Maxsus gen nuqsonlari tufayli kelib chiqqan semirishni davolash uchun birinchi yangi dori FDA tomonidan tasdiqlangan

Yaqinda Ritm Farmatsevtika kompaniyasi AQShning FDA kompaniyasi' Imcivree (Setmelanotide) pro-protein konvertaz subtilisin 1 (PCSK1) yoki leptin retseptorlari (LEPR) genlarining nuqsonlari uchun ro'yxatlash dasturini ma'qullaganligini e'lon qildi semiz kattalar va 6 yoshdan katta bolalar. Xabar qilinishicha, Setmelanotid ushbu noyob genetik semirishni davolash uchun FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi terapiya hisoblanadi.

POMC, PCSK1 yoki LEPR genlaridagi nuqsonlardan kelib chiqqan semirish bu energiya mutanosibligi va ishtahani mustaqil ravishda tartibga soluvchi tanadagi&# 39 tarkibidagi melanokortin-4 (MC4) retseptorlari yo'lini buzadigan ushbu gen mutatsiyalariga bog'liq. Gen mutatsiyalari MC4 retseptorlari yo'lining ishini buzishi mumkin, bu esa haddan tashqari ochlikka (giperappetit) va erta boshlangan og'ir semirishga olib kelishi mumkin.

Setmelanotid - bu kashshof, oligopeptid MC4 retseptorlari agonisti, MC4 retseptorlari oqimining yuqori qismida genetik nuqsonlar oqibatida zararlangan MC4 retseptorlari yo'llarining faolligini tiklash va kamdan kam semirgan genetik kasalliklarga chalingan bemorlarning energiya sarfi va ishtahasini tiklash uchun mo'ljallangan. vaznni kamaytirish. Bundan oldin, POMC, PCSK1 yoki LEPR genlari nuqsonlari sababli semirib ketgan bemorlarning vaznini nazorat qilish uchun FDA tomonidan tasdiqlangan maxsus terapiya mavjud emas edi.

Setmelanotidni tasdiqlash semiz bemorlarda POMC, PCSK1 yoki LEPR etishmovchiligi tufayli kelib chiqqan ikki bosqich III klinik sinov natijalariga asoslanadi. Sinov natijalari shuni ko'rsatdiki, POMC yoki PCSK1 geni nuqsoni bo'lgan semiz bemorlarning 80% bir yil davomida Imcivree qabul qilgandan so'ng o'z vaznining 10% dan ko'pini yo'qotgan va LEPR bilan kasallangan semiz bemorlarning 45,5% o'z vaznining 10% dan ko'pini yo'qotgan.

Oldingi klinik tadqiqot tajribasiga muvofiq, Setmelanotid odatda ushbu ikki sinovda yaxshi muhosaba qilingan. Eng ko'p ko'rilgan nojo'ya hodisalar in'ektsiya joyidagi reaktsiyalar, terining pigmentatsiyasi va ko'ngil aynish edi. Ogohlantirishlar va ehtiyot choralariga jinsiy qo'zg'alish buzilishi, depressiya va o'z joniga qasd qilish g'oyalari, terining pigmentatsiyasi va oldindan mavjud bo'lgan mollarning qorayishi kiradi. Yangi tug'ilgan chaqaloqlarda va kam vaznli chaqaloqlarda benzil spirtli konservantlardan foydalanish jiddiy salbiy reaktsiyalarni keltirib chiqarishi mumkin. Setmelanotid yangi tug'ilgan chaqaloqlarda yoki chaqaloqlarda foydalanishga ruxsat berilmagan.

Qo'shma Shtatlarda dori-darmonlarni sotish bo'yicha yangi dasturni tasdiqlash bilan bir qatorda, POMC, PCSK1 yoki LEPR genlari nuqsonlari tufayli kelib chiqqan semirib ketgan bemorlarni davolash uchun Setmelanotide-ning marketing bo'yicha avtorizatsiya dasturi hozirda Evropa Dori-darmon Agentligi (EMA) tomonidan ko'rib chiqilmoqda.

Ritm kompaniyasining prezidenti va bosh ijrochi direktori doktor Devid Meeker shunday dedi:" Bizning birinchi yangi dori-darmonning tasdiqlanishi kompaniya uchun muhim voqea. Biz POMC, PCSK1 yoki LEPR nuqsonlari tufayli semirish bilan og'rigan bemorlar uchun Setmelanotide&# 39 va'dasini bajarishni orziqib kutamiz. Setmelanotide yordamida biz MC4 retseptorlari yo'lidagi genetik nuqsonlar sabab bo'lgan semirishning asosiy sabablarini to'g'ridan-to'g'ri bartaraf etishga qaratilgan birinchi darajali aniq dorilarni ishlab chiqarmoqdamiz."