Oxbryta bolalar ko'rsatmalari&Tarqaladigan planshetlar AQSh FDA tomonidan birinchi o'ringa qo'yilgan!

Global Blood Therapeutics (GBT) yaqinda AQSh Oziq -ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) Oxbryta -dan yangi dori -darmon qo'shimchasini (sNDA) va yangi dori -darmon ilovasini (NDA) qabul qilganini e'lon qildi.vokselotor). Ular orasida sNDA 4-11 yoshli o'roqsimon hujayrali kasalligi bo'lgan bolalarni davolash uchun Oxbryta-ni tasdiqlashni tezlashtirishga intiladi; NDA pediatrik bemorlar uchun mos bo'lgan yoshga mos dispersiyali planshetlarning yangi turini-Oxbryta-ni tasdiqlamoqchi. FDA NDA va sNDAga ustuvor ko'rib chiqishni berdi va 2021 yil 25 -dekabrda Dori -darmonlarni iste'mol qilish bo'yicha retsept bo'yicha qonun (PDUFA) bo'yicha belgilangan sanani belgilab qo'ydi. Bu ustuvor ko'rib chiqish shuni ko'rsatadiki, NDA va sNDA uchun ko'rib chiqish jadvali standart 10 oydan qisqartiriladi. 6 oygacha.

O'roqsimon hujayrali kasallik (SCD) - bu organlarning shikastlanishi va umr ko'rish davomiyligining qisqarishiga olib keladigan halokatli kasallik bo'lib, u sifatli tibbiy yordam olish imkoniyatining katta farqi bilan murakkablashadi. Yaxshiyamki, SCD endi davolanishning yangi davriga kirdi.

Oxbryta-bu birinchi sinfda, kuniga bir marta, og'iz orqali yuboriladigan dori, bu gemoglobin polimerizatsiyasini to'g'ridan-to'g'ri inhibe qiladi, bu o'pkaning o'pka va qizil qon hujayralarini yo'q qilishining asosiy sababi hisoblanadi. Hozirgi vaqtda Oxbryta planshetining dozalash shakli AQSh FDA tomonidan 12 va undan katta yoshdagi SCD kasalliklarini davolash uchun tasdiqlangan. SCDning asosiy sabablarini davolash uchun birinchi dori sifatida, sanoat Oxbryta&39 -ning tijorat istiqbollari haqida juda optimistik fikrda. Avvalroq, EvaluatePharma farmatsevtika bozorini tadqiq qilish tashkiloti Oxbryta dunyodagi eng ko'p sotiladigan SCD dori-darmoniga aylanishini, 2024 yilda sotuvi 1,98 milliard AQSh dollariga yetishini taxmin qilgan hisobotni e'lon qildi.

Qo'shma Shtatlarda 4 yoshdan 11 yoshgacha bo'lgan 17 mingga yaqin bola SCD bilan kasallangan. Oxbryta&39-sonli bolalar sNDA va NDA ochiq etiketli 2a HOPE-KIDS 1 tadqiqotining ma'lumotlariga asoslangan (GBT440-007). Evropa Gematologiya Assotsiatsiyasi (EHA) 2021 onlayn yig'ilishida 4 yoshdan 11 yoshgacha bo'lgan 45 ta OKB bolalarining ma'lumotlari tahlili shuni ko'rsatdiki, Oxbryta dispersiyali planshetlar (NDA mavzusi) vaznga asoslangan davolanish uchun ishlatilgan. Shundan so'ng gemoglobin yaxshilanishda davom etdi. tez va gemoliz (yoki qizil qon tanachalarining yo'q qilinishi) ham kamaygan.

NDA 300 mg dispersiyali planshetlar uchun ruxsat so'raydi. Bu tarqatiladigan planshet turiga uzumning xushbo'y hidi kiradi, u xona haroratidagi ichimlik suvida yoki boshqa toza ichimliklarda oson yutib yuborish uchun mo'ljallangan bo'lib, 4 yoshdan 11 yoshgacha bo'lgan SCD bolalariga o'z vazniga qarab preparatni yuborish imkonini beradi.

Joriy yilning aprel oyida GBT 3-bosqich HOPE tadqiqotining 72 haftalik ma'lumotlarini e'lon qildi. Natijalar shuni ko'rsatdiki, Oxbryta bilan davolangan bemorlar (12 yoshdan 65 yoshgacha) gemoglobin miqdorining doimiy ravishda yaxshilanishiga, gemolizning pasayishiga va umumiy sog'lig'ining yaxshilanishiga olib keldi. Ushbu natijalar Oxbryta-dan uzoq muddatli foydalanishni qo'llab-quvvatlaydi, bu bemorlarda gemolitik anemiya va gemolizni kamaytiradi va shu bilan hayot uchun xavfli asoratlarni kamaytiradi. HOPE tadqiqotlari hozirgi kunga qadar SCDda davolanishni ro'yxatga olish bo'yicha eng uzun sinovdir. Ushbu natijalar, Oxbryta, SCD ning gemolizi va anemiya ko'rsatkichlarini doimiy ravishda yaxshilash orqali, OKB kasalligi uchun xavfsiz va samarali kasallik tuzatish terapiyasi bo'lish imkoniyatiga ega ekanligini isbotlaydi.

