Vutrisiran AQShda ko'rib chiqilmoqda

Sanoatning etakchi RNK terapiyasi kompaniyasi Alnylam yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) vutrisiran uchun yangi dori-darmon dasturini (NDA) qabul qilganini e'lon qildi. amiloidoz polinevropati (hATTR-PN). FDA 2022 yil 14 aprelda Giyohvand moddalarni iste'mol qilish bo'yicha retsept bo'yicha qonunni (PDUFA) belgilab qo'ydi. FDA hozirda NDAni ko'rib chiqish doirasida maslahat qo'mitasi yig'ilishini chaqirishni rejalashtirmaganligini ma'lum qildi.

Vutrisiran Amerika Qo'shma Shtatlari va Evropa Ittifoqida ATTR amiloidozini davolash uchun Yetim Dori Belgisi (ODD) va AQShda hATTR-PNni davolash uchun Fast Track Belgisi (FTD) bilan taqdirlandi. HELIOS-A tadqiqotining natijalariga ko'ra, Alnylam shuningdek, 2021 yilda Evropa Ittifoqi, Braziliya va Yaponiyaga vutrisiran me'yoriy hujjatlarini topshirishni rejalashtirmoqda.

Rena Denoncourt, Alnylam vitse-prezidenti va TTR franshizasi rahbari: "&"; FDA 9 oylik HELIOS-A tadqiqot natijalariga asoslangan vutrisiran NDA ni qabul qilganidan juda xursandmiz. . Agar tasdiqlansa, u har 3 oyda bir mahsulot bo'ladi. Vutrisiran teri ostiga bir marta yuborilgan yangi davolanish, kasallikning polinevropati ko'rinishini qaytarish imkoniyatiga ega.&tirnoq;

Vutrisiran-ATTR amiloidozini, shu jumladan irsiy (hATTR) va yovvoyi (wtATTR) amiloidozni davolash uchun teri osti RNK terapiyasi. Vutrisiran o'ziga xos xabarchi RNKni nishonga olishi va o'chirishi mumkin, yovvoyi va mutant transtiretin (TTR) oqsillari ishlab chiqarilishidan oldin uni blokirovka qiladi. Vutrisiran har chorakda (3 oyda) teri ostiga yuboriladi, bu to'qimalarda TTR amiloid birikmasini kamaytirishga, to'qimalarda to'plangan TTR amiloidini olib tashlashga va bu to'qimalarning funktsiyasini tiklashga yordam beradi. vutrisiran Allylam&39-sonli mustahkamlangan kimyo (ESC) -GalNAc konjugatsiyalangan etkazib berish platformasidan foydalanadi, bu potentsialni va yuqori metabolik barqarorlikni yaxshilashga, teri ostiga tez-tez in'ektsiya qilishga imkon beradi.

Irsiy transtiretin (hATTR) amiloidoz - bu TTR genining mutatsiyalari natijasida kelib chiqadigan irsiy degenerativ va o'lik kasallik. TTR oqsili asosan jigarda ishlab chiqariladi va odatda A vitamini tashuvchisidir. TTR genidagi mutatsiyalar anormal to'planib, periferik nervlar va yurak kabi tana a'zolari va to'qimalariga zarar etkazishi mumkin, bu esa periferik sezgir motorli neyropatiyaga olib kelishi mumkin. , avtonom nevropatiya va/yoki kardiomiopatiya va davolash qiyin bo'lgan boshqa kasalliklarning namoyon bo'lishi. hATTR amiloidozi butun dunyo bo'ylab qariyb 50 ming bemorni o'z ichiga olgan, yuqori kasallanish va o'lim bilan, qondirilmagan tibbiy ehtiyojdir. Tashxis qo'yilgandan keyin o'rtacha omon qolish muddati 4,7 yilni tashkil qiladi va kardiomiopatiya bilan og'rigan bemorlarning omon qolish muddati qisqaroq (o'rtacha 3,4 yil).

Alnylam hATTR-PN ni davolash uchun Onpattro (patisiran) preparatini ishga tushirdi. Preparat AQSh FDA tomonidan 2018 yil avgustda tasdiqlangan va 20 yil oldin RNK fenomeni kashf etilganidan buyon marketing uchun tasdiqlangan birinchi RNK preparati bo'ldi. Katta yoshli bemorlarni davolashda hATTR-PN mos keladi.

Onpattro - bu RNAi preparati, u tomir ichiga yuboriladi va har 3 haftada yuboriladi. Preparat ma'lum bir xabarchi RNK (mRNK) ni nishonga olish va o'chirish va TTR oqsilini ishlab chiqarishni blokirovka qilish uchun mo'ljallangan bo'lib, bu cho'kmani kamaytirishga yordam beradi va periferik to'qimalarda TTR amiloidining tozalanishini rag'batlantiradi va bu to'qimalarning funktsiyasini tiklaydi.