Ko'p tizimli atrofiya yangi dori! FDA verdiperstat uchun og'izda miyeloperoksidaza inhibitori uchun birinchi tezkor malaka berdi!

Biohaven - bu nevrologik kasalliklarga qarshi yangi dorilarni ishlab chiqarishga bag'ishlangan biofarmatsevtik kompaniya. Ushbu oyning o'rtalarida AQSh bozorida Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) migren preparati sotuvga chiqarildi. Bu kattalar migrenini o'tkir davolashda ishlatiladigan (aurasi bo'lgan yoki bo'lmagan) kaltsitonin geni bilan bog'liq peptid (CGRP) retseptorlari antagonistining birinchi va yagona tasdiqlangan tezkor og'zaki parchalanishi Tablet (ODT).

Yaqinda kompaniya AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) bir nechta tizim atrofiyasini (MSA) davolash uchun tezkor malaka (FTD) uchun miyeloperoksidaza (MPO) inhibitori verdiperstatani berganligini e'lon qildi.

MSA kam uchraydigan, tez rivojlanayotgan, halokatli neyrodejenerativ kasallik bo'lib, boshlanganidan o'limigacha 6-10 yil davom etadi. MSA Parkinson&# 39 kasalligi (masalan, bradikineziya, mushaklarning qattiqligi, titroq va yomon muvozanat kabi) va majburiy bosim, qon bosimini nazorat qilish, siydik pufagi va ovqat hazm qilish kabi muammolarni keltirib chiqarishi mumkin. Hozirgi vaqtda MSA uchun davolanish yo'q, faqat simptomatik terapiya mavjud.

FTD asosiy sohalarda jiddiy qondirilmagan tibbiy ehtiyojlarni qondirish uchun jiddiy kasalliklar uchun dori vositalarini ishlab chiqish va tezkor ko'rib chiqishni jadallashtirishga qaratilgan. Eksperimental dori-darmonlar uchun tezkor malaka olish farmatsevtika kompaniyalari FG bilan R&eri paytida ko'proq ta'sir o'tkazishi mumkinligini anglatadi; D fazasi. Marketing arizalarini topshirgandan so'ng, ular tegishli standartlarga javob beradigan bo'lsa, tezlashtirilgan tasdiqlash va ustuvor ko'rib chiqish huquqiga ega bo'ladilar. Bundan tashqari, ular sharhlarni ko'rib chiqish uchun ham huquqqa ega.

Irfan Kureshi, Biohaven nevrologiya bo'yicha vitse-prezidenti shunday dedi:" FDA MSA bemor populyatsiyasining yuqori darajada qondirilmagan tibbiy ehtiyojlarini ta'kidlab, tezkor izlanish malakasini berganidan juda mamnunmiz. Tez ta'sirli malaka verdiperstat rivojlanishini tezlashtirishi mumkin, chunki ushbu vayron qiluvchi kasallikning rivojlanishini sekinlashtirishga qaratilgan birinchi terapiya."

verdiperstat kimyoviy tarkibiy formulasi (Manba: medchemexpress.cn)

verdiperstat AstraZeneca-dan Biohaven tomonidan sentyabr oyida 2018 olingan va AstraZeneca-ning rivojlanish kodi AZD 3241 dir. verdiperstat - bu potentsial birinchi darajadagi, og'iz, miyaga kirib boruvchi, qaytarilmaydigan miyeloperoksidaza inhibitori (MPO). MPO miyada patologik oksidlovchi stress va yallig'lanishning asosiy omilidir. Amerika Qo'shma Shtatlari va Evropa Ittifoqida verdiperstatga ko'p tizimli atrofiyani (MSA) davolash uchun etim dori maqomi berilgan. Bundan tashqari, verdiperstat oksidlovchi stress, yallig'lanish va neyrodejeneratsiya bilan bog'liq boshqa kasalliklarni davolash uchun imkoniyatlarga ega.

I va II bosqich ishlarida 250 dan ortiq sog'lom ko'ngillilar va bemorlar verdiperstat bilan davolanishdi. MSA bo'lgan bemorlarda odatda kuniga ikki marta 900 mg dozani qabul qilish mumkin. MSA bemorlarini IIa bosqichining dastlabki natijalari shuni ko'rsatdiki, 12 haftalik davolanishdan so'ng, platsebo qabul qilgan bemorlarning samaradorligi asosiy indeksda 4. 6 punktlari yomonlashdi (MSA balli shkalasi yagona). , verdiperstat 300 mg BID dozasi va 600 mg BID dozasi bemorlar orasida 3. 7 ball va 2. {{4} bir oz pasaygan. mos ravishda}} ballar. Parkinson&kasalligi bilan og'rigan bemorlarda translokatsiya oqsilini (TSPO) PET-tasvirlash verdiperstat kasallik bilan bog'liq miya mintaqalarida yallig'lanishni kamaytirishi mumkinligini ko'rsatmoqda. Bundan tashqari, verdiperstat, shuningdek, dori vositasini maqsadga bog'lash uchun biomarker bo'lgan inson qonidagi MPO faolligini sezilarli darajada kamaytiradi.

Hozirgi vaqtda Biohaven AQSh va Evropadagi taxminan 50 klinik markazlarida MSA uchun verdiperstatning samaradorligini baholash uchun III-M-STAR (NCT 03952806) ko'p mamlakatli bosqichini o'tkazmoqda. Kompaniya shuningdek Massachusets shtati kasalxonasi bilan amiotrofik lateral sklerozni (ALS) davolashda verdiperstatning samaradorligini baholash uchun klinik sinovni rejalashtirish ustida ishlamoqda.