Yangi TransCon hGH gormoni AQShda ro'yxatga olish uchun qo'llaniladi va Xitoy III bosqichda klinik sinovlarda

Yaqinda Daniya biyofarmatsevtik kompaniyasi Ascendis Pharma AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika ma'muriyatiga (FDA) insoniyat o'sishi gormonining uzoq vaqtdan beri ishlab chiqaradigan ishlab chiqaruvchisi bo'lgan TransCon hGH (lonapegsomatropin) bio mahsulotiga litsenziya ariza (BLA) taqdim etganligini e'lon qildi. Haftada bir marta qabul qilinadigan (hGH) bolalikdagi o'sish gormoni etishmovchiligini davolash uchun ishlatiladi (GHD).

TransCon hGH dunyodagi' insonning o'sish gormoni gormoni" bilan ishlab chiqilgan; Transient Conjugation" patentlangan texnologiya. Ushbu preparatning ta'sir qilish mexanizmi uzoq vaqt davomida o'sadigan gormon analoglarining boshqa texnologiyalaridan farq qiladi. Bu inson tanasida 7 kun davomida modifikatsiyalanmagan va faol inson o'sish gormoni chiqarilishini ta'minlaydi va tanadagi faol o'sish gormoni tanadagi to'qimalarning tarqalishi bir martalik rekombinat o'sish gormoni (rhGH) ga mos keladi.

Hozirgi vaqtda AQSh va Evropa bozorlarida uzoq vaqtdan beri o'sadigan gormon dorilari tasdiqlanmagan. TransCon hGH AQSh va Evropada GHD uchun etimlarga qarshi dori (ODD) maqomini oldi.

Ascendis joriy yilning uchinchi choragida Evropa Tibbiyot Agentligiga (EMA) TransCon hGH bilan kasallangan bolalarni GGT davolash uchun marketing ruxsatnomasini (MAA) topshirishni rejalashtirmoqda. Kompaniya to'rtinchi chorakda GHD bo'lgan bolalarda TransCon hGH ni baholash uchun Yaponiyada III bosqich klinik sinovini boshlashini kutmoqda. Bundan tashqari, VISEN Pharmaceuticals kompaniyasiga strategik investitsiya kiritish orqali kompaniya Buyuk Xitoyda TransCon hGH ning III bosqich klinik sinovlarini o'tkazmoqda.

Bolalarda o'sish gormoni etishmovchiligi (GHD) - bu gipofiz bezidan ajralib chiqadigan o'sish gormoni etishmovchiligi tufayli yuzaga keladigan jiddiy kam uchraydigan kasallik. GHD bilan og'rigan bolalar nafaqat bo'yi qisqa, balki metabolik anomaliyalar, psixososyal muammolar, kognitiv etishmovchilik va hayotning past sifatiga ega.

O'nlab yillar davomida GHD uchun parvarish qilish standarti, o'sish va metabolik ta'sirni yaxshilash uchun kuniga bir marta hGH ni teri ostiga yuborish. Qarovchilar va bemorlar uchun in'ektsiyaning kunlik davolanish yuki juda yuqori, bu yomon muvofiqlikka olib kelishi va davolashning umumiy ta'sirini kamaytirishi mumkin.

2019 yil mart oyida Ascendis GHDIII fazali heiGHt tadqiqotiga ega bo'lgan bolalarga TransCon hGH davolashining eng yuqori ko'rsatkichlarini e'lon qildi. Bu har hafta TransCon hGH ni kunlik hGH (Genotropin) bilan taqqoslaydigan randomizatsiyalangan, ochiq yorliqli, ijobiy dori-darmon bilan boshqariladigan tadqiqot.

Natijalar shuni ko'rsatdiki, tadqiqot boshlang'ich yakuniy nuqtaga etib bordi: 52-haftada TransCon hGH kunlik hGH dan kam emas edi, avatar balandligining yillik darajasi (AHV, birlik: sm / yil) va shuningdek, kunlik hGH dan ustun edi. Maxsus ma'lumotlar kovariantsiya (ANCOVA) davolash uchun nogironlik guruhini tahlil qilish yordamida TransCon hGH davolash guruhi AHV yiliga 11,2 sm, kunlik hGH 10,3 sm / yil (ikki guruh o'rtasidagi farq: 0. {{ 8}} sm / yil, 95% CI: 0.22-1.50, p=0.0088).

