AQSh FDA tomonidan Arcalyst tasdiqlandi: ≥ 12 yoshdagi bemorlarni davolash uchun va takrorlanish xavfini kamaytiring!

Kiniksa Pharma - bu Amerikaning biofarmatsevtika kompaniyasi, uning quvur liniyasi aktivlari turli xil kasalliklarni davolash uchun immunitet yo'llarini tartibga solishga mo'ljallangan. Yaqinda kompaniya AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) ≥12 yoshdagi bolalar va kattalar uchun takroriy perikarditni davolash va takrorlanish xavfini kamaytirish uchun Arcalyst (rilonacept) ni ma'qullaganligini e'lon qildi. Kattalar va 12 yoshdan katta bolalarda takrorlanish xavfini kamaytirish uchun. Tijorat ishga tushirilishi 2021 yil aprelda kutilmoqda. Kiniksa Arcalyst rasmiy ro'yxatiga 2021 yil aprelida joylashishini kutmoqda.

Arcalyst AQShning FDA tomonidan takrorlangan perikarditni davolash uchun tasdiqlangan birinchi va yagona dori ekanligini alohida ta'kidlash kerak. Arcalyst - bu interleykin-1a (IL-1a) va interleykin-1β (IL-1β) signalizatsiyasini blokirovka qila oladigan, haftalik, teri ostiga yuborilgan rekombinant sintez oqsilidir.

Qayta tiklanadigan perikardit - bu bemorlarning hayotini buzadigan zaiflashtiruvchi kasallik. Ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, relapsli perikardit IL-1a va IL-1b-vositachiligidagi ichki avtomatik yallig'lanish patofizyologiyasidan kelib chiqadi. Ushbu tasdiq immunomodulyatorni davolashning maqsadli strategiyasi kontseptsiyasini qo'llab-quvvatlaydi va ushbu halokatli kasallikka chalingan bemorlarni boshqarish o'zgarishini ko'rsatadi.

FDA&# 39 ning takroriy perikarditni davolash uchun Arcalyst-ni tasdiqlashi 3-bosqich RHAPSODY tadqiqotining ijobiy ma'lumotlariga asoslangan. Ushbu tadqiqot Arcalyst-ning takroriy perikarditni davolashda asosiy bosqichi hisoblanadi. RHAPSODY oldindan belgilangan birlamchi so'nggi nuqtaga (perikarditning birinchi takrorlanishigacha bo'lgan vaqt) va tasodifiy tushirish davrida barcha birlamchi va ikkilamchi samaradorlikning so'nggi nuqtalariga etib keldi va ular statistik jihatdan ahamiyatli edi.

Ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, Arcalyst davolash relaps perikarditda tibbiy ehtiyojlarning qondirilmaganligi bilan bog'liq klinik jihatdan yaxshilangan natijalarga ega. Birinchi dozadan so'ng, bemor tomonidan bildirilgan og'riq va yallig'lanish tez va doimiy ravishda kamaygan. Davolashni boshlashdan davolanishga qadar o'rtacha vaqt 5 kunni tashkil etdi va davolanishga javob darajasi 97% ni tashkil etdi. Arcalyst davolashga randomize qilingan bemorlarda takroriy perikardit hodisalari xavfi 96% ga kamaydi (HR=0,04, p< 0,0001),="" sinov="" kunlarining="" 92%="" og'riqsiz="" yoki="" ko'pi="" bilan="" engil="" og'riqlar="" bilan="" solishtirganda,="" 40%="" ga="" nisbatan="" platsebo="" guruhi="">< 0.0001)="" 0.0001).="" tadqiqotda="" eng="" ko'p="" ko'rilgan="" nojo'ya="" reaktsiyalar="" in'ektsiya="" joyidagi="" reaktsiyalar="" va="" yuqori="" nafas="" yo'llarining="" infektsiyalari="" edi.="" rhapsody="" tadqiqotining="" ma'lumotlari="" xalqaro="" tibbiyot="" jurnalida"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm)="" va="" shu="" bilan="" birga="" 2020="" yilda="" amerika="" yurak="" assotsiatsiyasining="" ilmiy="" yig'ilishida="" e'lon="">

Arcalyst Regeneron Pharma tomonidan kashf etilgan va sovuq piridin bilan bog'liq davriy sindromni (CAPS) davolash uchun FDA tomonidan oldindan tasdiqlangan, shu jumladan oilaviy sovuq otoinflamatuar sindrom (FCAS) va Muckle-Wells sindromi (MWS, noyob irsiy davriylik) isitma sindromi), keyinchalik interleykin-1 retseptorlari (IL-1 retseptorlari) etishmovchiligi (DIAR) bo'lgan bemorlar uchun 2020 yil dekabrda tasdiqlangan remissiyani saqlang.

Kiniksa 2017 yilda Regeneron-dan IL-1a va IL-1β vositachiligida ishonilgan kasalliklarni, shu jumladan takroriy perikarditni baholash uchun Arcalyst litsenziyasini oldi. Arcalyst litsenziya shartnomasida aytib o'tilganidek, FDA takrorlanadigan perikarditni ma'qullaganidan so'ng, Kiniksa Arcalyst&# 39 kompaniyasining Qo'shma Shtatlardagi savdosi va tarqatilishi, shu jumladan CAPS va DIRA uchun javobgardir va Regeneron bilan ham teng ravishda foyda taqsimlaydi.

Qayta tiklanadigan perikardit - bu og'riqli otoinflamatuar yurak-qon tomir kasalligi, odatda ko'krak og'rig'i sifatida namoyon bo'ladi, ko'pincha elektr o'tkazuvchanligi o'zgarishi va ba'zida yurak atrofidagi efuziya bilan kechadi, perikardiyal effuziya deb ataladi. Asemptomatik davrdan 4-6 xafta yoki undan ko'proq vaqt o'tgach, perikarditning qo'shimcha epizodlarini rivojlantiradigan bemorlarda takroriy perikardit aniqlanadi. Qayta tiklanadigan perikarditning alomatlari hayot sifatiga ta'sir qiladi, jismoniy faoliyatni cheklaydi va tez-tez shoshilinch tibbiy yordam bo'limlariga murojaat qilish va kasalxonaga yotqizishga olib keladi. Ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, Qo'shma Shtatlarda har yili qariyb 40 ming bemor takroriy perikarditni davolash uchun murojaat qiladi va davolanadi. Ushbu guruhda taxminan 14000 bemor doimiy ichki kasallik yoki an'anaviy davolash usullariga (masalan, steroid bo'lmagan yallig'lanishga qarshi dorilar, kolxitsin va kortikosteroidlar) etarli darajada javob bermaslik sababli ikkinchi yoki keyingi hodisani (qayt qilishni) boshdan kechirdi.