AQSH FDA JAK inhibitori Opzelura kremi uchun ustuvor tekshiruvga ega

Incyte yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) Opzelura (ruksolitinib, 1,5% krem) qo'shimcha yangi dori ilovasini (sNDA) qabul qilganini va ustuvor ko'rib chiqishga ruxsat berganini e'lon qildi: preparat - steroid bo'lmagan, - yallig'lanishga qarshi, topikal hisoblanadi. Kattalar va o'smirlarda vitiligo (vitiligo) ni davolash uchun JAK inhibitörleri (yoshi> 12 yil). FDA sNDA ning"Retsept bo'yicha dori vositalaridan foydalanuvchi to'lovlari to'g'risidagi qonunni (PDUFA)" maqsadli sana: 2022-yil 18-aprel. Joriy yilning oktyabr oyida Yevropa dori vositalari agentligi (EMA) Opzeluraning marketing ruxsatnomasi (MAA) arizasini qabul qildi va rasmiy ko‘rib chiqish jarayonini boshladi: u kattalar va o‘smirlar (yoshi>) uchun qo‘llaniladi. ; 12 yosh) - bo'lmagan segmentar vitiligoni yuzning ishtiroki bilan davolash uchun.

Agar tasdiqlangan bo'lsa, ruxolitinib kremi repigmentatsiya uchun vitiligoni davolash uchun ishlatiladigan birinchi va yagona dori bo'ladi. Vitiligo - terining depigmentatsiyasi bilan tavsiflangan surunkali autoimmun kasallik bo'lib, u ko'pincha go'zallikka ta'sir qiladigan - pigment ishlab chiqaruvchi hujayralar, melanotsitlar yo'qolishi natijasida yuzaga keladigan teri kasalligidir. Vitiligo taxminan 0.5% ta'sir qiladi - 2.0% dunyo aholisi' Hozirda AQSh FDA yoki EI EMA tomonidan vitiligoni davolash uchun tasdiqlangan dori terapiyasi mavjud emas. Kasallik har qanday yoshda paydo bo'lishi mumkin, ammo vitiligo bilan og'rigan ko'plab odamlar 20 yoshdan oldin dastlabki alomatlarni boshdan kechirishadi.

Ruxolitinib kremi Incyte&№ 39; selektiv Yanus kinaz 1 va Yanus kinaz 2 (JAK1/JAK2) inhibitori ruksolitinibning patentlangan formulasi bo'lib, mahalliy qo'llash uchun mo'ljallangan. Incyte ruxolitinib kremini ishlab chiqish va tijoratlashtirish uchun global huquqlarga ega. Hozirgi vaqtda ruxolitinib kremi 3-bosqich klinik rivojlanish bosqichida: (1) engil va o'rtacha atopik dermatitni davolash uchun (TRuE - AD loyihasi); (2) o'smirlar va kattalardagi vitiligoni davolash uchun (TRuE - V loyihasi).

2021-yil sentabr oyida AQSH FDA Opzelura (ruxolitinib krem) qisqa muddatli - muddat va - boʻlmagan doimiy surunkali davolanish uchun ruxsat berdi. Retsept bo'yicha topikal terapiyani qabul qilish kasallikni etarli darajada nazorat qila olmadi yoki bu terapiyalar istalmagan va - immunitetga ega bo'lmagan - engil va o'rtacha og'irlikdagi atopik dermatit (AD) o'smirlar (≥ 12 yosh) va kattalar bemorlarida.

Shuni ta'kidlash kerakki, Opzelura AQSh FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi va yagona topikal JAK inhibitori hisoblanadi. Tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, JAK - STAT yo'lining disregulyatsiyasi qichishish, yallig'lanish va teri to'siqlarining disfunktsiyasi kabi ADning asosiy belgilariga olib keladi. 3-bosqich klinik tadqiqotida Opzelura davolash AD bilan bog'liq teri yallig'lanishi va qichishishni sezilarli darajada kamaytirdi. Qichishishni kamaytirish esa - bilan bog'liq bo'lgan asosiy kasalliklarni va AD bilan og'rigan bemorlarning hayot sifatini yaxshilashi mumkin.

