FcRn antagonisti efgartigimod Evropa Ittifoqida ko'rib chiqilmoqda va Zai Lab uni Xitoyga tanishtirdi!

Yaqinda Zai Lab sherigi argenx Evropa Dori -darmonlar Agentligi (EMA) tizimli miyasteniya gravis (gMG) ni davolash uchun FcRn antagonisti efgartigimod uchun marketing ruxsatnomasini (MAA) qabul qilganini e'lon qildi. EMA rasmiy ko'rib chiqish jarayonini boshladi va 2022 yil o'rtalarida ko'rib chiqish to'g'risida qaror qabul qilishi kutilmoqda. Hozirgi vaqtda efgartigimod&№ 39 gMGni davolash AQSh FDA tomonidan ko'rib chiqilmoqda va giyohvand moddalarni iste'mol qilish bo'yicha retsept bo'yicha qonun (PDUFA) ning belgilangan sanasi 2021 yil 17 -dekabr. Shu yilning boshida argenza ham taqdim etilgan. Yaponiya farmatsevtika va tibbiy asboblar agentligiga (PMDA) gMGni davolash uchun efgartigimodga ariza.

Myasteniya gravis (MG) - bu nerv -mushak kasalligi bo'lib, u patogen IgG vositasida amalga oshiriladi va hayot sifatiga jiddiy ta'sir qiladi. Kasallikning belgilari va hozirgi davolanishning yon ta'siri bemorlarning hayotiga jiddiy zarar etkazishi mumkin. MG bemorning&hayoti va mustaqilligiga halokatli ta'sir ko'rsatishi va yutish, gapirish, yurish va hatto nafas olish qobiliyatiga ta'sir qilishi mumkin. Bundan tashqari, har bir bemor MGni turlicha boshdan kechiradi, bu esa kasalliklarni boshqarishni oldindan aytib bo'lmaydi.

Agar tasdiqlansa, efgartigimod me'yoriy ruxsatni olgan birinchi va yagona FcRn antagonistiga aylanadi va gMGli bemorlarga o'ziga xos maqsadli terapiyani olib keladi. 3 -bosqich ADAPT sinovining asosiy natijalari shuni ko'rsatdiki, efgartigimod bilan davolash gMG bilan og'rigan bemorlarning hayot kuchi va sifatini sezilarli darajada yaxshilaydi. Xususan, efgartigimod bilan davolangan bemorlarning ko'pchiligi administratsiyaning dastlabki 2 xaftasida klinik jihatdan yaxshilanishlarni kuzatgan. Bu natijalar MG hamjamiyati uchun muhim ta'sir ko'rsatadi.

GMGni davolash uchun efgartigimodning me'yoriy qo'llanilishi ADAPT 3 bosqichining asosiy sinov natijalariga asoslangan. Tegishli ma'lumotlar shu yilning iyun oyida The Lancet Neurology jurnalida chop etilgan. Maqola sarlavhasi: Umumiy myasteniya gravisli (ADAPT) bemorlarda efgartigimodning xavfsizligi, samaradorligi va toqatliligi: ko'p markazli, randomizatsiyalangan, platsebo nazorati ostida, 3-bosqich sinovlari.

Natijalar shuni ko'rsatdiki, ADAPT tekshiruvi birlamchi yakuniy nuqtaga yetdi: atsetilxolin retseptorlari antikorlari musbat (AChR Ab +) gMG bo'lgan bemorlarda, kundalik hayotning miyasteniya gravis faolligi (MG-ADL) bo'yicha platsebo bilan solishtirganda. Bemorlarning katta qismi javob beruvchilar edi (67.7% 29.7%; p< 0.0001).="" respondentlar="" mg-adl="" reytingida="" ketma-ket="" 4="" hafta="" yoki="" undan="" ko'proq="" vaqt="" davomida="" kamida="" 2="" ball="" yaxshilangan="" deb="" ta'riflangan.="" bundan="" tashqari,="" efgartigimod="" davolash="" guruhidagi="" bemorlarning="" 40="" foizi="" minimal="" simptomli="" ifodaga="" erishgan="" (mg-adl="" ko'rsatkichi="" 0="" [asemptomatik]="" yoki="" 1),="" bu="" maqsadga="" erishgan="" platsebo="" guruhidagi="" bemorlarning="" ulushi="" atigi="" 11,1%="" ni="" tashkil="" qilgan.="" achr-ab="" +="" respondentlari="" orasida,="" bemorlarning="" 84,1="" foizida="" davolanishning="" dastlabki="" 2="" haftasida="" mg-adl="" ballari="" klinik="" jihatdan="" yaxshilandi.="" ushbu="" tadqiqotda="" efgartigimodning="" xavfsizligi="" platsebo="" bilan="">

