AQSh FDA tomonidan tasdiqlangan Riplazim (plazminogen): Plazminogen etishmovchiligini davolash uchun birinchi dori!

Yaqinda Liminal BioScience AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) birinchi turdagi plazminogen tanqisligi (gipoplazminogenemiya) kasallarini davolash uchun Ryplazim (plazminogen, inson-tvmh) ni ma'qullaganligini e'lon qildi. Shuni ta'kidlash kerakki, Ryplazim plazminogen etishmovchiligini davolash uchun FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi dori. Bu noyob to'qimalar va organlarning ishiga zarar etkazadigan va ko'rlikka olib kelishi mumkin bo'lgan noyob genetik kasallikdir.

Ryplazim-ni tasdiqlash bilan FDA shuningdek, Liminal BioScience-ga kamdan-kam uchraydigan bolalar kasalliklari uchun yangi dori vositalarini ishlab chiqarishga qo'shgan ulkan hissasi uchun mukofotlash uchun kamdan-kam uchraydigan pediatrik kasalliklarni ko'rib chiqish vaucherini (PRV) berdi. Vaucherni keyingi har qanday yangi dori-darmonga oid arizalarni ustuvor ko'rib chiqish uchun sotib olish mumkin va uni sotish yoki o'tkazish mumkin.

Liminal BioScience bosh direktori Bryus Pritchard shunday dedi:" Ushbu tasdiqlash Liminal, bemorlar, parvarish qiluvchilar va shifokorlar uchun muhim bosqichdir. Ryplazim AQShda tug'ma plazminogen etishmovchiligi bo'lgan bemorlarga xizmat ko'rsatishi bizni juda xursand qiladi. Davolash. Noyob pediatrik kasalliklari bo'yicha qabul qilingan ustuvor tekshiruv voucher (PRV), shuningdek, kichik molekulalarni tadqiq etish va rivojlantirish strategiyamizni rivojlantirish va kengaytirish bo'yicha doimiy harakatlarimizni qo'llab-quvvatlash uchun Liminalni suyultirilmagan pul bilan ta'minlash imkoniyatiga ega.&tirnoq;

Plazminogen etishmovchiligi bemorlarning sog'lig'i va hayot sifatiga katta ta'sir ko'rsatadigan kam uchraydigan ko'p tizimli va genetik kasallikdir. Plazminogen etishmovchiligi bo'lgan barcha bemorlarda plazmadagi plazminogen darajasi sezilarli darajada kamayadi.

Plazminogen - bu tabiiy ravishda uchraydigan oqsil, u jigar tomonidan sintezlanadi va qonda aylanadi. Faol plazminogen, plazmin, fibrinolitik tizimning asosiy komponenti va trombni eritadigan va ekstravazatsiyalangan fibrinni olib tashlaydigan asosiy fermentdir. Shuning uchun plazminogen yaralarni davolashda, hujayralar migratsiyasida, to'qimalarni qayta tuzishda, angiogenezda va embriogenezda juda muhimdir. Plazminogen etishmovchiligi fibrin to'planishiga olib keladi, bu esa lezyonlarning rivojlanishiga olib keladi va shu bilan normal to'qima va organlarning ishini buzadi. Ushbu jarohatlar ko'zga ta'sir qilganda, bu ko'rlikka olib kelishi mumkin.

Ryplazimning faol moddasi plazminogen bo'lib, u odam plazmasidan olinadi va tozalanadi. Riplazim bilan davolash plazmadagi plazminogen darajasini oshirishga, plazminogen etishmovchiligini vaqtincha tuzatishga, kasallikni kamaytirishga yoki yo'q qilishga yordam beradi.

Plazminogenni faollashtirish yo'li (rasm manbai: GeneReviews)

Plazminogen etishmovchiligi bo'lgan 1-turdagi pediatrik va kattalardagi bemorlarda Ryplazimning samaradorligi bitta qo'lli, ochiq yorliqli klinik tekshiruvda tasdiqlandi. Sinov jarayonida asosiy plazminogen faollik darajasi< orasida bo'lgan 15 bemor qayd etildi; normal ko'rsatkichlarning 5% dan 45% gacha. Barcha bemorlar har 2-4 kunda bir marta Riplazim dozasini 6,6 mg / kg dan qabul qilishdi va 48 hafta davomida davolanishni davom ettirishdi, shu sababli ularning plazminogen faolligi boshlang'ich darajasidan kamida 10% yuqori bo'lib, kasallik davolandi. Klinik ko'rinishlar.

Effektivlik 48 xafta davomida umumiy klinik muvaffaqiyat darajasiga asoslangan bo'lib, ko'zga ko'rinadigan yoki boshqa o'lchanadigan ko'rinmaydigan lezyonlari bo'lgan bemorlarning 50% deb belgilanadi, bu lezyonlarning soni / hajmi yoki boshlang'ich darajasidan funktsional ta'sirida kamida 50% yaxshilanadi. Natijalar shuni ko'rsatdiki, dastlabki tekshiruvda har qanday jarohati bo'lgan barcha bemorlar shikastlanishlar sonini yoki hajmini kamida 50% ga yaxshilaydilar. Ushbu tadqiqotda Ryplazim yaxshi muhosaba qilingan.

Ryplazim-ning marketing uchun ma'qullanishi muhim burilish nuqtasi bo'lib, plazminogen etishmovchiligining 1-turi bo'lgan bemorlarga birinchi va juda zarur terapiyani ta'minlaydi va bemorlar va oilalarga kasallik alomatlarini nazorat qilishda yordam beradigan yangi imkoniyat beradi.