Tayvan tibbiyoti Hua Pharmaceutical Besremi AQSh FDA tomonidan tasdiqlangan: PVni davolash uchun birinchi interferon!

PharmaEssentia yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) ni politsitemiya vera (PV) bilan kasallangan katta yoshli bemorlarni davolash uchun tasdiqlaganini e'lon qildi. PV - bu qizil qon hujayralarining haddan tashqari ko'payishiga olib keladigan qon kasalligi. Haddan tashqari hujayralar qonni qalinlashtiradi, qon oqimini sekinlashtiradi va tromboz ehtimolini oshiradi. Qo'shma Shtatlarda PV har yili taxminan 6200 kishiga ta'sir qiladi. Ilgari Besremiga PVni davolash uchun etimxona maqomi (ODD) berilgan edi.

Besremi - bu suyak iligidagi PVda hujayra ta'sirini ko'rsatadigan innovatsion mono-PEGillangan uzoq muddatli interferon. 7,5 yil davom etgan klinik ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, Besremi qon hujayralari sonini nazorat qilish uchun chuqur va uzoq davom etadigan qobiliyatga ega va PV kursining istalgan vaqtida davolash maqsadlarini qo'llab-quvvatlash uchun ishlatilishi mumkin.

Ta'kidlash joizki, Besremi PV ni davolash uchun AQSh FDA tomonidan tasdiqlangan birinchi doridir. Bemorda davolanish tarixi bor-yo'qligidan qat'iy nazar foydalanish mumkin. Bundan tashqari, Besremi, shuningdek, PVni davolash uchun maxsus tasdiqlangan birinchi interferon terapiyasidir.

2019 yil fevral oyida Besremi Evropa Ittifoqida simptomatik splenomegaliyasiz PV bilan kasallangan kattalardagi bemorlarni davolash uchun monoterapiya sifatida tasdiqlangan. Besremi Evropada PV ni davolash uchun tasdiqlangan birinchi dori bo'lib, gidroksiureaning oldingi ta'siriga hech qanday aloqasi yo'q. Evropada Besremining marketing ruxsatnomasi egasi AOP Orphan Pharmaceuticals hisoblanadi.

PVni davolashda flebotomiya (flebotomiya, tomirdan ortiqcha qon hujayralarini igna bilan olib tashlaydi) va qon hujayralari sonini kamaytiradigan dorilar; Besremi - bu dorilardan biri. Besremi suyak iligidagi qon hujayralari ishlab chiqarishni kamaytirish uchun tanadagi ma'lum retseptorlarga biriktirish orqali zanjirli reaktsiyani qo'zg'atadi, deb ishoniladi. Besremi uzoq muddatli ta'sir qiluvchi dori bo'lib, har 2 haftada teri ostiga yuboriladi. Agar Besremi ortiqcha qon hujayralarini kamaytira olsa va kamida bir yil davomida normal darajani saqlab qolsa, qabul qilish chastotasi har 4 haftada bir marta kamayishi mumkin.

PVni davolashda Besremi samaradorligi va xavfsizligi 7,5 yillik ko'p markazli bir qo'l sinovida tasdiqlangan. Ushbu sinovda PV bilan kasallangan 51 bemor o'rtacha 5 yil davomida Besremi davolashni oldi. Besremining samaradorligi to'liq gematologik javobga erishgan bemorlarning ulushini kuzatish orqali baholanadi. To'liq gematologik javob bemorning'ning qizil qon tanachalari hajmi 45% dan kam, oq qon tanachalari va trombotsitlar soni normal, taloq hajmi normal va yaqinda qon quyilmagan holda tromboz kuzatilmaydi. Umuman olganda, bemorlarning 61% to'liq gematologik javobga erishish uchun Besremi davolashni oldi.

Xavfsizlik nuqtai nazaridan, Besremi jigar fermentlarining ko'payishi, oq qon hujayralari darajasining pastligi, trombotsitlar darajasining pastligi, qo'shma og'riqlar, charchoq, qichishish, yuqori nafas yo'llarining infektsiyalari, mushak og'rig'i va grippga o'xshash kasalliklarga olib kelishi mumkin. Yon ta'siri, shuningdek, siydik yo'llarining infektsiyalari, depressiya va vaqtinchalik ishemik hujumlar (insultga o'xshash hujumlar) bo'lishi mumkin.

Besremi kabi alfa interferon mahsulotlari neyropsikiyatrik, otoimmün, ishemik (tananing bir qismiga qon oqimi etarli emas) va yuqumli kasalliklarga olib kelishi yoki yomonlashishi mumkin, bu esa hayot uchun xavfli yoki o'limga olib keladigan asoratlarni keltirib chiqarishi mumkin. Besremi preparatga allergiyasi bo'lgan bemorlarda, og'ir ruhiy kasalligi yoki og'ir ruhiy kasalligi bo'lgan bemorlarda, immunosupressiv transplantatsiya qiluvchilarda, otoimmun kasalliklari yoki otoimmün kasalliklar tarixi bo'lgan ayrim bemorlarda va jigar kasalligi bo'lgan bemorlarda foydalanish qat'iyan man etiladi. Xomilaga zarar etkazish xavfi tufayli ayollar Besrimi dan foydalanishdan oldin homiladorlik testini o'tkazishlari kerak.

Besremining faol farmatsevtik moddasi ropeginterferon alfa-2b bo'lib, u farmakokinetik ko'rsatkichlari yaxshilangan yangi uzoq muddatli yagona izomerli monopegilatlangan prolin interferon (& gt;98%, ATC L03AB15) bo'lib, bardoshliligi va qulayligi isbotlangan. Preparat 2 haftada bir marta yoki 4 haftada bir marta uzoq muddatli parvarishlash davolashda qo'llaniladi va PVni davolash uchun tasdiqlangan birinchi interferon mahsulotidir.

ropeginterferon alfa-2b Yaohua Pharmaceutical tomonidan kashf etilgan va Tayvan, Xitoy, Taichung shahridagi zavodda ishlab chiqarilgan. Zavod 2018-yil yanvar oyida EMA&№39;s cGMP sertifikatidan o‘tdi. Qo‘shma Shtatlar va Yevropa Ittifoqida ropeginterferon alfa-2b PVni davolash uchun yetim dori belgisiga ega.

Politsitemiya vera (PV) - bu suyak iligidagi kasallik qo'zg'atuvchi ildiz hujayralaridan kelib chiqadigan saraton, qizil qon tanachalari, oq qon tanachalari va trombotsitlarning surunkali ko'payishiga olib keladi. Ushbu kasallik tromboz va emboliya kabi yurak-qon tomir asoratlarni keltirib chiqarishi va hatto ikkilamchi miyelofibroz yoki leykemiyaga aylanishi mumkin. PV ortidagi molekulyar mexanizm hali ham chuqur o'rganilishi kerak bo'lsa-da, hozirgi natijalar orttirilgan mutatsiyalar to'plamiga ishora qiladi, ulardan eng muhimi Yanus kinaz 2 (JAK2) mutant shaklidir: JAK2V617F.