AQSh FDA Hetliozni (melatonin retseptorlari agonisti) ko'rib chiqishga ustunlik berdi: birinchi Smit-Maggi sindromi (SMS) dori!

Yaqinda Vanda Pharmaceuticals AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika ma'muriyati (FDA) Smit-Magenis sindromi (Smith-Magenis sindromi, SMS) uchun kompaniya tomonidan yuborilgan ikkita arizani qabul qildi va ustuvor ko'rib chiqishni berdi.

Ilovada Hetlioz (tasimelteon) kapsulalari uchun yangi qo'shimcha dori (sNDA) va Hetlioz (tasimelteon) suyuq formulalari uchun yangi dori vositasi (NDA) mavjud bo'lib, ular kattalar va bolalarni SMS bilan davolashda ishlatiladi. FDA, Giyohvand moddalarni iste'mol qilganlik uchun haq to'lash to'g'risidagi qonunni (PDUFA) tayinlash sanasini 2020 yil 1 dekabr deb belgilagan.

Mixael X. Polimeropulos, MD, Vanda prezidenti va bosh direktori:" FDA&# 39 ning Hetlioz dasturini qabul qilishi va birinchi darajali ko'rib chiqish bizni SMS kasallari uchun asosiy terapiya bilan ta'minlashga yaqinlashtiradigan muhim bosqichdir. Hozirgi vaqtda hech qanday davolanish tasdiqlanmagan. SMS-dorilar, noyob kasallik bo'lib, AQShda 15000 kishiga ta'sir qiladi.&tirnoq;

Smit-Margilli sindromi (SMS) - bu insonning 17p xromosomasining kichik bir qismini yo'q qilish natijasida kelib chiqadigan kasallik. Kamdan-kam holatlarda, SMS yo'qolgan hududda joylashgan RAI1 genidagi nuqta mutatsiyasidan kelib chiqadi.

Hisob-kitoblarga ko'ra, Qo'shma Shtatlarda yangi tug'ilgan chaqaloqlarda SMS tarqalishi 1 / 15,000-25,000 ni tashkil qiladi. SMS odatda meros qilib olinmaydi, ammo yangi o'chirish tufayli. SMS-xabarlari bo'lgan odamlarda jismoniy, psixologik va xulq-atvor muammolari bo'ladi. SMS-ning eng ko'p uchraydigan alomati bu qattiq uyqu buzilishi, bemorlarning va ularning oilalarining hayoti jiddiy ravishda buziladi.

Tasimelteon molekulyar tuzilishi (rasm manbai: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) - melatonin retseptorlari agonistidir. Qo'shma Shtatlar va Evropa Ittifoqida Hetlioz 24 soatlik uyqusiz uyqusizlik kasalligini davolash uchun tasdiqlangan (24 soatlik uyqusiz uyqusizlik," Non-24" ;," bo'lmagan). 24") to'liq ko'rlik bilan og'rigan bemorlarda bu ko'rsatma uchun ishlatiladigan birinchi dorilar.

Hozirgi vaqtda Hetlioz SMSni davolash uchun biron bir tartibga soluvchi tashkilot tomonidan tasdiqlanmagan.