Takeda Taxzyro Yaponiyada ro'yxatga olish uchun murojaat qildi: HAE hujumlarini oldini olish uchun ≥12 yoshdagi bemorlarni davolash!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) kompaniyasi yaqinda ≥ 12 yoshdagi irsiy anjioödem (HAE) uchun teri osti in'ektsiyasining Taxzyro (lanadelumab) in'ektsiyasini tasdiqlash uchun Yaponiyaning Sog'liqni saqlash, mehnat va farovonlik vazirligiga (MHLW) yangi dori-darmon arizasini (NDA) topshirganligini e'lon qildi. yil. Bemorlar, tutilishlarning oldini oling.

Yaponiyaning normativ hujjatlari Yaponiyaning Farmatsevtika va tibbiy buyumlar agentligi (PMDA) tomonidan baholanadi. Ko'rib chiqilgandan so'ng, PMDA yakuniy qarori uchun Yaponiya Sog'liqni saqlash, mehnat va farovonlik vazirligiga (MHLW) hisobot taqdim etadi. Agar tasdiqlansa, Taxzyro yapon bemorlariga oldindan to'ldirilgan shprits sifatida beriladi.

Taxzyro birinchi marta 2018 yilda tasdiqlangan va HAE davolash uchun tasdiqlangan birinchi monoklonal antikor hisoblanadi. Preparat HAE bemorlarida 12 yosh va undan katta yoshdagi hujumlarning oldini olish uchun javob beradi. Hozirga qadar Taxzyro dunyoning 20 dan ortiq mamlakatlarida ro'yxatga olingan va dunyo bo'ylab ro'yxatga olish uchun arizalarni yuborishda davom etmoqda.

Taxzyro - bu plazmadagi kallikrein bilan maxsus bog'langan va faolligini inhibe qiluvchi to'liq inson monoklonal antikoridir. Preparat rekombinant DNK texnologiyasi yordamida xitoylik hamster tuxumdon hujayralarida (CHO) ishlab chiqariladi. Taxzyro teri osti in'ektsiyasi bilan qo'llaniladi va HAE bemorlarida yarim umr 14 kun. Tibbiy mutaxassislar tomonidan o'qitilgandan so'ng, uni bemorning o'zi yoki hamshiralar xodimlari boshqarishi mumkin. In'ektsiya 1 daqiqada yoki undan kam vaqt ichida bajarilishi mumkin. Dori-darmonlarga kelsak, Taxzyro ning tavsiya etilgan boshlang'ich dozasi har 2 haftada 300 mg ni tashkil qiladi. Tutqanoqsiz, yaxshi boshqariladigan kasallik bilan davolanadigan bemorlarda har 4 haftada 300 mg dozani hisobga olish mumkin, ayniqsa tana vazni past bo'lgan bemorlarda.

Herediter angioedema (HAE) - bu nodir genetik kasallik bo'lib, tananing turli qismlarida, shu jumladan qorin, yuz, oyoq, jinsiy a'zolar, qo'llar va tomoqlarda takrorlanadigan shish-shish epizodlarini keltirib chiqarishi mumkin. Shishish odamni zaif va og'riqli qilishi mumkin. To'siq qilingan havo yo'llarining hujumlari nafasni bo'g'ib qo'yishi va hayot uchun xavfli bo'lishi mumkin.

Hisob-kitoblarga ko'ra, dunyodagi har 50,000 kishidan 1 nafari HAE kasalligiga chalingan va kasallik ko'pincha kam baholanadi, kam tashxislanadi va davolanmaydi. Yaponiyada 2000-3000 kishi HAE kasalligiga chalinadi, deb hisoblashadi, ammo kasallik haqida kam ma'lumotga ega bo'lganligi sababli, faqat 400-500 kishiga ushbu kasallik aniqlangan.

Yaponiyada Taxzyro&# 39 ning yangi dori-darmonlarni qo'llashi asosan HELP global bosqichining 3-bosqichi (irsiy anjioödemning uzoq muddatli profilaktikasi) va 3-bosqichning XELP ochiq yorlig'i kengayish tadqiqotining (OLE) natijalariga asoslangan, Yaponiyaning HAE kasallarini davolashda Taxzyro-ni baholashdan tashqari, 3-bosqich tadqiqotining oraliq natijalari. Birgalikda ushbu tadqiqotlar Taxzyro samaradorligi va xavfsizligini HAE hujumlarini profilaktika davosi sifatida isbotlaydi.

HELP - bu hozirgacha HAEda olib borilgan eng katta randomizatsiyalangan nazorat ostida klinik profilaktika tadqiqotidir. 12 yoshdan katta I / II HAE tipidagi 125 nafar bemor ro'yxatga olindi va 26 xafta Takhzyro va platseboni teri ostiga yuborish uchun baholandi. Samaradorlik va xavfsizlik. Natijalar shuni ko'rsatdiki, tadqiqot barcha birlamchi va ikkilamchi so'nggi nuqtalarga yetgan: Platsebo guruhi bilan taqqoslaganda, uchta Taxzyro sxemasi bilan davolangan bemorlarda oyiga o'rtacha HAE epizodlari soni sezilarli darajada kamaygan. Ularning orasida platsebo guruhi bilan taqqoslaganda har 2 haftada 300 mg dozada Taxzyro dozasida oylik HAE epizodlari soni 87% ga kamaydi va har 4 haftada har bir Taxzyro 300 mg dozasida HAE epizodlarining soni 73 ga kamayadi. % (sozlangan p<>

Tadqiqot tahlillari shuni ko'rsatdiki, butun 26 haftalik tadqiqot davomida (0-182 kunlar) Taxzyro davolash guruhidagi bemorlarning 44% (n=12/27) har 2 haftada 300 mg dozada soqchiliksiz edi. platsebo guruhida Faqat 2% (n=1/41). Post-hoc sezgirlik tahlillari shuni ko'rsatdiki, barqaror fazada (70-182 kunlar) Taxzyro davolash guruhidagi bemorlarning 77% (n=20/26) har 2 haftada 300 mg dozada tutilishlar bo'lmagan, shu bilan birga platsebo guruhi atigi 3% ni tashkil etdi (n=1/37).

Barcha davolanish davrida Taxzyro guruhidagi (n=84) davolashda eng ko'p uchraydigan noxush hodisalar (42,9%), virusli yuqori nafas yo'llarining infektsiyasi (23,8%), bosh og'rig'i (20,2). )), in'ektsiya joyida og'riqli eritema (9,5%), ukol joyida ko'karishlar (7,1%) va bosh aylanishi (6,0%). Davolash natijasida yuzaga kelgan aksariyat noxush hodisalarning og'irligi (98,5%) engil va o'rtacha darajada bo'lgan.