Acceleron / BMS TGF-ligand trap soterercept AQShning FDA yutuqlari bo'yicha dori malakasini qo'lga kiritdi!

Acceleron Pharma - bu og'ir va kam uchraydigan kasalliklarni davolash uchun TGF-superfilam terapiyasini kashf etish, ishlab chiqish va tijoratlashtirishga bag'ishlangan biofarmatsevtik kompaniya. Yaqinda kompaniya AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) o'pka gipertenziyasi (PAH) bilan og'rigan bemorlarga (PAH) (WHO guruhi 1) soteretseptsiyani (ACE) -011, ActRIIA-Fc) tanqidiy dori (BTD) berganligini e'lon qildi. ). 2019 sentyabr oyida FDA shuningdek, etter dorilar soteretsept (ODD) bo'yicha malaka berdi.

Dori-darmonlarni yutish (BTD) - bu jiddiy yoki hayot uchun xavfli kasalliklarni davolashni ishlab chiqish va ko'rib chiqishni tezlashtirish uchun FDA tomonidan 2012 -da yaratilgan yangi dori-darmonlarni ko'rib chiqish kanali va preparatni taqqoslash mumkinligi haqida dastlabki klinik ma'lumotlar mavjud. mavjud terapevtik dori-darmonlar holatni sezilarli darajada yaxshilaydigan yangi dorilar. BTD dorilarini olish, tadqiqotlar va ishlab chiqishda FDA ning yuqori lavozimli amaldorlarini, shu jumladan yaqinroq ko'rsatmalarga ega bo'lishi mumkin. Dori-darmon bozorining yangi tahlili eng qisqa vaqt ichida bemorlarni davolashning yangi usullari bilan ta'minlanishini ta'minlash uchun keng qamrovli qayta ko'rib chiqish va ustuvorliklarni qayta ko'rib chiqish huquqiga ega.

sotatercept - bu PAH, BMPR-II signalizatsiya asosiy drayverini qayta muvozanatlash uchun TGF-f super oila a'zolari uchun tanlangan ligand qopqog'i sifatida ishlashga mo'ljallangan tadqiqot dori. PAH-ning klinik tadkikotlarida soteretsept o'pka tomirlari mushaklarining muskullashtirilishi va o'ng yurak etishmovchiligining yaxshilangan ko'rsatkichlari aniqlandi.

Shu yilning yanvar oyi oxirida Acceleron, II bosqich PULSAR sinovining yuqori darajadagi tahlil natijalarini e'lon qildi, natijada tadqiqot boshlang'ich yakuniy nuqtaga, tanqidiy ikkinchi darajali nuqta va boshqa ikkinchi darajali nuqtalarga erishdi. Noqulay hodisalar sotereptning boshqa kasalliklarda ilgari xabar qilingan salbiy hodisalariga mos edi. Xinji (litsenziyani Bristol-Myers Squibb tomonidan sotib olingan) bilan litsenziyalash bitimining bir qismi sifatida sotereptsept II SPECTRA sinovida ham baholanmoqda.

Shuni ta'kidlash kerakki, yaqinda Acceleron va Xinji tomonidan ishlab chiqilgan yana bir TGF-ligand tuzoqli dori-darmon Reblozil (luspatercept) AQSh FDA tomonidan past xavfli mielodisplastik sindrom (MDS) uchun yangi ko'rsatkich sifatida tasdiqlangan. kamqonlik Reblozil FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi va yagona qizil qon hujayralari kamolotga qarshi vositasi bo'lib, u bemorlarga qizil qon tanachalari kamolotining kech bosqichini tartibga solish orqali qizil qon hujayralari infuziyasining yukini kamaytirishga yordam beradigan terapiyaning yangi sinfidir. Amerika Qo'shma Shtatlarida Reblozyl birinchi marta 2019 da beta talassemiya bilan kasallangan, qizil qon tanachalarini muntazam ravishda infuziya qilishni talab qiladigan kattalardagi bemorlarda kamqonlikni davolash uchun tasdiqlangan.

Shuni ta'kidlash kerakki, Reblozyl FDA tomonidan beta talassemiya bilan bog'liq anemiyani davolash uchun tasdiqlangan birinchi dori, shuningdek, eritrotsit transfüzyonu (RBC) uchun FDAning birinchi tasdiqlanishi va eritrotsitlar ishlab chiqarish turi MDS bo'lgan bemorlarni davolashning yangi usullari. qo'zg'atuvchi terapiya muvaffaqiyatsiz tugadi. Shuni ta'kidlash kerakki, anemiyani darhol tuzatish kerak bo'lgan bemorlarda Reblozil qizil qon hujayralarini quyishning o'rnini bosuvchi vosita sifatida mos kelmaydi.

Reblozil&# 39 ning faol farmatsevtik tarkibiy qismi kech qizil qon hujayralarining kamolotini boshqaruvchi birinchi darajali qizil qon hujayralari kamolotga qarshi agenti (EMA) bo'lgan luspatercept hisoblanadi. Preparat eriydigan termoyadroviy oqsilidir. Odamning Fc domeni IgG 1 aktivin IIB tipidagi retseptorlarning (ActRIIB) hujayradan tashqari hujayralari bilan birlashtiriladi. Ligand tuzoqi sifatida maqsadli bog'lash orqali RBCning kechki kamolotini tartibga solishi mumkin. Qayta tiklanuvchi o'sish omilining (TGF) o'ziga xos bog'lamasi Smad 2 / 3 signalizatsiya yo'lini faollashishini kamaytiradi, samarasiz qizil qon hujayralari hosil bo'lishini yaxshilaydi, kech qizil qonning kamolotiga yordam beradi. hujayralarni ko'paytiradi va gemoglobin miqdorini oshiradi.