Ocaliva (OCA, obeticholik kislota) AQShda uchinchi marta qoldirildi va Intercept kompaniyasining etakchi pozitsiyasi o'zgarishsiz qoldi!

Intercept Pharma - bu biofarmatsevtik kompaniya bo'lib, jigarning progressiv, virusli bo'lmagan kasalliklarini davolash uchun yangi davolash usullarini ishlab chiqish va tijoratlashtirishga yo'naltirilgan. Yaqinda kompaniya o'tgan haftaning boshida bo'lib o'tgan munozaralarga asoslanib, AQSh oziq-ovqat va giyohvand moddalar ma'muriyati (FDA) kompaniyani o'zining maslahat kengashi yig'ilishi (AdCom) haqida oldindan xabardor qilgani haqida e'lon qildi, bu 9, {{ Jigar fibrozidan kelib chiqqan alkogolsiz steatohepatitni (NASH) davolash uchun Ocaliva (obeticholik kislota, OCA, obeticholik kislota) preparati&# 39 kompaniyasining ishtirokida bo'lib o'tdi. yangi dori qo'llanilishi (NDA). Yangiliklar paydo bo'lgandan keyin Intercept' aktsiyalari narxi 15% ga tushdi.

Kechiktirish, FDA kompaniyaning ushbu haftada taqdim etishni rejalashtirgan qo'shimcha ma'lumotlarni ko'rib chiqish zarurati bilan bog'liq edi. FDA yaqin kunlarda yangi AdCom sanasini o'rnatishini bildirdi. Endi FDA NDA-ni qayta ko'rib chiqishi" iyun oyida belgilangan 26, 2020 kundan oshadi, deb taxmin qilmoqda; Giyohvand moddalarni iste'mol qilish bo'yicha retsept bo'yicha akt (PDUFA)".

Noyabr oyi oxirida 2019, FDA NDA ni Ocaliva' qabul qildi va ustuvor ko'rib chiqishni taqdim etdi. NDA ilovasi alkogolsiz steatohepatit (NASH) tufayli yuzaga kelgan fibrozni davolash uchun Ocaliva-ni tasdiqlashni tezlashtiradi. O'sha paytda, FDA PDUFA maqsadli sana 26, 2020 ni belgilagan edi.

Ta'kidlash kerakki, bu kechikish birinchi marta kechiktirilmayapti. Aslida, u ilgari 2 marta qoldirilgan. Birinchi marta 2019 dekabr o'rtalarida edi. Intercept kompaniyasi FDA kompaniyasi AdCom yig'ilishining oldindan belgilangan vaqtini 22, 2020 ga kechiktirgani to'g'risida kompaniyani xabardor qilganini va PDUFAning belgilangan muddati tegishli ravishda uzaytirilishini ma'lum qildi. Ikkinchi marotaba 2020 mart oyi oxirida bo'lib o'tdi, yana bir bor FDA yangi koronavirus pnevmoniyasi (COVID-19) epidemiyasi tufayli AdCom yig'ilishini 9 ga qoldirdi. Ushbu so'nggi kechikish, shuningdek, uchinchi kechikishdir.

So'nggi 2 yil ichida NASH sohasidagi ko'plab raqiblar muvaffaqiyatsizlikka uchradi, shu jumladan Gilad fanlari ham shu sababli Interceptning etakchi mavqei o'zgarmadi. So'nggi kechikish boshqa raqobatchilarning ustun bo'lishiga yo'l qo'ymaydi.

Amerika Qo'shma Shtatlarida NASH jigar transplantatsiyasining asosiy sababi bo'lishi kutilmoqda 2020. Agar ma'qullangan bo'lsa, Ocaliva NASH tufayli kelib chiqqan jigar fibrozi bilan og'rigan bemorlarni davolashda ishlatiladigan birinchi usul bo'ladi. Shuni ta'kidlash kerakki, NASH nuqtai nazaridan, OKA FDA tomonidan yangi dori vositalarining malakasini (BTD) bergan yagona tadqiqot dori. Shuningdek, u dunyodagi birinchi tadqiqot dori vositasi bo'lib, birinchi bosqich III klinik sinovni muvaffaqiyatli yakunladi. .

