AQSh FDA ALK-001 (C20-D3-A vitamini) terapevtik sertifikatini berdi!

Yaqinda Alkeus Pharmaceuticals AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) ALG-001 (C20-D3-vitamin A) ni Stargardt&39-sonli kasallikni (STGD) davolash uchun yangi terapiya belgisini (BTD) berganini e'lon qildi. . Ta'kidlash joizki, ALK-001 Stargard&39 kasalligini BTD davolash uchun tasdiqlangan yagona dori. Hozirgi vaqtda 39 -sonli Stargard kasalligi uchun tasdiqlangan davolanish yo'q. Ilgari, FDA ALK-001 etim dorilar nomini (ODD) berdi.

BTD-bu FDAning dori-darmonlarni ko'rib chiqishning yangi kanali bo'lib, u jiddiy yoki hayot uchun xavfli kasalliklarni davolash uchun yangi dori-darmonlarni ishlab chiqish va ko'rib chiqishni tezlashtirishga qaratilgan bo'lib, mavjud dori-darmonlar bilan solishtirganda, yangi dori-darmonlar mavjudligini ko'rsatadigan dastlabki klinik dalillar mavjud. kasallikning holatini sezilarli darajada yaxshilaydi. BTD-dan olingan dori-darmonlar tadqiqot va ishlab chiqish vaqtida FDAning yuqori lavozimli amaldorlarini o'z ichiga oladi va bemorlarga yangi davolanish imkoniyatlari bilan eng qisqa vaqt ichida ta'minlanishini ta'minlash uchun ko'rib chiqish vaqtida ko'rib chiqish va potentsial ustuvorliklarni ko'rib chiqish huquqiga ega.

ALK-001 (C20-D3-A vitamini)-turli xil retinal degenerativ kasalliklarni davolash uchun ishlatiladigan kimyoviy jihatdan o'zgartirilgan A vitamini. Preparat kuniga bir marta qabul qilinadi va klinik ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, ALK-001 normal ko'rish aylanishini saqlab, Stargard kasalligining rivojlanishini ishonchli tarzda kechiktirishi mumkin.

Stargard&39 -sonli kasallik - bu retinaning degenerativ kasalligi bo'lib, u ko'rish qobiliyatini qaytarib bo'lmaydigan darajada yo'qotishiga va ko'rlikka olib kelishi mumkin. Bu kam uchraydigan va jiddiy kasallik. Semptomlar odatda bolalikdan yoki o'smirlikdan boshlanadi. Bu kasallik tashxisi qo'yilgan deyarli har bir bemor yuridik ko'r bo'lib qoladi.

FDA ALK-001 BTD-ni 2-bosqichli ko'r-ko'rona randomizatsiyalangan platsebo nazorati ostida o'tkazilgan klinik tadqiqotlar ma'lumotlarini ko'rib chiqish asosida berdi. Ushbu sinov va boshqa davom etayotgan tadqiqotlar ma'lumotlari shu yilning oxirida e'lon qilinishi kutilmoqda.

Starger&№ 39 kasalligidan tashqari, quruq yoshga bog'liq makula degeneratsiyasi (AMD) bo'lgan bemorlarni davolash uchun ALK-001 klinik sinovlari ham davom etmoqda. Amerika Qo'shma Shtatlarida AMD oldini olish mumkin bo'lmagan ko'rlikning birinchi sababidir.

Doktor Leonide Saad, Alkeus Pharmaceuticals kompaniyasining bosh direktori, shunday dedi:" Terapiyaning yangi belgisiga erishish - Stargard&№ 39 kasalligi sohasidagi o'zgaruvchan bosqich. Bizning 2-bosqich klinik tadqiqotlarimiz natijalari Stargard&№ 39 kasalligini davolash uchun ALK-001 uchun normativ hujjatdir. Va tasdiqlash mustahkam asos yaratadi. Biz ALK-001ni bemorlarga imkon qadar tezroq etkazishimiz uchun FDA va boshqa nazorat organlari bilan ishlashni orziqib kutamiz.&tirnoq;