Shuni ta'kidlash kerakki, har bir keyingi tekshiruvda TransCon hGH davolash guruhining AHV darajasi kunlik hGH davolash guruhiga qaraganda yuqori edi va davolanishdagi farq 26-haftadan (26-haftani ham) statistik jihatdan ahamiyatli bo'lgan. TransCon hGH davolash guruhida va kunlik hGH davolash guruhida (AHV< yiliga="" 8,0="" sm)="" bemorlarning="" nisbati="" mos="" ravishda="" 4%="" va="" 11%="" ni="" tashkil="" etdi.="" tadqiqot="" yakunlangan="" barcha="" sezgirlik="" tahlillari="" asosiy="" natijalarni="" qo'llab-quvvatlaydi="" va="" ushbu="" natijalarning="" mustahkamligini="" namoyish="">

Tadqiqotda TransCon hGH umuman xavfsiz va yaxshi muhosaba qilindi. Noqulay hodisalar kundalik hGH davolash guruhida kuzatilgan turga va chastotaga mos keldi va sinov guruhlari taqqoslandi. Ikkala guruhda ham o'rganish dori bilan bog'liq jiddiy noxush hodisalar topilmadi. Har bir davolash guruhida bitta jiddiy salbiy voqea kuzatilgan (TransCon hGH davolash guruhida 1,0% va kundalik hGH davolash guruhida 1,8%), bu o'rganilgan dori bilan bog'liq bo'lmagan. Ikkala guruhda ham, o'rganilayotgan preparatni davolashni to'xtatilishiga olib keladigan noxush hodisalar topilmadi.

TransCon" Transient Conjugation" degan ma'noni anglatadi. Ascendis' xususiy TransCon platformasi - bu terapevtik effektlarni, shu jumladan samaradorligi, xavfsizligi va qabul qilish chastotasini optimallashtiradigan yangi davolash usullarini yaratishga qaratilgan innovatsion texnologiya. TransCon molekulasi uchta tarkibiy qismdan iborat: o'zgartirilmagan ota-ona dorisi, uni himoya qiladigan inert tashuvchisi va ikkalasini vaqtincha bog'laydigan bog'lovchi. U biriktirilganda, tashuvchi faolsizlanadi va ota-ona dorisini tozalashdan saqlaydi. Vujudga AOK qilinganida, fiziologik pH va harorat sharoitlari modifikatsiyalangan faol ota-ona dorisini taxmin qilinadigan miqdorda chiqarishni boshlaydi. Ota-ona dori o'zgartirilmaganligi sababli, uning asl harakat rejimi o'zgarishsiz qolishi kerak. TransCon texnologiyasi ko'plab oqsillar, peptidlar yoki kichik molekulalarning terapevtik sohalarida keng qo'llanilishi mumkin va tizimli yoki mahalliy ravishda ishlatilishi mumkin.

Hozirgi vaqtda Ascendis TransCon texnologiyasidan foydalanib, etakchi, to'liq integratsiyalangan noyob kasalliklar kompaniyasini qurish uchun foydalanmoqda. Kompaniya TransCon texnologiyasidan va klinik jihatdan tasdiqlangan ota-onalarning dori-darmonlaridan eng yaxshi samaradorlikka, xavfsizlikka va / yoki qulaylikka ega bo'lgan yangi davolash usullarini yaratish uchun foydalanadi.' GHD bolalaridan tashqari, kompaniya TransCon hGH-ni III bosqichda kattalar GH ning klinik davolashida ishlab chiqmoqda. Bundan tashqari, kompaniyaning II bosqichida kompaniyada ikkita noyob endokrinologik aktiv mavjud: (1) TransCon PTH - bu hipoparatiroidizmni davolashda ishlatiladigan, uzoq vaqt ishlaydigan paratiroid gormoni (PTH) preparati; (2) TransCon CNP - bu aksondroplaziya va boshqa FGFR bilan bog'liq bo'lgan suyak kasalliklarini davolashda ishlatiladigan C tipidagi natriuretik peptid preparati.

2018 yilda Ascendis va Vivo Captital Buyuk Xitoyga e'tibor qaratgan holda Weisheng Pharmaceutical kompaniyasini tashkil etish bo'yicha qo'shma korxona tuzdilar va Ascendis&# 39-ni ishlab chiqish va ilgari surish majburiyatini oldilar; materik Xitoy va Gonkong, Makao va Tayvanni qamrab olgan Buyuk Xitoyda endokrin kasalliklarni davolash dasturi.

2019 yil oktabr oyida TransCon hGH' III fazali klinik sinov ilova Milliy dorilar ma'muriyati (NMPA) tomonidan Xitoyda bolalarda o'sish gormoni etishmovchiligini (GHD) davolash uchun III fazali klinik tadqiqotlarni o'tkazish uchun tasdiqlangan. TransCon hGH, haftada bir marta ishlatiladigan, Xitoyda ishlab chiqariladigan, modifikatsiyalanmagan uzoq vaqtdan beri rivojlanayotgan inson o'sish gormoni bo'lib, u kunlik bir martalik tayyorgarlik kabi inson o'sish gormonini doimiy ravishda chiqarib yuborishi mumkin ...