Dekabr oyida 2019, alkogolsiz steatohepatit (NASH) tufayli yuzaga kelgan fibrozni davolashda Ocaliva (obeticholic kislotasi, OCA) ni baholagan III REGENERATE fazasining o'rta muddatli tahlilining ijobiy natijalari The Lancet nashrida e'lon qilindi. (Lancet). Bu, shuningdek, NASH uchun tergov dori-darmonini asosiy klinik o'rganish ijobiy natijalarini baholagan birinchi nashr qilingan.

Tadqiqot NASH tufayli 2 yoki 3 jigar fibrozi bo'lgan bemorlarda o'tkazildi va ikki marta OCA (10 mg va 25 mg dozalari) samaradorligi va xavfsizligi baholandi. kunlik) platseboga nisbatan.

Birlamchi samaradorlik tahlilida, platsebo bilan solishtirganda rejalashtirilgan 18 oylik o'rta muddatli tahlilda, 0CA dozasining kunlik oxirgi nuqtasi 0CA fibrozning yaxshilanishiga erishdi (≥ 1 bosqichi) NASH asosiy tugatish nuqtasini yomonlashtirmadi (p=0. 0002). Bundan tashqari, platsebo guruhi bilan solishtirganda, 25 mg dozada OCA davolash guruhidagi bemorlarning katta qismi NASHni yo'q qilish va jigar fibrozining yomonlashuvining boshlang'ich nuqtasiga etib bordi.

Zobair M.Yunossi, professor va Innova Fairfax tibbiyot maktabi tibbiyot bo'limi boshlig'i, REGENERATE boshqaruv qo'mitasi raisi va maqolaning birinchi muallifi:" NASH sohasidagi birinchi birinchi ijobiy bosqich III. gepatologiyaning ushbu sohasini anglatadi. Haqiqiy suv havzasi. REGENERATE tadqiqotida 18 oylik OCA davolashdan keyin kuzatilgan anti-fibroz ta'siri ayniqsa muhimdir, chunki fibroz NASH bemorlarida jigar etishmovchiligi va o'limning muhim gistologik bashoratidir."

Ocaliva farnesoid X retseptorlari (FXR) agonistidir. FXR - bu jigar va ingichka ichakda ifodalangan yadroviy retseptor. Bu safro kislotalari, yallig'lanish, fibroz va metabolik yo'llarning asosiy regulyatoridir. Amerika Qo'shma Shtatlarida Ocaliva, birlamchi biliar xolangitni (PBC) davolash uchun 2016 may oyida ro'yxatga olish uchun tasdiqlangan. Hozirgi vaqtda Ocaliva jigarning boshqa surunkali kasalliklarini, shu jumladan NASH, birlamchi sklerozan xolangit va safro atreziyasini davolash uchun ishlab chiqilmoqda.

Alkogolsiz steatohepatit (NASH) - bu surunkali yallig'lanishni keltirib chiqaradigan jigar yog 'miqdorining haddan tashqari to'planishi natijasida kelib chiqadigan siroz, jigar etishmovchiligi, jigar saratoni va o'limga olib keladigan surunkali yallig'lanishni keltirib chiqaradigan jigarning og'ir progressiv kasalligi. Murakkab fibroz NASH bemorlarida jigar bilan bog'liq kasalliklar va o'lim ko'rsatkichlarining sezilarli darajada oshishi bilan bog'liq.

GG quot; Tabiat" ga ko'ra; jurnali, NASH Amerika Qo'shma Shtatlarida surunkali gepatit C dan keyin jigar transplantatsiyasining ikkinchi eng keng tarqalgan sababi bo'lib, u 2020 da etakchi sabab bo'lishi kutilmoqda. Hozirgi vaqtda NASH bozori 40 milliard AQSh dollariga etdi. Biroq, shoshilinch tibbiy yordamga muhtoj bo'lishiga qaramay, hozirgacha NASHni davolash uchun biron bir dori-darmon tasdiqlanmagan.