AQSh FDA CTX110 regenerativ tibbiyot ilg'or terapiya (RMAT) malakasini berdi!

Genlarni tahrirlash bo‘yicha yetakchi kompaniya CRISPR Therapeutics yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) CTX110 Regenerativ Medicine Advanced Therapy (RMAT) malakasini berganligini e’lon qildi: bu genni tahrirlovchi allogen CAR-T hujayrasi to‘liq Therapies kompaniyasiga tegishli. relapsli yoki refrakter CD19+B hujayrali malign o'smalarini davolash. CRISPR Therapeutics sog'lom donorlarning T hujayralarida uchta gen tahririni amalga oshirish uchun CRISPR/Cas9 genini tahrirlash texnologiyasidan foydalanadi, bu uning CAR-T hujayralarini"to'liq tayyor" bo'lishiga imkon beradi.

Regenerativ tibbiyot ilg'or terapiyasi (RMAT) Amerika Qo'shma Shtatlari"21-asrni davolash to'g'risidagi qonun®enerativ tibbiyot qoidalarini qayta ko'rib chiqqanda innovatsion regenerativ terapiyani ishlab chiqish va tasdiqlashni tezlashtirish uchun ishlab chiqilgan tezkor trek (tezkor trek). ; 2016 yil dekabr oyida Kanal) tizimi. RMAT hujayra terapiyasi, terapevtik to'qima muhandislik mahsulotlari, inson hujayralari va to'qimalari mahsulotlari yoki regenerativ tibbiyot texnologiyasi mahsulotlarini o'z ichiga olgan boshqa kombinatsiyalangan terapiya bo'lishi mumkin.

Tadqiqot qilinayotgan dori uchun RMAT malakasini olish uchun preparat jiddiy yoki hayot uchun xavfli kasallikni davolash, kechiktirish, qaytarish yoki davolashda ijobiy natijaga ega ekanligini yoki tibbiy ehtiyojlarga javob bermasligini isbotlovchi dastlabki klinik tadqiqot ma'lumotlariga ega bo'lishi kerak. RMAT malakasi Fast Track Qualification (FTD) va Breakthrough Drug Qualification (BTD) ning barcha imtiyozli siyosatlarini o'z ichiga oladi, shu jumladan FDA bilan erta o'zaro hamkorlik qilish, ustuvor ko'rib chiqish va tezlashtirilgan tasdiqlash.

Doktor Samarth Kulkarni, CRISPR Therapeutics bosh direktori, dedi:"Ushbu RMAT malakasi biz hozirgacha taqdim etgan rag'batlantiruvchi klinik ma'lumotlarga asoslanadi. Bu FDA gematologik malign o'smalarni davolashda CTX110 ni tan olganligini ko'rsatadigan muhim bosqichdir. Transformatsion potentsial. Biz bemorlarga ushbu muhim yangi davolashni olib borish bo'yicha harakatlarimizni davom ettirish uchun FDA bilan yaqindan hamkorlik qilishni orziqib kutamiz."

Avtolog CAR-T va allogen CAR-T (Rasm manbai: crisprtx.com)

CTX110 sog'lom donorlardan olingan gen bilan tahrirlangan allogenik CAR-T hujayra terapiyasi bo'lib, CD19 ga qaratilgan bo'lib, hozirda CAR-T rivojlanishining mashhur maqsadi hisoblanadi. CD19 bir xil klaster differentsiatsiyasi antijeni va B hujayralari proliferatsiyasi, differentsiatsiyasi, faollashuvi va antikor ishlab chiqarish bilan bog'liq muhim membrana antijenidir.

Hozirgi vaqtda bitta qo'lli, ko'p markazli, ochiq yorliqli 1-bosqich klinik sinovi CARBON qaytalanuvchi yoki refrakter B hujayrali malign o'smalarni davolashda CTX110 ning bir necha doza darajalarining xavfsizligi va samaradorligini baholamoqda. Sinovda ilgari kamida 2 ta davolash kursini olgan, relapsli yoki refrakter B-hujayrali CD19+ malign o'smalari bo'lgan katta yoshli bemorlar ishtirok etdi.

Joriy yilning oktyabr oyida e'lon qilingan ma'lumotlar shuni ko'rsatdiki, davolash uchun mo'ljallangan (ITT) populyatsiyada katta B-hujayrali limfoma (LBCL) bilan og'rigan bemorlarda umumiy remissiya 2-daraja (DL2: 100x10E6) va bir martalik dozadan yuqori bo'lgan. CTX110 bilan davolash ORR darajasi 58% ga, to'liq remissiya darajasi (CR) 38% ga yetdi. Bundan tashqari, LBCL bemorlarida remissiya uzoq davom etdi, 6 oylik CR darajasi 21% ni tashkil etdi va eng uzoq remissiya birinchi infuziondan 18 oy o'tgach saqlanib qoldi.

Ushbu sinovda CTX110 ning remissiya tezligi va chidamliligi ITT asosida tasdiqlangan autolog CD19 CAR-T terapiyasiga o'xshash edi. CTX110 ijobiy va differentsial xavfsizlik xususiyatlariga ega, 3 yoki undan yuqori darajali sitokinlarni chiqarish sindromi (CRS) yo'q, past infektsiya darajasi va immun effektor hujayralar bilan bog'liq neyrotoksik sindrom (ICANS) bilan kasallanish.