TransCon PTH, uzoq vaqt ishlaydigan alternativ terapiya, kuchli ta'sir ko'rsatmoqda va 4 hafta davomida davolanishdan so'ng standart parvarishlardan (kaltsiy + D vitamini) xalos bo'ladi!

Yaqinda Daniya biofarmatsevtik kompaniyasi Ascendis Pharma, uzoq vaqtdan beri ishlaydigan paratiroid gormoni (PTH) progrugining global miqyosdagi II klinik sinovi bo'lgan PaTH Forward-ning to'rt haftalik belgilangan dozli, ikki marta ko'r-ko'rona qismini ijobiy natijalarini e'lon qildi. Sinov Transopon PTH ning kattalardagi gipoparatiroidi (HP) bilan kasallangan bemorlarni davolashda xavfsizligi, chidamliligi va samaradorligini baholaydi. Natijalar shuni ko'rsatdiki, sinov asosiy maqsadlarga erishdi va TransCon PTH davolash 4 hafta davomida bemorlarning 82 foizida standart yordamni (faol kaltsiy + D vitamini) yo'q qildi. Tadqiqotning yuqori satrlari natijalari slaydda batafsil ko'rsatilgan: 2-bosqichning birinchi bosqichi ma'lumotlari PaTH Forward.

TransCon PTH - bu katta yoshdagi HP bemorlari uchun PTHni kuniga 24 soat fiziologik darajada almashtirish va qisqa muddatli simptomlarni bartaraf etish uchun mo'ljallangan, paratiroid gormoni (PTH) ishlab chiqaradigan preparat. - HP kasalligining davriy asoratlari.

PaTH Forward sinovida jami 59 nafar kattalar HP bemorlari TransCon PTH (dozasi: kuniga 15, 18, 21 mkg / kun) yoki platseboni ko'r-ko'rona randomizatsiyalashgan holda, oldindan ishlatishga tayyor bo'lgan zaryaddan foydalanib olishdi. tijoratlashtirish uchun rejalashtirilgan Injection qalam ma'muriyat uchun ishlatiladi va davolash to'rt hafta davom etadi. Olingan natijalar shuni ko'rsatdiki, TransCon PTH barcha dozalarda yaxshi muhosaba qilingan va hech qanday jiddiy salbiy reaktsiyalar yuzaga kelmagan. Davolanish davrida hech qanday noxush hodisalar (TEAE), o'rganilayotgan dori vositasining to'xtatilishiga olib kelmadi va TransAE PTH va platseboning umumiy holati taqqoslandi. Bundan tashqari, 4 haftalik doimiy dozalash davri davomida bemorlarning yarmi orqaga chekinmadi.

Protokol tahliliga ko'ra (har bir protokol uchun n = 57), TransCon-PTH eng yuqori dozali guruhdagi (kuniga 21 mkg) 100% bemorlarga va barcha dozali guruhlardagi bemorlarning 82 foiziga (ya'ni, davolanishni to'xtatish) standart yordamni bekor qildi. faol D vitamini va kunlik kaltsiy qo'shimchalari ≤500 mg).

Natijalar shuni ko'rsatdiki, 4 xafta davomida TransCon PTH qon zardobida kaltsiy miqdorini oshirdi, faol D vitaminini o'chirib qo'ydi va kaltsiy miqdorini kamaytirishni davom ettirdi. TransCon PTH siydik kaltsiyining chiqarilishini kamaytiradi (siydik kaltsiyining ajralishi fraktsiyasi [FECa] bilan o'lchanadi) va zardobdagi fosfat va kaltsiy fosfat mahsulotlarining doimiy pasayishiga olib keladi. 4-haftada, protokolga asoslangan tahlilda, kuniga 21 mkg dozada va birlashtirilgan TransCon-PTH dozalari guruhi platsebo guruhi bilan solishtirganda (p <0.05) birlamchi="" kompozit="" so'nggi="" nuqtada="" statistik="" jihatdan="" muhim="" remissiyalarga="">

58 sub'ekt sinovning ochiq yorlig'ini uzaytirishni davom ettirdi va TransCon PTH parvarishlash dozasini (kuniga 6-30 mikrogram) qabul qildi. Kompaniya sinov yorlig'ini 2020 yilning uchinchi choragida uzaytirish to'g'risida olti oylik ma'lumotlar haqida xabar berishni rejalashtirmoqda.

Ascendis klinik rivojlanish bo'yicha vitse-prezidenti Devid B. Karpf, MD dedi: "TransCon PTH-ni ishlab chiqish orqali bizning maqsadimiz har doim 24 soat davomida alternativ terapiya loyihasini ishlab chiqish va shakllantirish orqali hipoparatiroidi (HP) bilan og'rigan bemorlarning fiziologik darajasini tiklash edi. bemorlarning hayotini yaxshilash uchun yangi parvarishlash standartlari Ushbu sinov ma'lumotlari zardobdagi kaltsiy va siydik kaltsiy miqdorini normal ushlab turishda standart parvarish qilishni butunlay bekor qilish potentsialini tasdiqlaydi.Bu ayniqsa ushbu murakkab va holsizlantiruvchi kasallikka chalingan bemorlar uchun juda muhimdir. oldinga katta qadam. "

Jan Mikkelsen, Ascendisning prezidenti va bosh direktori: "Giperparatiroidizm (HP) dunyodagi 200 mingdan ortiq bemorlarga jiddiy salbiy ta'sir ko'rsatdi va samarali almashtirish terapiyasiz gormonlar etishmovchiligining so'nggi kasalliklaridan biri hisoblanadi. TransCon PTH-ning rivojlanishi bizga imkon berdi. global miqyosda bemorlarga mazmunli o'zgarishlarni kiritish uchun noyob imkoniyat. "

Ascendis TransCon PTH rivojlanishining navbatdagi bosqichi to'g'risida global tartibga soluvchilar bilan aloqada bo'lishni va 2020 yil to'rtinchi choragida Shimoliy Amerika, Evropa va Osiyoda III global fazoviy sinovlarni boshlash uchun hujjatlarni topshirishni rejalashtirmoqda.

