi va safro pigmentida neyrotoksik gem vositachilarining miqdorini kamaytiradi.

(4) platsebo bilan taqqoslaganda, Givlaari olgan bemorlarning yuqori foizi umumiy sog'liq, og'riq, kundalik funktsiyalar va hayot sifatining sezilarli yaxshilangani haqida xabar berishdi.

(5) Xavfsizlik nuqtai nazaridan, Givlaari bilan davolangan bemorlar orasida eng ko'p uchraydigan salbiy reaktsiyalar inyeksiya joyidagi reaktsiyalar (36%), ko'ngil aynish (32. 4 %), charchoq (22. 5%) va boshqa nojo'ya reaktsiyalar (kasallanish plasebo ko'rsatkichidan past bo'lgan 10%), shu jumladan transaminazaning ko'payishi, toshma va glomerulyar filtrlash tezligining pasayishi. .