AQShda ishlab chiqarilgan FDA tomonidan eng yaxshi klassifikatsiyalangan kalsineurin inhibitörlü voklosporiniga ustunlik berildi!

Aurinia Pharma - buyrak va otoimmün kasalliklari uchun innovatsion davolash usullarini ishlab chiqishga bag'ishlangan biofarmatsevtik kompaniya. Yaqinda kompaniya AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) qizilo'ngach nefritini (LN) davolash uchun voklosporin uchun yangi dori dasturini (NDA) qabul qildi va ustuvor ko'rib chiqishni berdi. Giyohvand moddalarni iste'mol qilganlik uchun retsept bo'yicha qonun (PDUFA) ning amal qilish muddati 2021 yil 22 yanvar. FDA, shuningdek, NDAni muhokama qilish uchun maslahat qo'mitasi yig'ilishini o'tkazishni rejalashtirmaganligi haqida kompaniyani xabardor qildi. Ilgari, FDA voklosporinni LNni davolash uchun Fast Track malaka (FTD) ni bergan.

Lupus nefrit (LN) - bu buyrakning jiddiy yallig'lanishi bo'lib, u otoimmün kasallikka asoslangan tizimli qizil yuguruk (SLE) bo'lib, bu SLE ning jiddiy kechishini anglatadi. Agar samarali nazorat qilinmasa, bu doimiy tiklanadigan to'qimalarning shikastlanishiga, hayot uchun xavfli bo'lgan buyrak kasalligining (ESRD) bosqichiga olib keladi. Hozirgi vaqtda LN uchun FDA tomonidan tasdiqlangan davolanish yo'q.

Agar ma'qullangan bo'lsa, voklosporin FDA tomonidan lupus nefritini davolash uchun tasdiqlangan birinchi dori bo'lishi mumkin (LN). Preparatning NDA keng qamrovli klinik rivojlanish loyihasiga, shu jumladan III AURORA va II bosqich AURALV tadqiqotlariga asoslanadi.

AURORA - bu global, platsebo tomonidan boshqariladigan, III bosqich tadqiqotidir. Ma'lumotlar shuni ko'rsatadiki, mikofenolat mofetil (MMF) va past dozali og'iz kortikosteroidlari bilan birgalikda ishlatilganda, voklosporin lupus nefriti bilan og'rigan bemorlarni platsebo bilan solishtirganda qisqa muddatli va uzoq muddatli prognozga ega. Aniq ma'lumotlar quyidagilardan iborat: platsebo bilan taqqoslaganda, voklosporin buyrakning remissiya tezligini sezilarli darajada yaxshilaydi (birlamchi so'nggi nuqta: 22,5% ga nisbatan 40,8%, p< 0.001),="" shuningdek,="" barcha="" oldindan="" belgilangan="" ierarxik="" tugatish="" nuqtalarida="" statistik="" ahamiyatga="" ega.="" ushbu="" ishda="" voklosporin="" rejimining="" xavfsizligi="" standart="" rejim="" bilan="">

voklosporin tuzilishi (rasm manbai: Auriniya)

voklosporin - yangi va potentsial eng yaxshi darajadagi kalsineurin inhibitori (CNI) bo'lgan 2600 dan ortiq bemorlarning klinik ma'lumotlari bir nechta ko'rsatkichlarda bo'lgan tadqiqot dori. voklosporin - sinergist va ikki tomonlama ta'sir mexanizmi bo'lgan immunosupressant. voklosporin buyrak podotsitlarini kaltsinurinni (CN) inhibe qilish, IL-2 va T hujayralari vositachilagan immun reaktsiyasini blokirovka qilish orqali barqarorlashtiradi. An'anaviy CNI bilan taqqoslaganda, voklosporin aniqroq farmakokinetik va farmakodinamik aloqaga ega (terapevtik preparatlar monitoringi talab etilmasligi mumkin), quvvatning oshishi (siklosporin bilan solishtirganda a) va metabolik profil yaxshilangan.

Tarkibiy jihatdan, voklosporin siklosporinning A (siklosporin A) bilan bitta uglerod zanjirida er-xotin aloqasi (ene aloqasi) bo'lgan qo'shimcha zanjirli uglerod kengaytmasi bilan. voklosporin siklopilin A (siklofilin A) bilan heterodimer kompleksini hosil qiladi, keyinchalik immunosupressiv ta'sir ko'rsatadigan kalsineurinni bog'laydi va inhibe qiladi. Vklosporin va siklosporin A ning odam siklopilin oqsiliga bog'liqligi bir-biriga tengdir, ammo voklosporinning etilenik yon zanjiri bog'langanda kalsineurinning tarkibiy o'zgarishini kuchaytirishi mumkin, bu esa rivojlangan immunosupressiv faoliyatga olib kelishi mumkin.

Lupus nefritidan tashqari, Auriniyada quruq ko'zni (DES) davolash uchun voklosporin ko'z tomchilari (VOS) rivojlanmoqda. Hozirgi vaqtda DESni davolash uchun FDA tomonidan tasdiqlangan 3 ta dori mavjud, ulardan 2 tasi CNI. VOS DES kasalliklari va belgilarining ob'ektiv va subyektiv yengilligiga erishish uchun vaqtni qisqartirish orqali DES davolashni yaxshilash imkoniyatiga ega.