AQSh FDA inhibitori Empaveli tomonidan paroksismal tungi gemoglobinuriya (PNH) ni davolashni ma'qulladi!

Apellis Pharmaceuticals kompaniyasi yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) kattalardagi paroksismal tungi gemoglobinuriya (PNH) ni davolash uchun Empaveli (pegsetakoplan) ni ma'qullaganligini e'lon qildi. Empaveli PNH parvarishlash standartlarini yaxshilash va PNH davolashni qayta aniqlash imkoniyatiga ega bo'lgan ustuvor tekshiruv jarayoni orqali tasdiqlandi.

Shuni eslatib o'tish joizki, Empaveli - bu normativ ma'qulini olgan birinchi va yagona C3 maqsadli terapiyasi. Ushbu preparat quyidagilar uchun javob beradi: (1) ilgari davolanmagan kattalar PNH kasalligi; (2) Oldindan qabul qilingan C5 inhibitörleri Soliris (eculizumab) va Ultomiris (ravulizumab) ning PNH bilan kasallangan kattalar bemorlari.

So'nggi o'n yillikda yoki PNHni davolashning yagona usuli C5 inhibitörleri edi, ammo ko'plab bemorlar hanuzgacha doimiy gipohemoglobinopatiyani boshdan kechirmoqdalar, bu ko'pincha charchashga va tez-tez qon quyishga olib keladi. Klinik tadkikotlarda Empaveli PNHni keng nazoratini ta'minlashi mumkin, gemoglobin miqdorini oshirish va qon quyish ehtiyojini kamaytirish orqali PNH bemorlarining hayotini yaxshilaydi.

Cedric Francois, MD, Apellis asoschilaridan biri va bosh direktori shunday dedi:" FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi C3 maqsadli terapiyasi sifatida, Empaveli PNH bilan kasallangan kattalar, shu jumladan davolanmaganlarni davolashni qayta aniqlash imkoniyatiga ega; va inhibitor konversion terapiyasidan o'tgan C5 bemorlaridan. Ushbu tasdiqlash katta ilmiy yutuqlarni anglatadi, chunki Empaveli so'nggi 15 yil ichida birinchi yangi komplement preparatiga asos solgan. Biz maqsad sifatida C3 potentsialini to'liq o'rganishni kutmoqdamiz va davom etamiz tibbiy davolanishni qondirilmagan ehtiyojlari mavjud bo'lgan turli xil kasalliklarda ushbu terapiyani ro'yxatdan o'tkazish rejasini targ'ib qiling."

Empaveli' ning ma'qullashi PEGASUS (NCT03500549) bosqichi 3-boshdan-natijaga asoslangan (qarang: PEGASUS 3-bosqich yuqori darajali natijalar bo'yicha konferentsiya chaqiruvi taqdimoti). Tadqiqot birlamchi yakuniy nuqtaga etib, Empaveli PNH parvarishlash vositasi bo'lgan Soliris (ekulizumab) dan yuqori ekanligini ko'rsatdi: 16-haftada gemoglobin darajasining boshlang'ich darajasidan o'zgarishi jihatidan Solirisdan ustundir va tuzatilgan gemoglobin darajasi oshadi. o'rtacha 3.84g / dL<>

Bundan tashqari, Empaveli Soliris bilan taqqoslaganda qon quyishning so'nggi nuqtalarini oldini olishda kam bo'lmaganlikka erishdi. Empaveli davolash guruhidagi bemorlarning 85 foizida Soliris davolash guruhidagi 15 foizga nisbatan 16 hafta davomida qon quyilmagan. Shu bilan birga, Soliris davolash guruhidagi bemorlar bilan taqqoslaganda, Empaveli davolash guruhidagi bemorlarda asosiy gemoliz markerlarining normallashish darajasi yuqori va FACIT-charchoq ko'rsatkichi klinik jihatdan yaxshilangan. Ushbu tadqiqotda Empaveli Soliris kabi xavfsizdir.

