AQSh FDA Palynziq yorlig'ini yangilashni ma'qullamoqda: maksimal doz 60 mg gacha oshiriladi!

BioMarin - bu jiddiy va hayot uchun xavfli noyob va o'ta noyob genetik kasalliklarga chalingan bemorlarni davolash uchun innovatsion davolash usullarini ishlab chiqish va tijoratlashtirishga bag'ishlangan global biotexnologiya kompaniyasi. Yaqinda kompaniya AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) fenilketonuriya (PKU) bilan kasallangan katta yoshdagi bemorlarni davolash uchun Palynziq (pegvaliase-pqpz) in'ektsiyasini amalga oshirishga imkon beradigan qo'shimcha biologik mahsulot litsenziyasini (sBLA) tasdiqlaganligini e'lon qildi. 60 mg gacha. Ilgari, preparatning maksimal ruxsat etilgan dozasi 40 mg edi. III bosqich PRISM tadqiqotida bemorlarning 19% Palynziqni davolashga etarli darajada javob berish uchun 60 mg dozani talab qilishdi.

Palynziq yorlig'i kengayishi quyidagilarni o'z ichiga oladi: (1) Fenilalanin (Phe) 3 yil davomida doimiy ravishda kamayib borishini isbotlovchi uzoq muddatli samaradorlik to'g'risidagi ma'lumotlar; (2) 6 yillik ma'lumotlar xavfsizlikni yanada qo'llab-quvvatlaydi. Palynziq&# 39 preparatining yorlig'i yangilandi: bemorning&# 39 ning Palynziqga nisbatan bag'rikengligini va parhez oqsilini iste'mol qilishni hisobga olgan holda, individual parvarishlash dozalari qonni Phe nazoratiga olishga ruxsat beriladi (qon Phe konsentratsiyasi undan kam yoki unga teng) 600 mkmol / L).

Palynziq - pegillangan rekombinant fenilalanin ammiak liaz (PAL). Bu organizmga Phe parchalanishiga yordam berish orqali PKUning asosiy sababini aniqlaydigan birinchi va yagona PKU fermentini almashtirish terapiyasi. Qo'shma Shtatlarda Palynziq FDA tomonidan 2018 yil may oyida ma'qullangan. Ushbu qon Phe kontsentratsiyasini kamaytirish uchun qonning Phe konsentratsiyasi 600 mkmol / L dan oshadigan PKU bo'lgan kattalar bemorlarida foydalanish uchun ko'rsatma berilgan.

Palynziq - bu BioMarin&# 39 ning PKU davolash uchun tasdiqlangan ikkinchi dori. Shuningdek, yaqinda kompaniya PKU gen terapiyasi BMN307 global Phearless Phase 1/2 tadkikoti birinchi ishtirokchiga&# 39 kompaniyasining uchinchi PKU terapiyasi bo'lish imkoniyatiga ega bo'lgan dori-darmonlarni berganligini e'lon qildi. BMN307 ga Qo'shma Shtatlarda Fast Track Status (FTD) va Qo'shma Shtatlar va Evropa Ittifoqida Orphan Drug Status (ODD) berilgan.

Ushbu uzoq muddatli yorliq ma'lumotlarini yangilash uch yillik ochiq yorliqlarni kengaytirish ishlarining samaradorligi ma'lumotlariga asoslangan. Tadqiqot shuni ko'rsatdiki, Palynziq davolanishini kamida 2 yil davomida olgan 86 bemorlar orasida 2 yillik vaqt: bemorlarning uchdan ikki qismida (66%) qonda Phe darajasi -360mmol / L, navbat bilan Amerika Tibbiy Genetika va Genomika Jamiyati (ACMG) tomonidan qo'llanmada Phe maqsadini tavsiya qilish, bemorlarning 50 foizida qonda Phe ≤120 mmol / L bor. Kamida 3 yil davomida davolangan 77 bemor orasida 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) qon Phe darajasi 3 yillik vaqt oralig'ida 600, 360, 120 mkmoldan kam yoki unga teng edi. / L. 6 yildan ortiq vaqt davomida kuzatilgan boshqa xavfsizlik ma'lumotlari Palynziq&# 39 ning avvalgi xavfsizlik ma'lumotlariga mos keladi va dozaga aloqasi yo'q.

Bio-Marinning raisi va bosh ijrochi direktori Jan-Jak Biyenime shunday dedi: "BioMarin FDA PKU bemorlari uchun qo'shimcha dozalash imkoniyatlarini taqdim etish muhimligini anglaganidan mamnun. Evropa yorlig'iga muvofiq, Palynziq hozirda Qo'shma Shtatlarda 60 mg dan foydalanadi. Biomarin Biz PKU guruhini davolashning mazmunli yangi variantlarini taqdim etishga sodiqmiz. 15 yildan ortiq tadqiqotlar va ishlanmalar asosida biz PKU terapiyasining dastlabki ikkita usulini ishga tushirdik. Biz bemorlar uchun PKU terapiyamizning samaradorligi va xavfsizligini yanada chuqurroq tushunish uchun ishlashni davom ettiramiz Jinsiy aloqa."

PKU - bu tug'ilish paytida namoyon bo'ladigan va miyaga turli xil toksik ta'sir ko'rsatadigan noyob genetik kasallik. U turli xil oqsillarda mavjud bo'lgan aminokislota bo'lgan fenilalanin (Phe) ni parchalashga qodir emasligi bilan ajralib turadi. . Agar yuqori darajadagi Phe davolash qilinmasa, miyaga toksik ta'sir qiladi va jiddiy nevrologik va asab-psixiatrik muammolarni keltirib chiqarishi, odamlarning fikrlash, his qilish va xulq-atvoriga ta'sir qilishi va depressiya, xavotir va xatti-harakatlarning buzilishiga olib kelishi mumkin. hayot sifati. Ushbu alomatlarning og'irligi sababli, ko'plab mamlakatlarda chaqaloqlar intellektual nogironlik va boshqa asoratlardan saqlanish uchun ularni tashxislash va davolashni erta ta'minlash uchun tug'ilish paytida tekshiriladi. PKU bemorlari umrbod boshqarishni, shu jumladan, ko'pgina oziq-ovqat mahsulotlarida mavjud bo'lgan Phe ni iste'mol qilishdan saqlanish uchun qiyin va cheklovchi kundalik tibbiy oziq-ovqat mahsulotlariga va formulali ovqatlarga rioya qilishni talab qiladi.