Gipoparatiroidizm (HP) bu paratiroid gormoni (PTH) yetarli emasligi bilan tavsiflanadigan noyob endokrin kasallik bo'lib, natijada qonda kaltsiy miqdori past va fosfat darajasi ko'tariladi. Qo'shma Shtatlar, Evropa, Yaponiya va Janubiy Koreyada taxminan 200,000 HP bemorlari bor va ko'pchilik bemorlarda tiroid jarrohligi paytida paratiroid bezining shikastlanishi yoki tasodifan olib tashlanganidan keyin alomatlar paydo bo'ladi. Qisqa muddatda bemorning alomatlariga quyidagilar kiradi: zaiflik, mushaklarning qisqarishi, karıncalanma, yonish va uyqu kabi g'ayritabiiy hislar, xotiraning yo'qolishi, noto'g'ri tushunish va bosh og'rig'i. Bemor ko'pincha hayot sifatining pasayishiga duch kelishadi. Uzoq muddatda ushbu murakkab kasallik miya, ko'z linzalari va buyraklarda paydo bo'ladigan skeletdan tashqari kaltsiy birikishi kabi katta asoratlar xavfini oshiradi.

Yaqin vaqtgacha HP hali ham gormonlar etishmovchil terapiya bilan davolangan gormonlar tanqisligi kasalliklaridan biri edi. HPning an'anaviy standart muolajalari, D vitamini va kaltsiy qo'shimchalari kasallikni to'liq nazorat qilmaydi va buyrak kasalliklariga olib keladigan kaltsiy va siydikning ko'payishi tufayli buyrakning kalsifikatsiyasiga va buyrak toshlarining rivojlanishiga olib kelishi mumkin. Natijada, sog'lom odamlar bilan solishtirganda, HP bilan og'rigan bemorlarda buyrak kasalligi 4-8 baravar yuqori.

TransCon PTH - bu Ascendisning "TransCon" innovatsion texnologiyasidan foydalanib ishlab chiqilgan paratiroid gormonining (PTH [1-34]) uzoq vaqt ishlab chiqaradigan moddasi. TransCon PTH maqsadi kasallikning qisqa muddatli alomatlari va uzoq muddatli asoratlarni bartaraf etish uchun PTHni kuniga 24 soat fiziologik darajaga qaytarish, qon va siydik kaltsiy darajasini, qon zardobidagi fosfat miqdorini va suyak aylanishini normallashtirishdir. 2018 yil iyun oyida TransCon PTH AQSh FDA tomonidan etimlarga qarshi dori malakasini (ODD) berdi.

TransCon "tezkor bog'lash" degan ma'noni anglatadi. Ascendis'ning xususiy TransCon platformasi - bu terapevtik effektlarni optimallashtiradigan yangi davolash usullarini yaratishga yo'naltirilgan innovatsion texnologiya bo'lib, uning samaradorligi, xavfsizligi va qabul qilish chastotasi. TransCon molekulasi uchta tarkibiy qismdan iborat: o'zgartirilmagan ota-ona dorisi, uni himoya qiladigan inert tashuvchi va ikkalasini vaqtincha bog'laydigan bog'lovchi. Birlashtirilganda, tashuvchi faolsizlantiradi va ota-ona dorisini tozalashdan saqlaydi. Vujudga AOK qilinganida fiziologik pH va harorat sharoitlari modifikatsiyalangan faol ota-ona dorisini taxmin qilinadigan tarzda chiqarishni boshlaydi. Ota-ona dori o'zgartirilmaganligi sababli, uning asl harakat rejimi o'zgarishsiz qolishi kerak. TransCon texnologiyasidan oqsillar, peptidlar yoki kichik molekulalarning ko'plab terapevtik sohalarida keng foydalanish mumkin.

Hozirgi vaqtda Ascendis TransCon texnologiyasidan foydalanib, etakchi, to'liq integratsiyalangan noyob kasalliklar kompaniyasini qurish uchun foydalanmoqda. Kompaniya TransCon texnologiyasidan va klinik jihatdan tasdiqlangan ota-onalarning dori-darmonlaridan eng yaxshi samaradorlikka, xavfsizlikka va / yoki qulaylikka ega bo'lgan yangi davolash usullarini yaratish uchun foydalanadi. TransCon hGH-dan tashqari, kompaniya ikkita noyob endokrinologik aktivlarga ham ega: (1) TransCon PTH uzoq vaqt ishlaydigan paratiroid gormoni (PTH) ishlab chiqaruvchisi. Hozirgi vaqtda u II bosqichda paratiroidni davolash uchun klinik baholanmoqda Gipogonadizmning potentsiali; (2) TransCon CNP uzoq vaqtdan beri ishlaydigan C tipidagi natriyuretik peptid preparati bo'lib, hozirgi vaqtda akondroplaziya va boshqa FGFR bilan bog'liq bo'lgan suyak kasalliklarini davolash uchun I bosqichda klinik baholanmoqda.

Bundan tashqari, Ascendis Sanofi bilan diabet va Roche Genentech oftalmologiya sohasida ham hamkorlik qiladi. (Bioon.com)