Ruxolitinib kremining vitiligoni davolash uchun tartibga soluvchi qo'llanilishi asosiy 3-bosqich TRuE - V klinik sinov loyihasi natijalariga asoslangan. Ma'lumotlar shuni ko'rsatdiki, loyihaning ikki bosqichli 3 klinik tadqiqotlari birlamchi va asosiy ikkilamchi yakuniy nuqtalarga yetdi: 24 haftalik davolanishdan so'ng, kremni qo'llash guruhi bilan solishtirganda, ruksolitinib bilan davolash guruhidagi yuz va butun tananing terisi lezyonlari tiklandi. Rangi sezilarli darajada yaxshilandi. Ushbu loyihada 24 hafta davomida ruxolitinib kremi uchun klinik ahamiyatga ega sayt reaktsiyalari haqida xabar berilmagan va umumiy xavfsizlik yaxshi.

Incyte kompaniyasining Ijrochi vitse-prezidenti va Yevropa Bosh direktori Jonatan Dikkinson shunday dedi:"EMA'ning ruxolitinib krem ​​MAAni qabul qilishi vitiligo bilan og'rigan bemorlar guruhi uchun muhim bosqich hisoblanadi. Ular uchun kundalik hayotlari odatda katta ta'sir ko'rsatadi va hozirda davolanish imkoniyatlari cheklangan. . Biz qondirilmagan ehtiyojlarni qondirishga qanday yordam berishimiz va ushbu qiyin kasallikni yaxshiroq boshqarish uchun tibbiyot xodimlarini qo'llab-quvvatlashimiz mumkinligini tushunish uchun bemorlar hamjamiyatining fikrlarini tinglashga sodiqmiz. Ushbu yangi potentsial terapiya malakali bemorlarni olib keladi yaxshilash uchun nazorat qiluvchi idoralar bilan ishlashni orziqib kutamiz."

Ruxolitinib Incyte'ning Jakafi og'iz orqali qabul qilinadigan preparatining faol farmatsevtik moddasidir. Preparat Qo'shma Shtatlarda 3 ta ko'rsatkich bo'yicha tasdiqlangan: (1) sulfgidriluriyaga etarli darajada toqat qilmaydigan yoki toqat qilmaydigan politsitemiya (PV) bilan kasallangan kattalardagi bemorlarni davolash; (2) Miyelofibroz (MF), shu jumladan birlamchi MF, - PV MF, - dan keyingi muhim trombotsitemiya MF bilan og'rigan o'rta va yuqori - xavf katta yoshli bemorlarni davolash; (3) steroid - refrakter o'tkir transplantatsiya - ga qarshi - xost kasalligi (GVHD) bemorlarini davolash. Ular orasida uchinchi ko'rsatkich 2019 yil may oyida FDA tomonidan tasdiqlangan va bu ushbu ko'rsatkichni davolash uchun tasdiqlangan birinchi dori edi. Jakafi Amerika Qo'shma Shtatlarida Incyte tomonidan sotiladi va Novartis AQShdan tashqari bozorlarda Jakavi brendi ostida sotiladi.

Hozirgi vaqtda Konsert deyteriy kimyoviy texnologiyasi bilan modifikatsiyalangan ruxolitinib molekulasini ham ishlab chiqmoqda - CTP - 543. II bosqich klinik tadqiqotida u alopesiya areatani davolashda kuchli samaradorlikni ko'rsatdi. Alopesiya isata - bu qisman yoki to'liq soch to'kilishiga olib keladigan otoimmün kasallik. Ruxolitinibning deyteriy kimyoviy modifikatsiyasi uning inson farmakokinetikasini o'zgartirishi mumkin, shu bilan uning alopesiya isata davolashda qo'llanilishini kuchaytiradi. Amerika Qo'shma Shtatlarida FDA alopesiya isata davolash uchun CTP - 543 tezkor maqomini berdi.