MyoKardia innovatsion og'iz kardiyomiyopatisining barcha bosqichlari 3 Klinik tugatish nuqtalari

Bugungi kunda MyoKardia o'zining yangi mavacamten preparati tanqis, simptomatik, obstruktiv gipertrofik kardiyomiyopati, HCM bilan og'rigan bemorlar uchun EXPLORER-HCM tanqidiy bosqichidagi 3 klinik tadkikot bosqichida birlamchi tugatish nuqtasiga va sinovning ikkinchi darajali nuqtalariga etganligini e'lon qildi. Platsbo guruhiga nisbatan, mavakamtenni davolash kasallik belgilari, hayot sifati va chap qorincha obstruktsiyasining sezilarli yaxshilanishiga olib keldi. Kompaniya mavakamten uchun yangi dori uchun ariza topshirishi kutilmoqda 2021.

HCM - bu surunkali va progressiv kasallik bo'lib, u turli xil alomatlar va yurak etishmovchiligiga olib kelishi mumkin. Press-relizdagi statistik ma'lumotlarga ko'ra, har 500 odamdan biri HCM bilan kasallangan. HCMning eng ko'p uchraydigan sababi bu sarkomerning miyokard oqsilidagi mutatsiya. Kasallik, shuningdek, yoshlarda yurak tutilishining keng tarqalgan sababidir. Ko'pgina bemorlarning kundalik hayotida alomatlar bo'lmaydi. Ammo bir nechta bemorlarda miyokardning obstruktsiyasi kabi alomatlar bo'ladi va ularning kasalligi simptomatik, obstruktiv gipertrofik kardiyomiyopatiya deb ham ataladi. Bemorlarning bu qismi juda kam bo'lsa-da, sog'liq uchun katta xavf tug'dirdi. HCM shuningdek, qorincha fibrilatsiyasi, insult, yurak etishmovchiligi va to'satdan o'lim xavfi oshishi bilan bog'liq va bemorlarni davolash uchun yangi dorilar zarur.

Mavacamten - bu miyokardiyal miyozinning innovatsion og'iz orqali yuborilgan allosterik modulyatori bo'lib, u bemorlarni kamaytirishi kutilmoqda' yurakning haddan tashqari qisqarishi alomatlari. Klinik va preklinik tekshiruvlarda mavakamten yurak devoridagi stressning biomarkerlarini kamaytirishi, miyokardning haddan tashqari qisqarishini kamaytirishi va diastolik muvofiqlikni oshirishi mumkin. 2016 aprel oyida AQSh FDA HCM kasallari uchun etim dori vositasini tayinladi.

EXPLORER-HCM bu platsebo bilan solishtirganda HCM bemorlarida simptomlar va yurak funktsiyalarini davolashda mavakamtenning samaradorligini tekshirishga qaratilgan 3 asosiy bosqich. Sinov natijalari shuni ko'rsatdiki, mavakamtenni davolash platsebo guruhiga qaraganda mashqlar hajmining o'zgarishi (VO 2 cho'qqisi) va Nyu-York yurak assotsiatsiyasining (NYHA) funktsional darajasida yaxshilanishga erishdi. Bundan tashqari, barcha ikkinchi darajali so'nggi nuqtalarda mavacamten statistik jihatdan sezilarli yaxshilanishlarni ham ko'rsatdi. Ikkilamchi so'nggi nuqtalar mashqdan so'ng chap qorincha chiqishi traktining (LVOT) bosim gradyentining eng yuqori darajasi, NYHA, VO 2 cho'qqisi va HCM simptomlari so'rovnomasida nafas olish ko'rsatkichini yaxshilashni o'z ichiga oladi.

GG quot; Har bir 500 odamdan biri HCMning og'irlashadigan kasalligi. EXPLORER tadqiqoti natijasida olingan ijobiy ma'lumotlar og'ir yurak-qon tomir kasalliklari bo'lgan bemorlarning hayotini yaxshilashda muhim qadamdir," Janob Tassos Gianakos, MyoKardia bosh direktori Say:" Ushbu asosiy tadqiqotda biz mavakamtenning faolligi va bardoshlik xususiyatlarini kuzatdik, bu davolashning potentsial biologik maqsadlariga chuqur ta'sir ko'rsatuvchi ushbu davolash usulini va potentsialini ta'kidladi. .Biz MyoKardia ning birinchi yangi dori vositasini topshirishni kutmoqdamiz va ushbu preparatni imkon qadar tezroq bemorlarga etkazishga harakat qilamiz."