AQSh FDA tomonidan Nefecon (Budesonide) ning ustuvor tekshiruvi o'tkazildi: u kasalliklarni tuzatish imkoniyatiga ega!

Yaqinda shved biofarmatsevt kompaniyasi Calliditas Therapeutics AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) Nefekon (Budesonide) ning yangi dori dasturini (NDA) qabul qilganligini va budesonidning yangi og'zaki formulasi bo'lgan birinchi navbatda ko'rib chiqilishini e'lon qildi. Bu IgA1 pastga regulyatori, u IgA nefropatiyasini (IgAN) IgA1 ning maqsadli pastga regulyatsiyasi bilan davolashadi. FDA NDA-ning GG-ni tayinlagan; Giyohvand moddalarni iste'mol qilish uchun retseptsiya to'g'risidagi qonun GG-ni; (PUDFA) 2021 yil 15 sentyabrgacha mo'ljallangan sana.

Agar tasdiqlansa, Nefekon IgANni davolash uchun maxsus ishlab chiqilgan va tasdiqlangan birinchi kasallik bo'lib, kasallik tuzatish imkoniyatiga ega. Tasdiqni olgandan so'ng, Calliditas Nefecon-ni yolg'iz Qo'shma Shtatlarda tijoratlashtirmoqchi.

Calliditas kompaniyasining bosh ijrochi direktori Rene Aguiar Lucander shunday dedi:" Biz birinchi navbatda ko'rib chiqilayotganimizdan juda xursandmiz, bu IgAN davolash uchun tibbiy ehtiyojlarning qondirilmaganligini aks ettiradi. Biz ushbu yil oxirida tezkor tasdiqlash uchun agentlik bilan ishlashni orziqib kutamiz. Biz IgAN bemorlari uchun birinchi tasdiqlangan dori-darmon bilan ta'minlay olamiz."

Nefekon - bu kuchli va taniqli faol modda-budesonidni o'z ichiga olgan patentlangan og'iz preparati. Asosiy patogenez modeliga ko'ra, preparat kasallik kelib chiqqan pastki ingichka ichakdagi Peyer&# 39 parchasiga dori yuborish uchun mo'ljallangan. Nefekon TARGIT texnologiyasidan olingan bo'lib, u oshqozon va ichak orqali moddalarni so'rib olinmasdan o'tishini ta'minlaydi va ular faqat ingichka ichakning pastki qismiga etib borganida pulslarda ajralib chiqishi mumkin.

Calliditas tomonidan yakunlangan katta Faz 2b sinovida ko'rsatilgandek, dozani va optimallashtirilgan ajratish profilining kombinatsiyasi IgAN bemorlari uchun samarali bo'ladi. Samarali mahalliy ta'sirlardan tashqari, ushbu faol moddadan foydalanishning yana bir afzalligi uning past bioavailability hisoblanadi, ya'ni faol moddalarning taxminan 90% tizimli qon aylanishiga yetguncha jigarda inaktiv qilinadi. Bu shuni anglatadiki, yuqori konsentratsiyali dori-darmonlarni kerak bo'lganda mahalliy darajada qo'llash mumkin, ammo tizimli ta'sir qilish va yon ta'siri juda cheklangan.

Calliditas IgAN ning 2b va 3 bosqichlarida randomizatsiyalangan, er-xotin ko'r, platsebo nazorati ostida o'tkazilgan klinik sinovlarida ijobiy ma'lumotlarni olgan yagona kompaniya. Ikkala sinov ham asosiy va asosiy ikkilamchi so'nggi nuqtalarga yetdi.

Nefecon NDA taqdimoti NefIgArd-ning 3-bosqichini o'rganishdagi A qismidagi ijobiy ma'lumotlarga asoslangan. Bu 200 kattalar IgAN bemorlarida Nefekon va platseboning samaradorligi va xavfsizligini baholash uchun mo'ljallangan, randomizatsiyalangan, ko'r-ko'rona, platsebo nazorati ostida bo'lgan xalqaro ko'p markazli tadqiqot. Yuqorida aytib o'tilganidek, platsebo bilan taqqoslaganda, tadqiqot proteinuriyani kamaytirishning asosiy so'nggi nuqtasiga yetdi va eGFR 9 oy davomida barqarorligini ko'rsatdi. Taqdim etilgan ma'lumotlarga NEFIGAN Phase 2 sinovidan olingan klinik ma'lumotlar ham kiritilgan, ular NefIgArd tadqiqotining asosiy va ikkinchi darajali nuqtalariga ham yetgan. Ikkala sinov Nefeconning odatda yaxshi muhosaba qilinganligini ko'rsatdi va ikkala guruh natijalari bir xil xavfsizlikka ega edi.

Calliditas tezkor tasdiqlash uchun murojaat qildi. Tezlashtirilgan tasdiqlash - bu AQSh FDA-ning dori-darmonlarni tasdiqlashning yangi kanali bo'lib, asosiy kasalliklarning qondirilmagan tibbiy ehtiyojlarini hal qilish imkoniyatiga ega dori-darmonlarni surrogat so'nggi nuqta asosida tasdiqlashiga imkon beradi. 3-bosqich NefIgArd sinovining surrogat so'nggi nuqtasi platsebo bilan taqqoslaganda proteinuriyaning kamayishi bo'lib, Tompson A va boshq. Tomonidan nashr etilgan klinik tadqiqotlar meta-tahlilining statistik asoslariga asoslangan. 2019 yilda IgAN bemorlariga klinik tadkikotlarga aralashish uchun. kuting. Uzoq muddatli buyrak imtiyozlari ma'lumotlarini taqdim etishga mo'ljallangan tasdiqlovchi tadqiqot to'liq ro'yxatga olingan va 2023 boshida e'lon qilinishi kutilmoqda.