Pakritinib 2021 yilda bozorda bo'ladi: miyelofibroz kasallarini og'ir trombotsitopeniya bilan davolash!

CTI Biopharmaceuticals kompaniyasi yaqinda og'ir trombotsitopeniya (trombotsitlar soni< 50="" ×="" 10)="" ni="" davolash="" uchun="" pakritinibni="" tasdiqlashni="" tezlashtirish="" uchun="" aqshning="" oziq-ovqat="" va="" farmatsevtika="" idorasiga="" (fda)="" yangi="" dori-darmonlarni="" (nda)="" yuborishni="" boshlaganini="" e'lon="" qildi.="" miyelofibroz="" (mf)="" bemorlarining="" kuchi="" litri).="" tirik="" qolish="" darajasi="" va="" davolanish="" imkoniyatlarining="" cheklanganligi="" tufayli="" ushbu="" bemorlar="" qondirilmagan="" muhim="" tibbiy="" ehtiyojlarga="">

Ilgari, CTI NDA ma'lumotlar to'plami bo'yicha kelishuvga erishgan FDA bilan yaqinda o'tkazilgan NDA yig'ilishi natijalarini e'lon qildi: u yakunlangan 3-bosqich PERSIST-1 va PERSIST-2 sinovlari va 2-bosqich asosida amalga oshiriladi. PAC203 dozasi oralig'idagi sinovlar uchun mavjud ma'lumotlar. CTI NDA taqdimotining 2021 yilning birinchi choragida yakunlanishini kutmoqda. PACIFICA bosqichining 3-bosqichi davom etayotgani marketingdan keyingi majburiyat sifatida yakunlanishi kutilmoqda.

Miyelofibroz bilan og'rigan bemorlarda og'ir trombotsitopeniya kasalliklarni yoki davolashning hozirgi usullari natijasida kelib chiqadigan dori bilan bog'liq toksikani keltirib chiqaradi. Hozirgi vaqtda og'ir trombotsitopeniya bilan kasallangan miyelofibroz kasallarining qondirilmagan tibbiy ehtiyojlarini qondiradigan maxsus tasdiqlangan dorilar mavjud emas. Ko'p sinovlarda pakritinib ushbu bemorlarni davolashda klinik foydali ekanligini ko'rsatdi. Pakritinib 2021 yilda birlamchi va ikkilamchi miyelofibroz bilan kasallangan bemorlarni davolashning yangi usuliga aylanishi mumkin.

CTI Biopharmaceuticals prezidenti va bosh ijrochi direktori doktor Adam R. Kreyg shunday dedi:" Bugun biz miyelofibroz kasalligi bo'lgan bemorlarda og'ir trombotsitopeniya bilan bog'liq muhim qoniqarsizlikni hal qilish uchun NDA topshirish jarayonini boshlaganidan mamnunmiz. Tibbiy ehtiyojlar, bu populyatsiyaga davolanmagan birinchi darajali bemorlar, shuningdek, ilgari JAK2 inhibitori bilan davolangan bemorlar kiradi. Biz tijorat oldi tadbirlarini boshladik va 2021 yilda reklama roliklarini chiqarishni rejalashtirmoqdamiz."

Pakritinibning kimyoviy tuzilishi (rasm manbai: medchemexpress.cn)

Miyelofibroz (MF) suyak iligi saratonining bir turi bo'lib, u tolali chandiq to'qima hosil bo'lishiga olib keladi, bu esa og'ir anemiya, holsizlik, charchoq, taloq va jigar kengayishiga olib keladi. Taxminlarga ko'ra, og'ir trombotsitopeniya bilan kasallangan bemorlarning uchdan biridan ko'prog'i miyelofibroz bilan davolanadi. Kuchli trombotsitopeniya trombotsitlar soni mikrolitr uchun 50 mingdan kam trombotsitni tashkil etadi va umumiy yashash muddati atigi 15 oyni tashkil qiladi. Miyelofibroz bilan og'rigan bemorlarda trombotsitopeniya ichki kasallik bilan bog'liq, ammo u ruxolitinibni davolash bilan bog'liqligini isbotladi, bu esa dozani pasayishiga olib kelishi mumkin va shuning uchun klinik foydani kamaytirishi mumkin. Ruxolitinibni davolashni to'xtatgan bemorlarning omon qolish darajasi yanada pasaytirildi, o'rtacha umr ko'rish muddati 7 oydan 14 oygacha. Kuchli trombotsitopeniya bilan kasallangan miyelofibrozli bemorlarni davolash imkoniyatlari cheklangan bo'lib, bu qondirilmagan tibbiy ehtiyojlar bilan muhim davolash maydonini yaratadi.

Pakritinib JAK2, FLT3, IRAK1 va CSF1R uchun xos bo'lgan rivojlanayotgan og'iz kinaz inhibitori. JAK oilasining fermentlari normal qon hujayralarining o'sishi va rivojlanishi, yallig'lanishli sitokinlarning namoyon bo'lishi va immunitetga javob berish uchun zarur bo'lgan signalni o'tkazuvchi yo'lning asosiy tarkibiy qismidir. Ushbu kinazalardagi mutatsiyalar qon bilan bog'liq bo'lgan turli xil saraton kasalliklari, shu jumladan miyeloproliferativ o'smalar, leykemiya va limfomalar paydo bo'lishiga bevosita bog'liq ekanligi isbotlangan. Miyelofibrozdan tashqari, c-fms, IRAK1, JAK2 va FLT3 ga inhibitiv ta'sir ko'rsatishi sababli, pakritinibning kinaz profili uning miyeloid leykemiya (AML), miyelodisplastik sindrom (MDS) va surunkali miyelomonositik hujayralarga ta'sir ko'rsatishini ko'rsatadi. . Leykemiya (CMML) va surunkali lenfositik leykemiya (CLL) potentsial terapevtik ta'sirga ega.

2008 yil mart oyida pakritinibga FDA tomonidan birlamchi miyelofibroz (MF), post-politsitemiya vera MF va post-muhim trombotsitemiya MF ni davolash uchun Yetim Dori Belgilash (ODD) berildi.

2014 yil avgust oyida FDA patsritinibga o'rtacha darajadan yuqori xavfli miyelofibrozga chalingan bemorlarni davolash uchun tezkor belgi (FTD) berdi, shu qatorda ular bilan chegaralanmagan: kasallik bilan bog'liq trombotsitopeniya (past trombotsitlar soni) bo'lgan bemorlar, boshqa JAK2 inhibitori davolash: Davolash paytida o'tkir trombotsitopeniya bilan og'rigan bemorlar, boshqa JAK2 davolash usullariga toqat qilmaydigan yoki simptom nazorati yomon bo'lgan bemorlar (optimal bo'lmagan boshqarish).