ADAPT sinovi tugagandan so'ng, bemorlarning 90% ADAPT plus sinoviga kirishdi, efartigmodning uzoq muddatli xavfsizligi va bardoshliligini baholash uchun 3 yil davom etgan ochiq yorliqli tadqiqot. ADAPT va ADAPT plus -da, kamida 118 bemor 12 oy yoki undan ko'proq vaqt davomida efgartigmod bilan davolangan.

ta'sir qilish mexanizmi

Efgartigimod - ishlab chiqarilayotgan antikor fragmenti, patogen immunoglobulin G (IgG) antikorlarini kamaytirish va IgG aylanishini blokirovka qilish uchun mo'ljallangan. Efgartigimod FcRn bilan bog'lanishi mumkin, u butun tanada keng tarqalgan va IgG antikorlarining degradatsiyasini oldini olishda markaziy rol o'ynaydi. FcRnni blokirovka qilish IgG antikorlarining ifoda darajasini pasaytirishi va patogen IgG antikorlari tomonidan qo'zg'atilgan otoimmun kasalliklarni davolashi mumkin, jumladan: myasteniya gravis (MG), mushaklarning kuchsizligini keltirib chiqaradigan surunkali kasallik; pemfigus vulgaris (PV), surunkali teri kasalligi, terining qattiq pufaklanishi bilan tavsiflanadi; immun trombotsitopeniya (ITP), ekimoz va qon ketish bilan namoyon bo'ladigan surunkali kasallik; surunkali yallig'lanishli demiyelinizan polinevopatiya (CIDP), asab tizimining shikastlanishi harakatning buzilishiga olib keladigan kasallik.

2021 yil 6 -yanvarda Zai Lab va argenx ikki tomon eksklyuziv vakolatli hamkorlikka erishganligini e'lon qilishdi va Zai Laboratoriyasi Buyuk Xitoyda (shu jumladan, Xitoy, Gonkong, Tayvan va Makao) efgartigimodni rivojlantirish va tijoratlashtirishga mas'ul bo'ladi. ).

Doktor Ren Xayui, Zai laboratoriyasining otoimmunitet va infektsiyaga qarshi kurashish bo'yicha bosh shifokori, shunday dedi: Hozirgi vaqtda Xitoyda miyasteniya bilan og'rigan 200 mingga yaqin bemor bor. Davolashning mavjud variantlari juda cheklangan va qondirilmagan katta klinik ehtiyojlar mavjud. Efgartigimodning mavjud ma'lumotlariga asoslanib, ushbu mahsulot tasdiqlanganidan keyin tizimli miyasteniya va boshqa jiddiy otoimmun kasalliklarni davolashning hozirgi holatini o'zgartirishi kutilmoqda.

Shartnoma shartlariga ko'ra, Zai Lab Buyuk Xitoyda efgartigimodni ishlab chiqish va tijoratlashtirishning eksklyuziv huquqini oladi. Zai Laboratoriyasi Xitoyda bir nechta ko'rsatkichlar bo'yicha efgartigimodning klinik ro'yxatga olinishi va rivojlanishi bo'yicha global ro'yxatga olish uchun javobgar bo'ladi. Bundan tashqari, Zai Laboratoriyasi global miqyosda efgartigimod uchun ko'proq otoimmün ko'rsatmalarni ishlab chiqishni tezlashtirish uchun Buyuk Xitoyda ko'plab yangi ko'rsatkichlar bo'yicha 2 -bosqichni tasdiqlovchi tadqiqotlarni boshlash uchun javobgar bo'ladi.