Ted W. Love, GBT prezidenti va bosh direktori, shunday dedi:" SCD - bu halokatli kasallik. FDA Oxbryta&№ 39 ning 4 yoshdan 11 yoshgacha bo'lgan bolalarni davolash bo'yicha normativ hujjatlarini, shuningdek, bolalarga mo'ljallangan Oxbryta dispersiyali planshetini qabul qiladi. Bu Oxbryta -ni SCD bilan kasallangan barcha bemorlarga qo'llash maqsadiga erishish yo'lida muhim qadamdir. 12 yoshgacha bo'lgan SCD bolalari uchun hozirda davolanish imkoniyatlari kam va SCD hayotning dastlabki bir necha yillarida qaytarilmas oqibatlarga olib kelishi mumkin. Organlarning shikastlanishi. Qattiq qondirilmagan ehtiyojlarni hisobga olgan holda, biz FDA tomonidan uzoq vaqt e'tiborsiz qoldirilgan SCD hamjamiyati uchun potentsial davolash usullarining ustuvor ko'rib chiqilishini qadrlaymiz.&tirnoq;

Vokselotor molekulyar tuzilishi

O'roqsimon hujayra kasalligi (SCD)-jiddiy, progressiv va zaif genetik kasallik bo'lib, b-globin genining mutatsiyalari tufayli o'roq gemoglobinining (HbS) g'ayritabiiy ishlab chiqarilishiga olib keladi. HbS qizil qon tanachalarini kasal va mo'rt qiladi, bu surunkali gemolitik anemiya, qon tomir kasalliklari, qiyin va og'riqli qon tomir okklyuziyasi inqiroziga (VOC) olib keladi. Kattalar va SCD bilan og'rigan bolalar uchun bu og'riqli inqirozlar va hayotni o'zgartiradigan yoki hayot uchun xavfli bo'lgan o'tkir asoratlar, masalan, o'tkir torakal sindrom (ACS), insult va infektsiya. Agar bemor o'tkir asoratlar, qon tomir kasalliklari va oxirgi organlarning shikastlanishidan omon qolsa, natijada paydo bo'ladigan asoratlar o'pka gipertenziyasi, buyrak etishmovchiligi va erta o'limga olib kelishi mumkin.

Oxbryta - o'pka kasalligini davolash uchun o'roq gemoglobin polimerizatsiyasini to'g'ridan -to'g'ri inhibe qilgan birinchi dori. Gemoglobin polimerizatsiyasi - o'pka o'ti va qizil qon hujayralarining yo'q qilinishining asosiy sababi. O'roq jarayoni gemolitik anemiyaga olib kelishi mumkin (qizil qon tanachalarining yo'q qilinishi gemoglobin darajasining pasayishiga olib keladi), mayda tomirlar va mayda tomirlarning tiqilib qolishi, bu butun vujudga qon va kislorod oqimiga to'sqinlik qiladi. To'qimalar va organlarga kislorod etkazib berishni qisqartirish hayot uchun xavfli asoratlarga olib kelishi mumkin, shu jumladan insult va organlarning qaytarilmas shikastlanishi.

Oxbryta&39 -sonli faol dori deyiladivokselotor(ilgari GBT440), u gemoglobinning kislorodga yaqinligini oshirish orqali ishlaydi. Kislorodli o'roqli gemoglobin polimerlanmaganligi sababli, vokselotor polimerizatsiyani va natijada qizil qon tanachalarining o'ralishi va yo'q qilinishini blokirovka qilishi mumkin. Voxelotor gemolitik anemiya va kislorod tashishni yaxshilashi mumkin va SCD kursini o'zgartirishi mumkin.

Oxbryta, AQSh FDA tomonidan 2019 yil noyabr oyida, 12 yoshdan oshgan SCD bo'lgan bolalar va kattalarda gemolitik anemiyani davolash uchun tasdiqlangan. Oxbryta FDA&39 -ustuvor ko'rib chiqish kanali orqali tasdiqlangan va yangi dori -darmonlarni qabul qilishdan (NDA) yakuniy tasdiqlanishigacha atigi 2 oydan ko'proq vaqtni olgan. Ilgari, FDA ruxsat berganvokselotorDKDni davolash uchun yangi dori vositasi (BTD), tezkor holat, etim dori belgisi va kam uchraydigan bolalar kasalliklari belgisi. AQSh FDA tomonidan tez tasdiqlash sharti sifatida GBT Oxbryta tadqiqotini davom ettirmoqda HOPE-KIDS 2 tadqiqotida Oxbryta kamayishini baholash uchun transkranial Doppler (TCD) qon oqimi tezligidan foydalangan holda tasdiqlangan tadqiqot. bolalarda insult xavfi bor.

Joriy yilning yanvar oyida Evropa Dori -darmonlar Agentligi (EMA) Oxbryta -ning 39 -sonli marketing ruxsatnomasini (MAA) qabul qildi, u EMA -dan o'roqsimon hujayrali kasalliklarda gemolitik anemiyani davolash uchun to'liq ruxsat olishni so'raydi. 12 yosh va undan katta bemorlar. Ilgari, EMA ruxsat berganvokselotorDCDni davolash uchun birinchi darajali dorilar malakasi (PRIME) va etim dorilar malakasi. GBT, shuningdek, Qo'shma Shtatlarda 4 yoshgacha bo'lgan bolalarda OKBni davolash uchun Oxbryta -dan foydalanish imkoniyatini kengaytirish uchun me'yoriy ruxsat olishni so'rashni rejalashtirmoqda.