Vutrisiran 18 oylik yangi ma'lumotlar: HATTR amiloidozini polinevopatiya bilan samarali davolash!

Alnylam - sanoatda etakchi RNK terapiya kompaniyasi. Yaqinda kompaniya vutrisiran bosqichi 3 HELIOS-A tadqiqotining 18 oylik ijobiy natijalarini e'lon qildi. Vutrisiran - ishlab chiqilayotgan RNK terapiyasi bo'lib, irsiy transtiretin amiloidoz polineyropatiyasi (hATTR-PN) bo'lgan katta yoshli bemorlarni davolash uchun har 3 oyda teri ostiga yuboriladi. Ilgari, tadqiqot asosiy yakuniy nuqtaga va barcha ikkilamchi yakuniy nuqtalarga 9 oylik vaqt nuqtasida erishdi.

Bu safar e'lon qilingan so'nggi natijalar shuni ko'rsatadiki, tadqiqot 18 oylik vaqt nuqtasida o'lchangan barcha ikkilamchi yakuniy nuqtalarga erishdi: RNAi preparati Onpattro (patisiran) APOLLO 3-bosqich tadqiqotining tashqi platsebo ma'lumotlari bilan solishtirganda, vutrisiran bilan davolash neyropatiya shikastlanishiga olib keldi (mNIS). +7), hayot sifati (QOL), yurish tezligi, ovqatlanish holati va umumiy nogironlik statistik jihatdan sezilarli darajada yaxshilandi. Yakuniy ikkilamchi yakuniy nuqta nuqtai nazaridan, kutilganidek, vutrisiran bilan davolash guruhi tadqiqotda Onpattro bilan davolash guruhi bilan solishtirganda sarum TTR darajasini pasaytirishda past emasligini ko'rsatdi.

Bundan tashqari, 18 oyda vutrisiran bilan davolangan bemorlar ham bir nechta tadqiqot yakuniy nuqtalarida yaxshilanishni ko'rsatdilar. Platsebo bilan solishtirganda, vutrisiran bilan davolangan bemorlarda yurak biomarkerining so'nggi nuqtasi NT-proBNP (yurak bosimi o'lchovi) yaxshilanishini ko'rsatdi. Bundan tashqari, platsebo bilan solishtirganda, vutrisiran bilan davolangan bemorlarda ma'lum ekokardiyografik ko'rsatkichlar ham yaxshilandi. Nihoyat, 48 bemordan iborat rejalashtirilgan kohortda vutrisiran bilan davolash ko'pchilik bemorlarning yuragida texnetiy (teknetiy) so'rilishini yaxshilash bilan bog'liq bo'lib, yurak amiloid yukini kamaytirish uchun potentsial dalillarni taqdim etdi.

Ushbu tadqiqotda vutrisiran rag'batlantiruvchi xavfsizlik va bardoshlilikni ko'rsatishda davom etmoqda. Alnylam 2022 yil boshida tibbiy konferentsiyada 18 oylik to'liq natijalarni e'lon qilishni rejalashtirmoqda.

siRNA: o'ziga xos genlarni o'chirish, ifoda diapazonini 99% ga qisqartirish

Vutrisiran - bu ATTR amiloidozini, jumladan, irsiy (hATTR) va yovvoyi tipdagi (wtATTR) amiloidozni davolash uchun ishlab chiqilayotgan teri osti RNK terapiyasi. Vutrisiran o'ziga xos messenjer RNKni nishonga olishi va o'chirishi mumkin, bu esa yovvoyi turdagi va mutant transtiretin (TTR) oqsillari ishlab chiqarilishidan oldin uni bloklaydi.

Vutrisiran har chorakda (3 oyda) teri ostiga yuboriladi, bu to'qimalarda TTR amiloidining cho'kishini kamaytirishga yordam beradi, to'qimalarda to'plangan TTR amiloidini olib tashlashga yordam beradi va bu to'qimalarning faoliyatini tiklashga yordam beradi. vutrisiran Alnylam's Enhanced Stabil Chemistry (ESC)-GalNAc konjugatsiyalangan yetkazib berish platformasidan foydalanadi, bu esa potentsial va yuqori metabolik barqarorlikni yaxshilashga qaratilgan bo'lib, kamdan-kam hollarda teri ostiga in'ektsiya qilish imkonini beradi.

Hozirgi vaqtda hATTR-PN bilan kasallangan kattalar bemorlarini davolash uchun vutrisiranning marketing dasturi AQSh FDA va Evropa Ittifoqi EMA tomonidan ko'rib chiqilmoqda. Qo'shma Shtatlar va Evropa Ittifoqida vutrisiranga ATTR amiloidozini davolash uchun etim dori belgisi (ODD) berildi va Qo'shma Shtatlarda kattalar hATTR-PNni davolash uchun Fast Track Belgisi (FTD) ham berildi. Vutrisiran AQSh FDA tomonidan ustuvor tekshiruvdan o'tkazilmoqda va retsept bo'yicha dori vositalaridan foydalanuvchi to'lovlari to'g'risidagi qonunning (PDUFA) maqsadli sanasi 2022 yil 14 aprel.