Og'iz orqali yuborilgan MPO inhibitörleri, MSA bo'lgan bemorlarga FDA tezkor davolash uchun javob beradi

Biohaven Farmatsevtika, og'zaki miyeloperoksidaza (MPO) inhibitori verdiperstat (BHV-3241) AQSh FDA tomonidan ko'p tizimli atrofiya (MSA) bo'lgan bemorlarni davolash uchun tezkor malaka berilganligini e'lon qildi.

MSA avtonom asab tizimiga (qon bosimi yoki hazm qilish kabi majburiy harakatlarni boshqaruvchi asab tizimi) va harakatga ta'sir qiluvchi va alomatlar kombinatsiyasini namoyish etadigan progressiv neyrodejenerativ kasallikdir. Ushbu alomatlar miya va orqa miya ichidagi turli xil asab hujayralarining asta-sekin yo'qolishi va nobud bo'lishi bilan bog'liq. Semptomlar ko'pincha 50 s bemorlarda paydo bo'ladi va 5 dan 10 yilgacha tez rivojlanadi, natijada vosita faoliyati asta-sekin yo'qoladi va natijada to'shakka aylanadi. MSA bo'lgan odamlar ko'pincha kasallikning kech pnevmoniyasini rivojlantiradilar va to'satdan yurak yoki nafas olish muammosidan nobud bo'lishlari mumkin. Garchi dorilar MSA ba'zi alomatlarini davolasa ham, hozirgi vaqtda kasallikning rivojlanishini sekinlashtiradigan va kasallikni davolaydigan davolanish yo'q. Ushbu bemorlar zudlik bilan kasallikni engillashtirish uchun samarali davolanishga muhtoj.

MPO oksidlovchi va yallig'lanish jarayonlarining asosiy omili bo'lib, miya kasalliklarida sezilarli darajada oshdi. MPO faoliyatini inhibe qilish neyroinflamatsiya va neyrodejenerativ kasalliklarni (shu jumladan MSA) davolashning istiqbolli strategiyasidir. Tadqiqot shuni ko'rsatdiki, MPO darajasining ko'tarilishi ko'p skleroz va Altsgeymer&# 39 kasalliklari bilan ham bog'liq. Verdiperstat tekshiruv og'zaki MPO inhibitori bo'lib, Biohaven AstraZeneca-dan tadqiqot va ishlab chiqish uchun litsenziyani 2018 ichida oldi. Ushbu dori AQShning FDA va Evropa dorilar agentligi tomonidan etim dori maqomiga ega.

Oldingi natijalar 2 klinik tadkikotlar birlashtirilgan MSA baholash shkalasi bilan o'lchangan asosiy samaradorlik yaxshilanganligini ko'rsatdi. 12 haftalik davolanishdan so'ng,&plasebo guruhining ballari 4. 6 ballga kamaydi, bunda 300 mg BHV { {6}} kuniga ikki marta 3. 7 ballga kamaydi va 600 mg BHV 3241 dan foydalanish har kuni ikki marta 2 kamaydi. {{4 }} ball. O'lchovning boshqa natijalari (masalan, keng qamrovli avtonom alomatlar bahosi va hayot darajasi MSA sifati) ham shunga mos ravishda yaxshilandi. Ushbu klinik topilmalar hayvonlar modellarida kuzatilgan verdiperstatning neyroprotektiv ta'siriga mos keladi. Verdiperstat inson qonidagi MPO faolligini sezilarli darajada kamaytiradi, bu preparat o'z maqsadiga bog'lanishi uchun biomarker hisoblanadi. Hozirgi vaqtda preparat samaradorligi va xavfsizligi 3 klinik sinovida baholanmoqda.

GG quot; MSA bemorlarini davolash uchun hali ham talab qilinmagan ehtiyoj mavjud va biz FDA verdiperstat tez tezkor malakasini," ni berishi mumkinligidan mamnunmiz. dedi Irfan Kureshi, MD, Biohaven nevrologiyasi vitse-prezidenti." Tez tezkor malaka verdiperstat rivojlanishini tezlashtiradi, bu esa MSA bilan kasallangan bemorlarda birinchi davolash usuliga aylanishi mumkin."