Reblozyl Qo'shma Shtatlar va Evropada kengaytirilgan ko'rsatmalar uchun qo'llaniladi: transfüzyondan mustaqil b-talassemiyani davolash!

Bristol-Myers Squibb (BMS) yaqinda AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) Reblozyl&№39;s (luspatercept-aamt) qo'shimcha biologik mahsulot litsenziya arizasini (sBLA) qabul qilganini va ustuvor ko'rib chiqilishini e'lon qildi: dori Anemiyani davolash uchun transfüzyonga bog'liq bo'lmagan (NTD) b-talassemiya (b-talassemiya) bo'lgan kattalardagi bemorlar uchun ishlatiladigan birinchi sinfdagi qizil qon hujayralarini yetilish agenti (EMA). FDA 2022-yil 27-mart, deb sBLA retsept bo‘yicha dori vositalaridan foydalanuvchi to‘lovi qonuni (PDUFA) uchun maqsadli sanani belgiladi. Bundan tashqari, Yevropa dori agentligi (EMA) kattalardagi kamqonlikni davolash uchun Reblozyl uchun II sinf o‘zgartirish arizasini qabul qildi. NTDb talassemiya bilan og'rigan bemorlar.

NTD beta talassemiya - bu omon qolish uchun muntazam ravishda qizil qon tanachalari (RBC) quyish talab etilmaydigan bemorlarni tasvirlash uchun ishlatiladigan atama bo'lib, ular vaqti-vaqti bilan yoki biroz tez-tez qon quyishni talab qilishi mumkin, odatda belgilangan vaqt ichida. NTD beta talassemiya bilan og'rigan bemorlar surunkali anemiya va temirning haddan tashqari yuklanishini boshdan kechiradilar, bu bir qator klinik asoratlarni keltirib chiqarishi mumkin va shoshilinch davolash usullari zarur. Klinik sinov ma'lumotlari shuni ko'rsatadiki, NTD b talassemiyasi bo'lgan kattalar bemorlarida, boshlang'ich gemoglobin darajasidan qat'i nazar, Reblozyl bemorning'ning gemoglobin darajasini oshirishi va bemorning'ning hayot sifatini yaxshilashi mumkin.

Reblozyl dastlab BMS va Acceleron Pharmaceuticals tomonidan ishlab chiqilgan. Merck yaqinda Acceleronni 11,5 milliard dollarga sotib olgandan so'ng, Reblozyl endi BMS va Merck tomonidan birgalikda ishlab chiqiladi va tijoratlashtiriladi. Reblozil b-talassemiya va juda past/past/o‘rta xavfli miyelodisplastik sindrom (MSD) bilan bog‘liq anemiyani davolash uchun tartibga soluvchi ruxsati bilan ishlatiladigan birinchi qizil qon hujayralarini yetilish agenti (EMA) hisoblanadi. Tegishli bemorlar guruhlari orasida Reblozyl muhim davolash kategoriyasini ifodalaydi. Shuni ta'kidlash kerakki, anemiyani darhol tuzatish kerak bo'lgan bemorlarda Reblozyl qizil qon tanachalarini quyish o'rnini bosuvchi vosita sifatida mos kelmaydi.

Reblozylning faol farmatsevtik moddasi luspatersept bo'lib, u kech qizil qon hujayralarining kamolotini tartibga solishga qodir bo'lgan birinchi sinfdagi qizil qon tanachalarining pishib etish agenti (EMA). Luspatercept eriydigan termoyadroviy oqsil bo'lib, u inson IgG1 ning Fc domeni va Activin IIB retseptorlari (ActRIIB) ning hujayradan tashqari domeni birlashishi natijasida hosil bo'ladi. Ligand tuzog'i sifatida u maqsadli bog'lanish orqali qizil qon hujayralarining kechikishini tartibga solishi mumkin. O'ziga xos ligandlarning transformatsion o'sish omili (TGF)-b superfamiliyasi Smad2/3 signalizatsiya yo'lining faollashuvini pasaytiradi, yaroqsiz qizil qon tanachalari hosil bo'lishini yaxshilaydi, kech qizil qon tanachalarining pishishiga yordam beradi va gemoglobin darajasini oshiradi.

Reblozyl sBLA va II sinfni o'zgartirish ilovalari asosiy bosqich 2 BEYOND tadqiqotining xavfsizlik va samaradorlik natijalariga asoslangan. Tadqiqot NTD beta talassemiyasi bo'lgan katta yoshli bemorlarda o'tkazildi va Reblozylni Best Supportive Care (BSC) bilan birgalikda baholadi. 2021-yil iyun oyida eʼlon qilingan maʼlumotlar shuni koʻrsatdiki, Reblozyl+BSC davolash guruhidagi bemorlarning 77,1 foizi gemoglobin darajasining oshishiga erishgan (≥1.0g/dL), platsebo+BSC guruhi esa 0% edi. Bundan tashqari, platsebo guruhi bilan solishtirganda, Reblozyl guruhidagi bemorlar ham yaxshilangan natijalar haqida xabar berishdi.

Doktor Noa Berkovitz, Bristol-Myers Squibb kompaniyasining gematologiyani rivojlantirish bo'yicha katta vitse-prezidenti, shunday dedi: "Qon quyishga bog'liq bo'lmagan beta talassemiya bilan og'rigan bemorlar omon qolish uchun umrbod qon quyishga muhtoj bo'lmasligi mumkin, ammo ular samarali davolash usullariga muhtoj, chunki ular muammoga duch kelishadi. surunkali anemiya va temirning ortiqcha yuklanishi. Reblozil sabab bo'lgan klinik asoratlar. Reblozyl b-talassemiya va past xavfli miyelodisplastik sindrom bilan bog'liq anemiyani davolash uchun ko'plab mamlakatlar (jumladan, AQSh va Evropa Ittifoqi) tomonidan tasdiqlangan muhim davolash usuli hisoblanadi. Biz va Merck Reblozyl loyihasining klinik amaliyotini ilgari surishda davom etish majburiyatini yuklaymiz va ko'rib chiqish jarayonida FDA bilan yaqindan hamkorlik qilishni intiqlik bilan kutamiz, bu esa xizmat ko'rsatilmagan bemorlar guruhiga yangi davolash usulini taklif qilamiz."