Fintepla (fenfluramin) Dravet sindromi bilan og'rigan bemorlarni davolash uchun Evropa Ittifoqi tomonidan ma'qullangan ≥ 2 yoshda!

Zogenix - bu noyob kasalliklarni davolash uchun dori-darmonlarni ishlab chiqarishga bag'ishlangan farmatsevtika kompaniyasi. Yaqinda kompaniya Evropa Komissiyasi (EC) tomonidan Fintepla (fenfluramin) eritmasini Dravet sindromi xuruji bilan bog'liq epilepsiyani davolash uchun ≥ 2 yoshdagi bemorlar uchun boshqa epileptik preparatlarga qo'shimcha terapiya sifatida ma'qullaganligi haqida e'lon qilindi.

Qo'shma Shtatlarda Fintepla shu yilning iyun oyida Dravet sindromi bilan bog'liq epilepsiya kasalligini davolash uchun ≥2 yoshdagi bemorlar uchun ma'qullangan. Preparat ustuvor ko'rib chiqish jarayonida tasdiqlangan. Ilgari, FDA Fintepla-ga Dravet sindromi bilan bog'liq epilepsiya kasalligini davolash uchun "Orphan Drug Belection" (ODD) va "Breakthrough Drug" (BTD) ni taqdim etdi.

Dravet sindromi - bu go'daklik davrida boshlangan va umrbod epilepsiya kasalligining kam uchraydigan turi bo'lib, u og'ir tutib bo'lmaydigan tutilishlar, tez-tez tibbiy favqulodda holatlar, og'ir kognitiv va yurish-turish buzilishlari va kutilmagan o'lim xavfi (SUDEP) bilan tavsiflanadi. Dravet sindromi bilan kasallangan ko'plab bemorlar epileptikka qarshi bir yoki bir nechta dori-darmonlarni qabul qilishda ham tez-tez og'ir soqchilikni boshdan kechirishadi. Tutqanoqlarning chastotasini kamaytirish Dravet sindromi bo'lgan barcha bolalarni davolashda birinchi va eng muhim qadamdir.

Fintepla serotonin retseptorlari va sigma-1 retseptorlari faoliyatini tartibga solish orqali tutilish chastotasini kamaytirishi mumkin bo'lgan kam dozali fenfluraminning suyuq formulasidir (ma'lumotnomaga qarang: Fenfluramin NMDA retseptorlari vositasida tutilishlarni serotonin 5HT2A va uning aralash faolligi orqali kamaytiradi 1 sigma retseptorlari). Ushbu dori boshqa antikonvulsantlardan farqli farmakologik ta'sirga ega. Ikki platsebo nazorati ostida o'tkazilgan III bosqichdagi klinik tekshiruvlardan olingan ma'lumotlar shuni ko'rsatdiki, tutilishi boshqa dorilar tomonidan etarli darajada nazorat qilinmagan bemorlarda Fintepla platsebo bilan solishtirganda tutilish chastotasini sezilarli darajada kamaytirgan.

Fenfluramin-molekulyar tuzilishi (rasm manbai: Wikipedia.org)

Evropa Ittifoqining ma'qullashi 2 ta randomizatsiyalangan, ikki marta ko'r, platsebo-nazorat ostida bo'lgan III bosqich (2-18 yoshdagi bemorlarda o'tkazilgan, natijalari Lancet va JAMA Nevrologiyasida nashr etilgan) va uzoq muddatli ochiq ma'lumotlarning ma'lumotlariga asoslanadi. yorlig'i kengaytirilgan sinovi (Ko'pgina bemorlar 3 yilgacha Fintepla davolanishgan) Oraliq tahlil ma'lumotlari. Natijalar shuni ko'rsatdiki, tadqiqotda mavjud davolash rejasiga asoslanib, soqchilikni etarli darajada nazorat qila olmaydigan bir yoki bir nechta antiepileptik dorilarni qabul qilgan bemorlarda Fintepla oylik konvulsiv tutilishlarni (konvulsiv tutilishlarni) platsebo bilan taqqoslaganda kamaytirdi. soqchilik, CS) chastotasi. Bundan tashqari, tadqiqot qilingan bemorlarning aksariyati Fintepla davolashni boshlaganidan keyin 3-4 hafta ichida javob berishdi va davolanish davrida barqaror natijalarni saqlab qolishdi.

Ushbu tadqiqotlarda eng ko'p uchraydigan noxush hodisalar qatoriga diareya, isitma, charchoq, yuqori nafas yo'llarining infektsiyasi, sustlik va bronxit kiradi. Bemorlarning hech birida yurak-qon tomir kasalliklari, shu jumladan yurak qopqog'i kasalligi yoki o'pka gipertenziyasi kuzatilmagan.

Dravet sindromidan tashqari, Zogenix Lennox-Gastaut sindromi (LGS) bilan bog'liq tutilishlarni davolash uchun Fintepla ishlab chiqarmoqda. Dravet sindromi va LGS - bu ikki nodir va ko'pincha halokatli bolalik epilepsiyasi. Ular erta boshlanish, tutqanoqlarning har xil turlari, tutilishning yuqori chastotasi, aql-idrokning jiddiy buzilishi va davolanishda qiyinchiliklarga ega.