Menarini Elzonris Evropa Ittifoqida tasdiqlangan: Blastik plazmaatsitoid dendritik hujayra o'simtasini davolash (BPDCN)!

Menarini Group Italiyaning farmatsevtika va diagnostika kompaniyasi hisoblanadi. Yaqinda kompaniya Evropa Komissiyasi (EK) Elzonrisni (tagraxofusp) blast plazmatsitoid dendritik hujayra o'smasi (BPDCN) bo'lgan kattalar bemorlarini birinchi navbatda davolash uchun qo'shimcha terapiya sifatida ma'qullaganligini e'lon qildi. BPDCN - bu juda yomon prognozga ega bo'lgan gematologik malignite. Tasdiqlash ilgari davolanmagan (naif) va ilgari davolangan (davolangan) BPDCN bemorlarida o'tkazilgan eng katta istiqbolli klinik tekshiruvga asoslanadi.

Eslatib o'tamiz, Elzonris Evropada tasdiqlangan BPDCNni davolash uchun birinchi va yagona dori va Evropada tasdiqlangan birinchi CD123 maqsadli terapiyasi. Ilgari, Elzonrisga Evropada etim dori berilgandi va preparatni tasdiqlash ushbu sohadagi tibbiy ehtiyojlarni qondiradi. BPDCN kamdan-kam uchraydigan va tajovuzkor xavfli o'sma bo'lib, ilgari Evropa Ittifoqida tasdiqlangan davolash mavjud emas edi.

Menarini Group bosh direktori Elchin Barker Ergun shunday dedi:" Ushbu tasdiq Evropadagi BPDCN bemorlari uchun muhim bosqichdir. Ushbu bemorlar Elzonris davolashidan foydalanish uchun birinchi imkoniyatga ega bo'ladilar. Ushbu preparatning tasdiqlanishi BPDCNni davolashda katta o'zgarishlarni amalga oshiradi, chunki u klinisyenlarga bemorlarga yordam berish uchun maqsadli terapiya beradi. Biz Elzonrisni eng qisqa vaqt ichida Evropada ishga tushirish uchun astoydil harakat qilmoqdamiz."

Elzonris - bu birinchi bo'lib AQShda Stemline Therapeutics tomonidan tijoratlashtirilgan CD123 uchun mo'ljallangan terapiya. Hozirda kompaniya Menarini Group tarkibiga kiradi. Sotib olish shartlariga ko'ra, Stemline aktsiyadorlari savdoga yaroqsiz yoki qimmatli huquqni (CVR) oldilar. Evropa Komissiyasining ma'qullashidan so'ng, Evropa Ittifoqi-5ning har qanday mamlakatlarida birinchi Elzonris savdosi tugagandan so'ng, har bir aktsiyador har bir aksiya uchun naqd 1,00 AQSh dollari oladi.

Elzonris AQSh FDA tomonidan 2018 yil dekabr oyida BPDCN bolalari va 2 yoshdan katta yoshdagi, shu jumladan davolanmagan (naif) va davolangan (davolangan) BPDNC bemorlarini davolash uchun tasdiqlangan. Ta'kidlash joizki, ushbu tasdiq Elzonrisni BPDCN davolash uchun tasdiqlangan birinchi dori va tasdiqlangan birinchi CD123 maqsadli dori-darmoniga aylantiradi.

BPDCN - bu prognozi yomon bo'lgan agressiv va kam uchraydigan gematologik xavfli o'sma. Bu qondirilmagan tibbiy ehtiyojlar bilan davolash sohasi. BPDCN ning xarakteristikalari ba'zi kasalliklarga o'xshash bo'lishi mumkin yoki ba'zi bir kasalliklar, masalan, o'tkir miyeloid leykemiya (AML), Hodgkin bo'lmagan lenfoma (NHL), o'tkir lenfositik leykemiya (ALL) va miyelodisplastik sindrom kabi noto'g'ri tashxis qo'yilgan bo'lishi mumkin. leykemiya (CML) va boshqa teri ko'rinishidagi xavfli o'smalar. BPDCN odatda suyak iligi va / yoki terida uchraydi, shuningdek limfa tugunlari va ichki organlarni qamrab olishi mumkin. BPDCN diagnostikasi CD123, CD4 va CD56 ning immunodiagnostik triadasiga asoslanadi. CD123 (IL-3R) - bu BPDCNni aniqlash uchun muhim belgi va saratonni davolash bo'yicha turli xil tadqiqotlarda tez paydo bo'ladigan maqsad.

Elzonris CD123-ga yo'naltirilgan sitotoksin bo'lib, CD123 nishoniga maxsus mo'ljallangan. Preparat inson IL-3 va qisqartirilgan difteriya toksinini (DT) rekombinatsiyali birlashishi. IL-3 domeni sitotoksik DT fragmentlarini o'zgartirishi mumkin. CD123 ni ifodalovchi o'sma hujayralari uchun qo'llanma. Shish hujayralari tomonidan ichki holatga keltirilgandan so'ng, Elzonris oqsil sintezini qaytarib bo'lmaydigan darajada inhibe qilishi va maqsadli hujayra apoptozini keltirib chiqarishi mumkin.

Ayni paytda Elzonris boshqa CD123-pozitiv ko'rsatkichlarini davolash uchun boshqa klinik tadkikotlarda, shu jumladan: surunkali miyelomonositik leykemiya (CMML), miyelofibroz (MF) va boshqa rejalashtirilgan ko'rsatmalar bo'yicha baholanmoqda.