AQSh FDA birinchi GLP-1 antagonisti aveksitidni davolash uchun yangi terapiya belgisini berdi!

Eiger BioPharmaceuticals - noyob va o'ta kam uchraydigan kasalliklarni davolash uchun innovatsion davolash usullarini ishlab chiqish va tijoratlashtirishga bag'ishlangan biofarmatsevtik kompaniya. Yaqinda kompaniya AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) tug'ma giperinsulinemiyani (HI) davolash uchun yangi terapiya (BTD) nomini aveksitid (ilgari exendin 9-39 deb nomlangan) berganini e'lon qildi. Shuni aytib o'tish joizki, shu paytgacha kompaniyaning 5 ta etim dori loyihalari BTDga ega bo'lishgan.

Avexitide-maqsadli, birinchi sinf GLP-1 antagonisti. Hozirgi vaqtda u metabolik kasalliklarni, shu jumladan tug'ma giperinsulinemiyani, o'ta kam uchraydigan, hayot uchun xavfli, doimiy gipoglikemiya bolalar kasalligini davolash uchun teri ostiga in'ektsiya yo'li bilan yuboriladigan qulay va yangi suyuqlik formulasi sifatida ishlab chiqarilmoqda, bu miyaning qaytarilmas shikastlanishiga olib kelishi mumkin. Bolalarning 50%.

BTD-bu FDAning dori-darmonlarni ko'rib chiqishning yangi kanali bo'lib, u jiddiy yoki hayot uchun xavfli kasalliklarni davolash uchun yangi dori-darmonlarni ishlab chiqish va ko'rib chiqishni tezlashtirishga qaratilgan bo'lib, mavjud dori-darmonlar bilan solishtirganda, yangi dori-darmonlar mavjudligini ko'rsatadigan dastlabki klinik dalillar mavjud. kasallikning holatini sezilarli darajada yaxshilaydi. BTD-dan olingan dori-darmonlar tadqiqot va ishlab chiqish vaqtida FDAning yuqori lavozimli amaldorlarini o'z ichiga oladi va bemorlarga yangi davolanish imkoniyatlari bilan eng qisqa vaqt ichida ta'minlanishini ta'minlash uchun ko'rib chiqish vaqtida ko'rib chiqish va potentsial ustuvorliklarni ko'rib chiqish huquqiga ega.

FDA tug'ma giperinsulinemiya bilan og'rigan 39 yangi tug'ilgan chaqaloq, bolalar va o'smirlarga o'tkazilgan 2 -bosqich 2 -bosqich tadqiqotlari ma'lumotlari asosida aveksitid BTD berdi.

Kollin Kreyg, MD, Eigerning metabolik kasalliklar bo'yicha vitse -prezidenti: "aveksitid tug'ma giperinsulinemiya uchun istiqbolli va maqsadli davolanishni anglatadi. Bu kasallik uchun shoshilinch, qondirilmagan tibbiy ehtiyoj mavjud. Tasdiqlangan davolanish. Biz FDA bilan hamkorlikni davom ettirishga umid qilamiz.&tirnoq;

aveksitid: ekzenatidning 31 ta aminokislota bo'lagi (rasm manbasi: Eiger)

Insulin - giperglikemiyani nazorat qilish uchun organizm tomonidan chiqariladigan asosiy fiziologik gormon. Insulin sekretsiyasining g'ayritabiiy ko'payishi og'ir gipoglikemiyaga olib kelishi mumkin, bu esa jiddiy asoratlarga olib kelishi mumkin, jumladan, soqchilik, miya shikastlanishi va koma. Glyukagonga o'xshash peptid-1 (GLP-1)-oshqozon-ichak traktining gormoni, ovqatdan so'ng ichakning L hujayralaridan ajralib chiqadi. GLP-1 oshqozon osti bezi beta hujayralarida GLP-1 retseptorlari bilan bog'lanadi va insulinning chiqarilishini oshiradi.

Aveksitid-GLP-1 retseptorlarini tanlab maqsadli blokirovka qiladigan, oshqozon osti bezi insulin sekretsiyasi buzilishlarini kamaytiradigan, shu bilan ochlik va ovqatdan keyingi gipoglikemiyani kamaytiradigan 31 ta aminokislotali peptid. Tug'ma giperinsulinemiya bilan og'rigan 39 yangi tug'ilgan chaqaloq, bolalar va o'smirlarda o'tkazilgan 3 bosqichli 2 tadqiqot bu tushunchani isbotladi. Amerika Qo'shma Shtatlarida FDA tug'ma giperinsulinemiyani davolash uchun aveksitidga yangi terapiya belgisini (BTD), giperinsulinemik gipoglikemiya (shu jumladan tug'ma giperinsulinemiya) va kamdan -kam uchraydigan bolalar kasalliklariga muvofiqligi (RPDD) ni davolash uchun etim dori (ODD) nomini berdi. . Evropa Ittifoqida EMA tug'ma giperinsulinemiyani davolash uchun ODDga aveksitid berdi.

Hozirgi vaqtda bariatrik gipoglikemiyani (PBH) davolash uchun aveksitid ham ishlab chiqarilmoqda. Avexitide PBH klinik loyihasi 4 bosqich II klinik tadkikotda 54 bemorni davoladi, jumladan statsionar va ambulatoriya davolash. Natijalar shuni ko'rsatadiki, aveksitid PBHni davolashda juda yaxshi ta'sir ko'rsatadi. Eiger AQSh FDA va Evropa Ittifoqi EMA tomonidan PBHli bemorlar uchun 3 bosqichli klinik sinovni o'tkazishga bir ovozdan rozilik oldi.

aveksitid - bu PBHni davolashning yangi turi. PBH - bu surunkali kasallik, bemorlarda bariatrik jarrohlikdan so'ng paydo bo'ladi, natijada ovqatdan keyin qondagi glyukoza darajasi juda past bo'ladi. Kuchli PBH tutilishi ruhiy holatning o'zgarishiga, ongni yo'qotishiga, soqchilik va hushidan ketishiga olib kelishi mumkin. Kasallik semirishining ko'payishi tufayli bariatrik jarrohlik amaliyoti ham ko'payib bormoqda, natijada PBH bilan og'rigan bemorlar soni ko'paymoqda. Evropa Ittifoqida aveksitidga insulin bo'lmagan pankreatik adacıkdan olingan gipoglikemiya sindromini (NIPHS) davolash uchun etim dori belgisi berilgan; Qo'shma Shtatlarda aveksitidga giperinsulinemik gipoglikemiyani davolash uchun etim dori nomi berilgan. Bu etim dorilarning ikkita keng ko'lamli sifatiga PBH kiradi.