Bylvay (odevixibat) AQSh va Evropa Ittifoqida tasdiqlanmoqda!

Albireo Pharma - bu o't kislotasining yangi regulyatorlarini ishlab chiqaradigan noyob jigar kasalligi. Yaqinda kompaniya Evropaning Dori-darmon agentligi (EMA) Inson uchun ishlatiladigan tibbiy mahsulotlar bo'yicha qo'mitasi (CHMP) Bylvay-ni (odevixibat) progressiv oilaviy intrahepatik xolestazni davolash uchun (PFIC). ). Bylvay - bu kuniga bir marta kuchli, ichakdagi o't kislota tashishining inhibitori (IBATi), bu noyob kasallik uchun birinchi jarrohliksiz davolanish imkoniyatiga ega va PFIC 1, 2 va 3 turlarini o'zgartiradi. Bolalarni davolash modeli.

Endi CHMP-ning fikrlari ko'rib chiqish uchun Evropa Komissiyasiga (EC) yuboriladi, odatda keyingi 2 oy ichida tasdiqlash to'g'risida qaror qabul qiladi. Qo'shma Shtatlarda Bylvay FDA tomonidan ustuvor tekshiruvdan o'tmoqda va retsept bo'yicha giyohvand moddalar uchun to'lovlar to'g'risidagi qonunning (PDUFA) belgilangan sanasi 2021 yil 20-iyul. Evropa Ittifoqida Bylvay EMA tomonidan tezlashtirilganligi uchun berilgan yagona IBATi hisoblanadi. baholash. Ilgari, EMA Bylvayga PFICni davolash uchun etim preparatni tayinlash va birinchi o'ringa (PRIME) tayinladi. PFIC-dan tashqari, Bylvayga Alagille sindromi, safro atreziyasi va birlamchi xolangitni davolash uchun etim preparati nomi berilgan.

PFIC kamdan-kam uchraydigan, halokatli va dahshatli kasallik bo'lib, yosh bolalarga ta'sir qiladi va bu jigar kasalligining progressiv, kasalliklariga olib kelishi mumkin. Ko'p hollarda PFIC hayotning dastlabki 10 yilida jigar sirrozi va jigar etishmovchiligini keltirib chiqarishi mumkin. PFICning eng ko'zga ko'ringan va muammoli doimiy ko'rinishi kuchli qichishish bo'lib, bu ko'pincha hayot sifatining keskin pasayishiga olib keladi. Hozirgi vaqtda PFICni davolash uchun dori-darmon yo'q va ko'plab bemorlar uchun yagona imkoniyat bu jigar transplantatsiyasi yoki boshqa invaziv jarrohlikdir. Jigar transplantatsiyasining hozirgi standart yordami haqiqiy muammolarga, shu jumladan umrbod immunosupressiya va yosh bolalar uchun organlarni topish muammolariga duch keladi.

Qo'shma Shtatlar va Evropa Ittifoqida Bylvay PFICni davolash uchun me'yoriy tasdiqni olgan birinchi dori bo'lish imkoniyatiga ega. Qo'shma Shtatlarda, Bylvay tasdiqlangandan so'ng, Albireo kamdan-kam uchraydigan pediatrik kasalliklarini ko'rib chiqish uchun vaucher (PRV) olish huquqiga ega bo'ladi va Bylvay 2021 yilning ikkinchi yarmida sotuvga qo'yiladi. Hozirda Bylvayning davolashning 3-bosqich BOLD sinovi safro atreziyasi va Alagille sindromini davolash bo'yicha global 3-bosqich ASSERT sinovi davom etmoqda.

Ning kimyoviy tuzilishiodevixibat(rasm manbai: medkoo.com)

Bylvay&# 39 ning faol farmatsevtik moddasi odeviksibat bo'lib, u kashshof, kuchli va selektiv, tizimli bo'lmagan, yonbosh o't kislotasi tashuvchisi (IBAT), minimal tizimli ta'sirga ega va ichakda mahalliy ta'sir ko'rsatadi. Hozirgi vaqtda ushbu preparat bolalarning kam uchraydigan xolestatik jigar kasalliklarini, shu jumladan PFIC, safro atreziyasi, Alagil sindromi va boshqalarni davolash uchun ishlab chiqilmoqda; ular orasida PFIC birinchi ko'rsatkichdir.

"Albireo" prezidenti va bosh ijrochi direktori Ron Kuper shunday dedi: "Bugungi CHMPning Bilyvayga nisbatan ijobiy fikri bizni tarixdagi birinchi jarrohliksiz davolanishni boshlash maqsadiga bir qadam yaqinlashtirmoqda. Ushbu davolash PFICning oilalar va bolalarga ta'sirini kamaytirishi mumkin. Yuk. Bylvay-ni ishga tushirish orqali biz bolalarni qichishish va o'sish kabi muhim parametrlarni uzoq muddatli yaxshilash kabi alomatlarni qisqa muddatli yengillashtirishga umid qilamiz.&tirnoq;

CHMP-ning Bylvay-ga ijobiy sharhlari 2 ta klinik tadqiqotlar (PEDFIC 1, PEDFIC 2) ma'lumotlariga asoslanadi, bu PFIC uchun hozirgacha o'tkazilgan eng katta global 3 bosqich.

PEDFIC-1 - bu randomizatsiyalangan, ko'r-ko'rona, platsebo bilan boshqariladigan 3-bosqichli tadqiqotlar va natijalar AQSh va Evropa Ittifoqining me'yoriy talablarining asosiy so'nggi nuqtasiga javob beradi: Bylvay platsebo bilan taqqoslaganda terining qichishi sezilarli darajada yaxshilandi (p=0.004) va sezilarli darajada kamaydi safro kislotasi reaktsiyasi (SBA, p=0,003), yaxshi muhosaba qilinadi va diareya juda kam uchraydi / tez-tez ichak harakatlari (davolash guruhida 9,5% va platsebo guruhida 5,0%).

PEDFIC-2 uzoq muddatli, ochiq yorliqli 3-bosqich kengaytmasini o'rganishdir. Ma'lumotlar Bylvay&# 39 ning kuchli samaradorligini yana bir bor tasdiqlaydi, bu 48 haftagacha davolangan bemorlarda SBA doimiy va doimiy ravishda kamayib borishini, qichishishni baholash yaxshilanganini, jigar va o'sishni ko'rsatmoqda. Funktsional ko'rsatkichlar dalda beradi.

Ushbu ikkita ishda Bylvay yaxshi muhosaba qilingan va diareya / tez-tez ichak harakatlari davolash bilan bog'liq eng ko'p uchraydigan oshqozon-ichak traktida yuzaga kelgan. Davolash bilan bog'liq jiddiy nojo'ya hodisalar ro'y bermadi.

Umuman olganda, ushbu tadqiqotlar Bylvay&# 39 ning birinchi PFIC davolash usuli ekanligini tasdiqladi. PFIC halokatli kasallik bo'lib, hozirda jarrohlik yo'li bilan davolanadi, shu jumladan jigar transplantatsiyasi. Bylvay xavfsiz va samarali davolash vositasidir, bu PFIC bemorlari va ularning oilalariga real o'zgarishlarni keltirib chiqarishi mumkin. Normativ-huquqiy hujjatni qabul qilgandan so'ng, Albireo Bylvayni 2021 yilning ikkinchi yarmida bozorga olib chiqishni rejalashtirmoqda.