Shuni eslatib o'tish joizki, Empaveli Solirisga qaraganda yaxshiroq gemoglobin miqdorini ko'rsatadigan birinchi terapiya bo'lib, Empaveli bilan davolangan bemorlarning 85 foizigacha qon quyilmaydi. Hozirgi vaqtda Soliris bilan davolanayotgan PNH kasallarining aksariyati doimiy anemiyadan aziyat chekmoqda. PEGASUS tadqiqotining natijalari shuni ko'rsatadiki, Empaveli PNH kasallariga yangi tibbiy xizmat ko'rsatish standartiga aylanish imkoniyatiga ega.

Empaveli-ning faol farmatsevtik tarkibiy qismi pegsetakoplan bo'lib, u ko'plab jiddiy kasalliklarning paydo bo'lishi va rivojlanishining sababi bo'lgan komplementning haddan tashqari faollashishini tartibga solish uchun mo'ljallangan C3 inhibitori hisoblanadi. Pegcetacoplan - polietilen glikol polimeriga bog'langan va C3 va C3b bilan bog'langan sintetik tsiklik peptid. Hozirgi vaqtda pegsetakoplan turli xil kasalliklarni davolash uchun ishlab chiqilmoqda, jumladan PNH, geografik atrofiya (GA) va C3 glomerulopati. Qo'shma Shtatlarda FDA, pegsetakoplanga PNH va GA davolash uchun tezkor trekka malakasini berdi.

Soliris - bu Aleksion tomonidan sotiladigan dori. Bu komplement kaskadining terminal qismida C5 oqsilini inhibe qilish orqali ishlaydigan kashshof komplement inhibitori. Komplement komplekti kaskad immunitet tizimining bir qismidir va uning nazoratsiz faollashishi har xil jiddiy noyob kasalliklar va o'ta noyob kasalliklarda muhim rol o'ynaydi. Soliris birinchi marta 2007 yilda marketing uchun ma'qullangan va turli xil noyob kasalliklarga, shu jumladan: paroksismal tungi gemoglobinuriya (PNH), atipik gemolitik uremik sindrom (aHUS), anti-AchR antikor-musbat tizimli gravis Asteniya (gMG), anti-aquaporin-4 (AQP4) antikor-musbat neyromiyelit optikasi spektri buzilishi (NMOSD).

Ultomiris - Solirisning yangilangan versiyasi. Bu ikkinchi avlod, uzoq muddatli C5 komplement inhibitori. U birinchi marta marketing uchun 2018 yil oxirida tasdiqlangan. Tasdiqlangan ko'rsatkichlarga quyidagilar kiradi: PNH va aHUS. Ultomiris - har 8 haftada qo'llaniladigan birinchi va yagona uzoq muddatli C5 komplement inhibitori. PNHni davolash bo'yicha III bosqich klinik tadkikotida Ultomiris har 2 oyda (8 xaftada) Soliris bilan har 2 marta quyiladi. Haftalik infuziya barcha 11 so'nggi nuqtalarda kam bo'lmaganlikka erishdi.

Soliris - bu&# 39 dunyodagi eng ko'p sotiladigan noyob kasalliklarga qarshi dori-darmonlardan biri bo'lib, uning savdosi 2020 yilda 4,065 milliard AQSh dollarini tashkil etadi. 2020 yilda Ultomiris&# 390 sotuvi 1,077 milliard AQSh dollarini tashkil etdi. Ikkala C5 inhibitörünün umumiy savdosi 5,142 milliard AQSh dollarini tashkil etdi.

2020 yil dekabrida AstraZeneca Aleksionni 39 milliard dollar naqd pul va aktsiyalarga sotib olganligini e'lon qildi. Sotib olish AstraZeneca-ning immunologiya sohasidagi ilmiy mavqeini oshirib, Alexion kompaniyasining innovatsion komplement texnologiyasi platformasi va kuchli quvur liniyasini taqdim etadi. Noyob kasalliklar yuqori darajada o'sib boradigan va tezkor ravishda yangilanadigan kasallik sohasidir va tibbiy ehtiyojlar jiddiy ravishda qondirilmaydi. Joriy yilning aprel oyida sotib olish AQSh Federal Savdo Komissiyasining (FTC) ko'rib chiqishidan muvaffaqiyatli o'tdi. Yaqinda sotib olish AstraZeneca aksiyadorlarining ko'pchiligi tomonidan ma'qullandi va 2021 yilning uchinchi choragida yakunlanishi kutilmoqda.