AQSh FDA Roche/AbbVie Venclexta (venetoclax) ga oltinchi yutuqli terapiya belgisini berdi!

AbbVie va Roche yaqinda AQSh oziq -ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) Venclexta (venetoklaksAzacitidin bilan birgalikda ilgari qabul qilinmagan O'rta, yuqori va juda xavfli kasalliklarni davolashda (IPSS-R qayta ko'rib chiqilgan Xalqaro prognostik baholash tizimi asosida) yangi terapiya belgisi (BTD). miyelodisplastik sindromli (MDS) kattalardagi bemorlar uchun davolanadi. IPSS-R ma'lumotlariga ko'ra, o'rta xavf, yuqori xavf va juda yuqori xavf yuqori xavf sifatida belgilanadi.

Ta'kidlash joizki, bu BTD ning oltinchi belgisidirvenetoklaksAQShning tartibga solish sohasida erishdi. BTD-bu FDAning dori-darmonlarni ko'rib chiqishning yangi kanali bo'lib, u jiddiy yoki hayot uchun xavfli kasalliklarni davolash uchun yangi dori-darmonlarni ishlab chiqish va ko'rib chiqishni tezlashtirishga qaratilgan bo'lib, mavjud dori-darmonlar bilan solishtirganda, yangi dori-darmonlar mavjudligini ko'rsatadigan dastlabki klinik dalillar mavjud. kasallikning holatini sezilarli darajada yaxshilaydi. BTD-dan olingan dori-darmonlar tadqiqot va ishlab chiqish vaqtida FDAning yuqori lavozimli amaldorlarini o'z ichiga oladi va bemorlarga yangi davolanish imkoniyatlari bilan eng qisqa vaqt ichida ta'minlanishini ta'minlash uchun ko'rib chiqish vaqtida ko'rib chiqish va potentsial ustuvorliklarni ko'rib chiqish huquqiga ega.

MDS-bu suyak iligi&ning oddiy qon hujayralarini ishlab chiqarish qobiliyatiga asta-sekin ta'sir ko'rsatadigan kam uchraydigan suyak iligi bilan bog'liq qon saratoni guruhi. Bu holsizlik, tez -tez yuqumli kasalliklar, kamqonlik va zaiflashuvchi charchoqqa olib kelishi mumkin. Ba'zi hollarda MDS o'tkir miyeloid leykemiyaga (AML) aylanishi mumkin. Qo'shma Shtatlarda har yili 10 mingga yaqin odamga MDS tashxisi qo'yiladi va ularning 30% ga yaqini AMLni rivojlantiradi. MDS har qanday yoshda paydo bo'lishi mumkin bo'lsa -da, ko'pincha 60 yoshdan oshgan odamlarda uchraydi.

MDS bir nechta tasnifga ega: suyak iligi tarkibi, qon hujayralari soni va xromosoma o'zgarishi asosida aniqlanadigan, juda past, past, o'rta, yuqori va juda xavfli (juda yuqori). . Qayta ko'rib chiqilgan Xalqaro prognostik ballar tizimiga (ipsS-R) ko'ra, yuqori xavfli kasalliklar o'rta, yuqori va juda xavfli hisoblanadi. Bu 5 ta prognostik indikatordan foydalangan holda xavfni baholash shkalasi bo'lib, bemorning kasallik yo'lini bashorat qiladi. Bemorlarning taxminan yarmida (45%) yuqori xavfli MDS bor, prognozi yomon va omon qolish muddati qisqa, o'rtacha yashash muddati taxminan 18 oy.

Venetoclax BTD ning FDA granti 1b bosqich M15-531 tadqiqotining oraliq ma'lumotlariga asoslangan. Tadqiqot ilgari davolanmagan, xavfi yuqori bo'lgan bemorlarni davolashda venetoklaks va azatsitidin kombinatsiyasini o'rganmoqda. Ib M15-531 bosqichiga qo'shimcha ravishda, venetsoklaks + azatsitidin kombinatsiyasi, shuningdek, relapsli yoki refrakterli MDS bilan og'rigan bemorlarni davolash uchun 1b bosqich M15-522 tadqiqotida baholanadi va davolash xavfi yuqori bo'ladi. yangi tashxislar randomizatsiyalangan bosqichda baholanadi VERONA 3 -chi MDS bemorlari.

Venetoklaksning kimyoviy tuzilishi

venetoklaksAbbVie va Roche tomonidan ishlab chiqilgan, birinchi sinf, og'zaki, selektiv B-hujayrali limfoma omil-2 (BCL-2) inhibitori bo'lib, ikkala tomon AQSh bozorini tijoratlashtirish uchun birgalikda javobgardir (savdo nomi): Venclyxta) va AbbVie AQSh tashqarisidagi bozorlarni tijoratlashtirish uchun javobgardir (savdo nomi: Venclyxto). BCL-2 oqsili apoptozda (hujayrali dasturlashtirilgan o'lim) muhim rol o'ynaydi, ayrim hujayralarning (shu jumladan limfotsitlar) apoptozini oldini oladi va saratonning ayrim turlarida haddan tashqari oshib ketadi, bu esa dori qarshiligining shakllanishi bilan bog'liq. Venetoklaks BCL-2 funktsiyasini tanlab inhibe qilish, hujayra aloqasi tizimini tiklash va o'smalarni davolash maqsadiga erishish uchun saraton hujayralariga o'zlarini yo'q qilish imkonini beradi.

venetoklakssurunkali limfotsitik leykemiya (CLL), mayda hujayrali limfoma (SLL) va o'tkir miyeloid leykemiya (AML) ni davolash uchun dunyoning 80 dan ortiq mamlakatlarida tasdiqlangan. Qo'shma Shtatlarda, venetoklaks ilgari FDA tomonidan 5 ta yutuqli terapiya belgilari (BTD) berilgan, bittasi CLLni davolashda, ikkitasi relapsli yoki refrakter CLLda va ikkitasi o'tkir miyeloid leykemiyani birinchi bosqichda davolashda (AML). ).

Xitoyda,venetoklaks2020 yil dekabr oyida azasitidin bilan birgalikda yangi kasallik tashxisi qo'yilgan kattalardagi o'tkir miyeloid leykemiya (AML) bilan birgalikda kasalliklari tufayli kuchli indüksiyon kimyoterapiya uchun yaroqsiz bo'lgan yoki 75 va undan katta yoshdagi bemorlarni davolashda foydalanish uchun tasdiqlangan. Venetoklaks-Xitoyning&39-sonli tasdiqlangan B-hujayrali limfoma omil-2 (BCL-2) inhibitori, Xitoyning&39-sonli AML maydonini maqsadli terapiya davriga kirgizdi.